STIFTUNG FÜR ANGELMAN-SYNDROM-THERAPEUTIKA (FAST) GIBT 5-MILLIONEN-DOLLAR-SPENDE ZUR FÖRDERUNG KLINISCHER STUDIEN BEI SELTENEN NEUROENTWICKLUNGSSTÖRUNGEN BEKANNT

News provided by

Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST)

Dec 03, 2022, 16:57 ET

Das Zentrum an der Rush University wird geleitet von Dr. Elizabeth Berry-Kravis

MIAMI, 3. Dezember 2022 /PRNewswire/-- Die Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) gab heute eine Spende in Höhe von 5 Millionen US-Dollar bekannt, um ein neues Zentrum für klinische Studien und translationale Forschung für seltene neurologische Entwicklungsstörungen einzurichten, das von Dr. Elizabeth Berry-Kravis geleitet werden soll. Das Zentrum mit dem Namen Rush F.A.S.T. Center for Translational Research wird der globale Hauptsitz für die Ausbildung von Personen in der Durchführung neurogenetischer klinischer Studien und in der Bereitstellung innovativer interventioneller Therapien sein, die neuartige Verabreichungsmethoden und eine spezielle Betreuung erfordern.

Viele der Ärzte, die sich mit neurogenetischen Erkrankungen befassen, betreiben hervorragende Kliniken für die allgemeine und spezialisierte Versorgung bestimmter Untergruppen von Erkrankungen, sind aber nicht in den Feinheiten der Vorbereitung, Durchführung und Berichterstattung im Rahmen von klinischen Studien geschult – was bedeutet, dass das Fehlen einer speziellen Ausbildung zur zügigen Durchführung von Studien die Möglichkeiten zur Teilnahme an Studien erheblich einschränkt.

„Dies ist der Beginn einer neuen Ära. Heute befinden sich über 25 therapeutische Programme für das Angelman-Syndrom in der Entwicklungspipeline, von denen die meisten von FAST finanziert werden", so Dr. Allyson Berent, Chief Science Officer bei FAST. „Wir befinden uns an einem Wendepunkt, an dem wir bereit sind, viele dieser Programme für erste klinische Studien an Menschen im Frühstadium der Krankheit einzusetzen, aber die meisten Krankenhauszentren haben nicht die Bandbreite, um mit diesem explodierenden Bedarf Schritt zu halten."

Um diesem Bedarf gerecht zu werden, wird das neue Zentrum – unter der Leitung von Dr. Berry-Kravis, die seit über 20 Jahren klinische Studien leitet – das erste organisierte Ausbildungsprogramm für Personen sein, die sich auf die Durchführung klinischer Studien und die Verabreichung neuartiger Medikamente für seltene neurogenetische Erkrankungen konzentrieren. Durch die Einrichtung eines formellen Stipendienprogramms für nationale und internationale Kandidaten werden Ärzte in folgenden Bereichen geschult werden: Verstehen der Schritte, die erforderlich sind, um eine prospektive klinische Studie einzuleiten; die behördlichen Hürden, die genommen werden müssen, um Aufträge und Ethikgenehmigungen zu erhalten; Herausforderungen bei der Einrichtung der Infrastruktur für Patiententests und der Zusammenstellung der spezialisierten klinischen Teams, die für diese Studien erforderlich sind (z. B. Anästhesie, Studienkoordinatoren, geschulte Neuropsychologen, Neurologen/Epileptologen, Neurochirurgen und alle anderen Spezialisten, die für eine bestimmte Studie relevant sind), und vieles mehr. Darüber hinaus wird dieses Programm die Infrastruktur und den Aufbau einer hochmodernen Einrichtung in Rush unterstützen, wo Räumlichkeiten für klinische Studien vorhanden sein werden, die auf die Bedürfnisse dieser einzigartigen Patientengruppe zugeschnitten sind.

Dieses FAST-Studienzentrum wird all diese Komponenten unter einem Dach vereinen und als Modell für die effiziente und effektive Durchführung einer klinischen Studie dienen. Dann kann Dr. Berry-Kravis ihr Fachwissen offiziell an andere weitergeben und dazu beitragen, die Fähigkeiten Dutzender weiterer Zentren weltweit auszubauen. Wenn ein FAST-Stipendiat seine Ausbildung abgeschlossen hat, wird er in der Lage sein, dieses Fachwissen an andere Einrichtungen auf der ganzen Welt weiterzugeben. Um dies zu unterstützen, verpflichtet sich FAST, den Ausbau bestehender und die Einrichtung neuer Zentren für klinische Studien finanziell zu fördern, um dieses Fachwissen zu bündeln und sicherzustellen, dass die Kapazitäten zahlreicher Zentren die enorme Nachfrage decken können.

Die FAST-Stipendiaten erhalten eine praktische Ausbildung und werden ein ganzes Jahr lang in das Zentrum integriert, wobei sie sich ganz auf die Durchführung klinischer Studien für NDD konzentrieren werden. Zusätzlich zu den Stipendiaten wird das Rush F.A.S.T. Center auch Externe in kürzeren Kursen ausbilden, um mehr über die Verabreichung von Medikamenten zu erfahren, ihre eigenen Fähigkeiten zu verbessern und Effizienzsteigerungen zu trainieren, die sie in ihre eigenen Einrichtungen mitbringen können, um mehr Patienten auf die sicherste und effizienteste Weise mit interventionellen Therapeutika zu versorgen.

„Wir stehen an der Schwelle zu so vielen wichtigen Durchbrüchen und deshalb ist es eine Ehre, in einer so wichtigen Zeit zur Direktorin des Rush F.A.S.T. Centers ernannt zu werden", so Dr. Elizabeth Berry-Kravis. „Dies wird so vielen Menschen helfen, und ich freue mich darauf, mit den klügsten Köpfen auf diesem Gebiet zusammenzuarbeiten, um die medizinischen Durchbrüche von morgen zu erzielen."

Medienkontakt:
Eric Koch
617-733-6891
[email protected]

Logo – https://mma.prnewswire.com/media/1960763/FAST_Logo_Logo.jpg