PMM2-CDG患者的III期临床试验启动

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Jan 09, 2023, 09:00 ET

III期epalrestat临床试验旨在评估在PMM2-CDG儿科受试者中的的安全性、耐受性以及临床和代谢改善

密歇根州斯特吉斯2023年1月9日 /美通社/ -- Perlara、Maggie's Cure和Mayo Clinic的合资企业Maggie's Pearl启动了一项III期临床治疗试验，以评估口服epalrestat疗法与安慰剂相比，在PMM2-CDG（曾被称作"先天性糖基化异常1a型"）儿科受试者中的的安全性、耐受性以及临床和代谢改善。该临床试验由Mayo Clinic管理，是一项前瞻性、单中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。Maggie's Pearl于2021年12月获得食品和药品管理局批准，将开始对40名PMM2-CDG患者进行III期临床试验。现在，这项研究正在积极招募受试者，2022年12月对前两例研究受试者进行了给药。

PMM2-CDG，又称为磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍，由基因突变引起。发生突变的基因指引PMM2酶的生成，参与被称作"糖基化"的过程。在这一过程中，糖链被生成、改变并通过化学方式连接到特定蛋白质，以形成糖蛋白。这些蛋白质是组织和器官正常生长和发挥功能的关键。

Maggie's Pearl首席执行官Ethan Perlstein表示："这项试验是五年研究的结晶，旨在为儿科PMM2-CDG发现一种新的治疗选择。这项试验的开始是我们研究的转折点。如果这项研究表明epalrestat安全有效，患者家庭最终将可以为患有PMM2-CDG的孩子提供可行的治疗选择。"

主要研究目标是评估口服epalrestat疗法在PMM2-CDG儿科受试者中的安全性和潜在益处。研究结果包括与接受安慰剂治疗的患者相比，评估口服epalrestat疗法儿科受试者的代谢改善情况。其他评估方面包括口服epalrestat疗法的安全性、临床改善和药代动力学（PK），以及尿液多元醇、不良事件、实验室数据和其他标准。

如需了解有关试验的更多信息，请访问：clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04925960。

关于Maggie's Pearl
Maggie's Pearl LLC成立于2020年8月，是Perlara、Maggie's Cure和Mayo Clinic共同成立的合资企业，旨在发现治疗PMM2-CDG患者和改善其生活的潜在药物疗法。Maggie's Pearl的灵感来自密歇根州斯特吉斯的9岁女孩Maggie Carmichael，她在8个月时被诊断患有PMM2-CDG。在她被确诊时，Maggie的父母被告知他们女儿可能致命的罕见基因疾病还没有治疗方法。世界上已知的有大约1000人患有PMM2-CDG。如需了解有关Maggie's Pearl的更多信息，请访问：www.maggiespearl.co。

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