FAST anuncia donación de 5 millones de dólares para ensayos clínicos de trastornos raros del neurodesarrollo

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Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST)

Dec 02, 2022, 14:58 ET

-Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) anuncia una donación de 5 millones de dólares para avanzar en los ensayos clínicos de trastornos raros del neurodesarrollo

El Centro de la Universidad Rush estará dirigido por la Dra. Elizabeth Berry-Kravis

MIAMI, 2 de diciembre de 2022 /PRNewswire/ -- La Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) ha anunciado hoy una donación de 5 millones de dólares para establecer el nuevo ensayo clínico y la investigación traslacional de los trastornos raros del desarrollo neurológico, un centro emblemático, primero en su género, que será dirigido por la Dra. Elizabeth Berry-Kravis. Con el nombre de Rush F.A.S.T. Center for Translational Research, será la sede mundial para la formación de personas en la realización de ensayos clínicos neurogenéticos y la administración de terapias de intervención innovadoras que requieren métodos de administración novedosos y atención especializada.

Muchos de los médicos que trabajan en trastornos neurogenéticos dirigen excelentes clínicas de atención general y especializada para subconjuntos específicos de trastornos, pero no están formados en los entresijos de la creación, la ejecución y la presentación de informes de los ensayos clínicos, lo que significa que la ausencia de formación específica para la ejecución rápida de los ensayos está limitando significativamente la capacidad de inscripción en los mismos.

"Es el comienzo de una nueva era. En la actualidad hay más de 25 programas terapéuticos en desarrollo para el síndrome de Angelman, la mayoría de ellos financiados por la FAST", dijo la Dra. Allyson Berent, directora científica en FAST. "Nos encontramos en un punto de inflexión, en el que estamos preparados para que muchos de estos programas lleguen a los pacientes humanos para realizar los primeros ensayos clínicos en humanos, pero la mayoría de los centros hospitalarios no tienen el ancho de banda para seguir el ritmo de esta necesidad explosiva."

Para responder a esta necesidad, el nuevo centro -bajo la dirección de la Dra. Berry-Kravis, que lleva más de 20 años dirigiendo ensayos clínicos- será el primer programa de formación organizado para personas centradas en la ejecución de ensayos clínicos y la administración de fármacos novedosos para trastornos neurogenéticos raros. Mediante el establecimiento de un programa formal de becas para candidatos nacionales e internacionales, los médicos serán formados en: la comprensión de los pasos que se necesitan para embarcarse en un ensayo clínico prospectivo; los obstáculos reglamentarios necesarios para pasar por los contratos y las aprobaciones éticas; los desafíos en la creación de la infraestructura para las pruebas de los pacientes, y la creación de los equipos clínicos especializados necesarios para estos ensayos (por ejemplo, anestesia, coordinadores de ensayos, neuropsicólogos capacitados, neurólogos/epileptólogos, neurocirujanos, y cualquier otro especialista relevante para un ensayo específico), y más. Además, este programa apoyará la infraestructura y la construcción necesarias para crear una instalación de vanguardia en Rush, con un espacio para ensayos clínicos construido en torno a las necesidades de esta población de pacientes única.

Este centro de ensayos FAST pondrá todas estas piezas bajo un mismo techo como modelo de cómo ejecutar un ensayo clínico de la manera más eficiente y eficaz, permitiendo a la Dra. Berry-Kravis compartir formalmente su experiencia con otros y ayudar a aumentar las capacidades de docenas de centros adicionales en todo el mundo. Cuando un becario del FAST complete su formación, podrá llevar esta experiencia a otras instituciones de todo el mundo. Para ello, FAST se compromete a apoyar financieramente la mejora de los centros de ensayos clínicos actuales y la creación de otros nuevos, para arborizar esta experiencia y garantizar que las capacidades de numerosos centros puedan satisfacer la enorme demanda.

Los becarios de FAST recibirán formación práctica y se integrarán en el Centro durante un año completo, centrándose por completo en la realización de ensayos clínicos para las NDD. Además de los becarios, el Rush F.A.S.T. Center también formará a los externos en periodos más cortos para que aprendan sobre la administración de fármacos, avancen en sus propias habilidades y se formen en eficiencia para llevarla a sus propias instituciones y así poder administrar mejor la terapéutica intervencionista a más pacientes de la forma más segura y eficiente.

"Estamos en la cúspide de muchos avances vitales, por lo que es un honor ser nombrada directora del Rush F.A.S.T. Center en un momento tan crítico", dijo la Dra. Elizabeth Berry-Kravis. "Esto va a ayudar a mucha gente, y estoy deseando trabajar con las mentes más brillantes del sector para generar los avances médicos del mañana."

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