LA FONDATION POUR LA THÉRAPIE DU SYNDROME D'ANGELMAN (FAST) ANNONCE UN DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR L'AVANCEMENT D'ESSAIS CLINIQUES SUR LES TROUBLES RARES DU DÉVELOPPEMENT NEUROLOGIQUE

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Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST)

Dec 03, 2022, 17:07 ET

Le centre de l'université Rush sera dirigé par le Dr Elizabeth Berry-Kravis

MIAMI, 3 décembre 2022 /PRNewswire/ -- La Fondation pour la thérapie du syndrome d'Angelman (FAST, Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics) a annoncé aujourd'hui un don de 5 millions de dollars pour établir le nouvel effort d'essai clinique et de recherche translationnelle pour les troubles rares du développement neurologique, un centre phare unique en son genre qui sera dirigé par le Dr Elizabeth Berry-Kravis. Baptisé le Rush F.A.S.T. Center for Translational Research, ce centre sera le siège mondial de la formation des personnes chargées de mener des essais cliniques en neurogénétique et de fournir des thérapies interventionnelles innovantes qui nécessitent de nouvelles méthodes d'administration et des soins spécialisés.

De nombreux médecins travaillant sur les troubles neurogénétiques dirigent d'excellentes cliniques de soins généraux et spécialisés pour des sous-ensembles spécifiques de troubles, mais ne sont pas formés aux subtilités de la mise en place, de l'exécution et de l'établissement de rapports sur les essais cliniques - ce qui signifie que l'absence de formation spécifique pour exécuter rapidement les essais limite considérablement les capacités de recrutement des essais.

« C'est l'aube d'une nouvelle ère. Aujourd'hui, il y a plus de 25 programmes thérapeutiques en cours de développement pour le syndrome d'Angelman, dont la majorité est solidement financée par FAST », a déclaré le Dr Allyson Berent, responsable scientifique de FAST. « Nous sommes à un tournant, où nous sommes prêts à ce que beaucoup de ces programmes atteignent des patients pour des premiers essais cliniques chez l'humain, mais la plupart des centres hospitaliers n'ont pas la largeur de bande nécessaire pour suivre cette explosion des besoins. »

Pour répondre à ce besoin, le nouveau centre - sous la direction du Dr Berry-Kravis, qui dirige des essais cliniques depuis plus de 20 ans - sera le premier programme de formation organisé pour les personnes se concentrant sur la réalisation d'essais cliniques et l'administration de nouveaux médicaments pour les troubles neurogénétiques rares. En établissant un programme officiel de bourses pour les candidats nationaux et internationaux, les médecins seront formés pour comprendre les étapes nécessaires à l'intégration d'un essai clinique prospectif, les obstacles réglementaires à franchir pour obtenir des contrats et des approbations éthiques, les défis liés à la mise en place d'une infrastructure pour les essais sur les patients et la constitution des équipes cliniques spécialisées requises pour ces essais (par exemple, anesthésie, coordinateurs d'essais, neuropsychologues qualifiés, neurologues/épileptologues, neurochirurgiens et tout autre spécialiste pertinent pour un essai spécifique), et plus encore. En outre, ce programme soutiendra l'infrastructure et l'aménagement nécessaires à la création d'une installation de pointe à Rush, avec un espace pour les essais cliniques conçu en fonction des besoins de cette population unique de patients.

Ce centre d'essais FAST réunira tous ces éléments sous un même toit et constituera un modèle de la manière la plus efficace et la plus efficiente d'exécuter un essai clinique, permettant ainsi au Dr Berry-Kravis de partager officiellement son expertise avec d'autres et de contribuer à développer les capacités de dizaines d'autres centres dans le monde. Lorsqu'un boursier FAST aura terminé sa formation, il sera en mesure d'apporter cette expertise à d'autres institutions dans le monde. Pour ce faire, la FAST s'engage à soutenir financièrement la mise à niveau des centres d'essais cliniques actuels et la création de nouveaux centres, afin d'arborer cette expertise et de garantir que les capacités de nombreux centres puissent répondre à l'énorme demande.

Les boursiers FAST recevront une formation pratique et seront intégrés au centre pendant une année complète, en se concentrant entièrement sur la réalisation d'essais cliniques pour les troubles neurodéveloppementaux. En plus des boursiers, le Rush F.A.S.T. Center formera également des externes pour des périodes plus courtes afin de leur permettre d'en apprendre davantage sur l'administration des médicaments, d'améliorer leurs propres compétences et de se former à l'efficacité pour qu'ils retournent dans leurs propres institutions afin de mieux administrer les thérapies interventionnelles à un plus grand nombre de patients de la manière la plus sûre et la plus efficace possible.

« Nous sommes à l'aube de tant de percées vitales, c'est pourquoi c'est un honneur d'être nommé directeur du Rush F.A.S.T. Center à un moment aussi critique », a déclaré le Dr Elizabeth Berry-Kravis « Cela va aider tant de personnes, et je suis impatiente de travailler avec les esprits les plus brillants dans ce domaine pour générer les percées médicales de demain. »

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