Maggie's Pearl inicia un ensayo clínico de fase III para el tratamiento de pacientes con PMM2-CDG

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Jan 09, 2023, 09:49 ET

El ensayo clínico de fase III con epalrestat evaluará la seguridad, tolerabilidad y mejoras tanto clínica como metabólica de pacientes pediátricos con PMM2-CDG

STURGIS, Míchigan, 9 de enero de 2023 /PRNewswire-HISPANIC PR WIRE/ -- Maggie's Pearl, una empresa conjunta entre Perlara, Maggie's Cure y Mayo Clinic, ha iniciado un ensayo de tratamiento clínico de fase III para evaluar la seguridad, tolerabilidad y mejora tanto clínica como metabólica de los pacientes pediátricos con PMM2-CDG (anteriormente conocido como trastorno congénito de glicosilación tipo 1a) en terapia oral de epalrestat versus placebo. Administrado por Mayo Clinic, el ensayo clínico es un estudio prospectivo, unicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado por placebo. Maggie's Pearl recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos en diciembre de 2021 para iniciar el ensayo clínico de fase III en 40 pacientes con PMM2-CDG. En estos momentos, el ensayo está reclutando activamente y los dos primeros sujetos del estudio fueron dosificados en diciembre de 2022.

El PMM2-CDG, o trastorno congénito de la glicosilación fosfomanomutasa-2, es causado por mutaciones en un gen que da las instrucciones para la creación de la enzima PMM2, que está involucrada en un proceso conocido como glicosilación. En ese proceso, las cadenas de azúcares se crean, se alteran y se adhieren químicamente a proteínas específicas para formar glicoproteínas. Estas proteínas son fundamentales para el crecimiento y funcionamiento normal de los tejidos y órganos.

"Este ensayo es la culminación de cinco años de investigación, con el objetivo de identificar una nueva opción de tratamiento para los pacientes pediátricos con PMM2-CDG", señaló Ethan Perlstein, director ejecutivo de Maggie's Pearl. "El inicio de este ensayo es un punto de inflexión en nuestra investigación. Si este estudio demuestra que el epalrestat es seguro y eficaz, las familias podrán finalmente tener una opción de tratamiento viable para los niños que viven con PMM2-CDG".

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y el probable beneficio de la terapia oral con epalrestat en pacientes pediátricos con PMM2-CDG. Entre los resultados del estudio se incluye la evaluación de la mejora metabólica en los pacientes pediátricos tratados con epalrestat oral en comparación con los que recibieron placebo. Otras áreas de evaluación son la seguridad, la mejora clínica y la farmacocinética (PK) de la terapia con epalrestat oral, así como los polioles en la orina, eventos adversos, datos de laboratorio y otras medidas.

Para obtener más información sobre el ensayo, visite: clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04925960.

Acerca de Maggie's Pearl
Establecida en agosto de 2020, Maggie's Pearl LLC es una empresa conjunta entre Perlara, Maggie's Cure y Mayo Clinic para identificar posibles terapias farmacológicas destinadas a tratar y mejorar la vida de los pacientes con PMM2-CDG. Maggie's Pearl se inspiró en Maggie Carmichael, una niña de nueve años de Sturgis, Míchigan, a quien se le diagnosticó PMM2-CDG a los ocho meses de edad. En el momento de su diagnóstico, a los padres de Maggie se les dijo que no había tratamiento para la enfermedad genética rara y potencialmente fatal que padecía su hija. Hay cerca de 1,000 personas en el mundo conocidas por padecer PMM2-CDG. Para obtener más información sobre Maggie's Pearl, visite: www.maggiespearl.co.

FUENTE Maggie's Pearl