NADÁCIA PRE LIEČBU ANGELMANOVHO SYNDRÓMU (FAST) OZNAMUJE DAR VO VÝŠKE 5 MILIÓNOV USD NA PODPORU KLINICKÝCH ŠTÚDIÍ PRI ZRIEDKAVÝCH NEUROVÝVOJOVÝCH PORUCHÁCH

Centrum pôsobiace pri Rush University bude viesť Dr. Elizabeth Berry-Kravis

MIAMI, 3. decembra 2022 /PRNewswire/-- Nadácia pre terapiu Angelmanovho syndrómu (FAST) dnes oznámila dar vo výške 5 miliónov dolárov na zriadenie nového centra klinického skúšania a translačného výskumu zriedkavých neurovývojových porúch, prvé svojho druhu, ktoré bude viesť Dr. Elizabeth Berry-Kravis. Pod názvom Rush F.A.S.T. Centrum pre translačný výskum bude pôsobiť globálne ústredie pre školenie jednotlivcov v oblasti vykonávania neurogenetických klinických skúšok a poskytovania inovatívnych intervenčných terapií, ktoré si vyžadujú nové metódy podávania a špecializovanú starostlivosť.

Mnohí z lekárov, ktorí pracujú na neurogenetických poruchách, vedú vynikajúce kliniky všeobecnej a špecializovanej starostlivosti pre špecifické podskupiny porúch, ale nie sú vyškolení v zložitosti nastavovania, vykonávania a podávania správ o klinických skúškach — čo znamená, že chýbajúce špecifické školenia na urýchlené vykonávanie skúšok výrazne obmedzujú možnosti zaradenia do skúšok.

„Toto je začiatok novej éry. Dnes je v štádiu vývoja viac ako 25 terapeutických programov pre Angelmanov syndróm, z ktorých väčšina je silne financovaná nadáciou FAST," povedala Dr. Allyson Berent, hlavná vedecká pracovníčka nadácie FAST. „Nachádzame sa v zlomovom bode, kedy sme pripravení na to, aby sa mnohé z týchto programov dostali k ľudským pacientom pre počiatočné štádium prvého klinického skúšania na ľuďoch, ale väčšina nemocničných centier nemá dostatočné možnosti na to, aby udržali krok s touto silne narastajúcou potrebou."

Aby sme na túto potrebu reagovali, nové centrum, pod vedením Dr. Berry-Kravis, ktorá vedie klinické štúdie už viac ako 20 rokov, bude prvým organizovaným školiacim programom pre jednotlivcov so zameraním na vykonávanie klinických skúšok a podávanie nových liekov na zriedkavé neurogenetické poruchy. Zavedením formálneho štipendijného programu pre národných aj medzinárodných kandidátov sa budú lekári školiť v týchto oblastiach: pochopenie krokov, ktoré sú potrebné na zapojenie do prospektívneho klinického skúšania; regulačné prekážky, ktoré je potrebné prekonať na schválenie zmlúv a etické schválenia; výzvy pri vytváraní infraštruktúry na testovanie pacientov a zostavovaní špecializovaných klinických tímov potrebných na tieto skúšania (napr. anestézia, koordinátori štúdií, vyškolení neuropsychológovia, neurológovia/epiptológovia, neurochirurgovia a ďalší špecialisti relevantní pre konkrétne skúšanie) a ďalšie. Okrem toho tento program podporí infraštruktúru a potrebné zariadenie na vytvorenie najmodernejšieho zariadenia v Rush s priestorom na klinické skúšanie vytvoreným podľa potrieb tejto jedinečnej skupiny pacientov.

Toto centrum klinických skúšok FAST umiestni všetky tieto časti pod jednu strechu ako vzor toho, ako najefektívnejšie a najvhodnejšie vykonávať klinické skúšanie, čo umožní Dr. Berry-Kravisovej formálne zdieľať svoje odborné znalosti s ostatnými a pomôcť rozšíriť možnosti na desiatky ďalších centier na celom svete. Keď pracovník nadácie FAST dokončí svoje školenie, bude schopný priniesť tieto odborné znalosti do ďalších inštitúcií na celom svete. Na podporu tohto úsilia sa nadácia FAST zaväzuje finančne podporovať modernizáciu súčasných a zriadenie nových centier klinického skúšania s cieľom poskytnúť tieto odborné znalosti a zabezpečiť, že schopnosti mnohých centier dokážu uspokojiť obrovský dopyt.

Pracovníci FAST budú mať praktické školenia a budú integrovaní do centra počas celého roka, pričom sa plne zamerajú na vykonávanie klinického skúšania pre ochorenie NDD. Okrem kolegov bude centrum Rush F.A.S.T. školiť aj externistov v kratších stážach, aby sa dozvedeli o podávaní liekov, rozvíjali svoje vlastné zručnosti, a školiť tiež efektívnosť, aby sa vrátili do svojich vlastných inštitúcií a mohli lepšie poskytovať intervenčné terapeutiká väčšiemu počtu pacientov tými najbezpečnejšími a najúčinnejšími spôsobmi.

„Sme na prahu mnohých zásadných objavov, a preto je cťou byť menovaná riaditeľkou centra Rush F.A.S.T. v takom kritickom období," povedala Dr. Elizabeth Berry-Kravis. „Pomôže to mnohým ľuďom. Teším sa na spoluprácu s najbystrejšími mozgami v tejto oblasti pri vytváraní medicínskych objavov zajtrajška."

Kontakt pre médiá:
Eric Koch
617-733-6891
[email protected]

Logo – https://mma.prnewswire.com/media/1960763/FAST_Logo_Logo.jpg