Maggie's Pearl 啟動治療 PMM2-CDG 患者的第 III 期臨床試驗

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Jan 09, 2023, 09:00 ET

第 III 期 Epalrestat 臨床試驗評估 PMM2-CDG 兒科受試者的安全性、耐受性，以及臨床和代謝改善

密西根州斯達哲斯2023年1月9日 /美通社/ -- Maggie's Pearl 是 Perlara、Maggie's Cure 和 Mayo Clinic 的合資企業，已開始一項第 III 期臨床治療試驗，以評估 PMM2-CDG（前稱 1a 型先天性糖基化障礙）兒科受試者接受口服 Epalrestat 治療與安慰劑相比的安全性、耐受性，以及臨床和代謝改善。由 Mayo Clinic 管理的臨床試驗是一項前瞻性、單中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究。Maggie's Pearl 於 2021 年 12 月獲得美國食品及藥物管理局批准，開始對 40 名 PMM2-CDG 患者進行第 III 期臨床試驗。現在，該研究正在積極招募患者，首兩名研究受試者已於 2022 年 12 月接受藥物。

PMM2-CDG 或磷酸甘露糖變位酶 2 先天性糖基化障礙是由基因突變引起，該基因提供製造 PMM2 酶的指示，這涉及一個稱為糖基化的過程。該過程產生和改變糖鏈並將之與特定的蛋白質進行化學連接，從而形成糖蛋白。這些蛋白質是組織和器官正常生長和發揮功能的關鍵。

Maggie's Pearl 行政總裁 Ethan Perlstein 表示：「這項試驗是五年研究的結晶，旨在為兒科 PMM2-CDG 確定一種新的治療方案。開始這項試驗是我們研究的一個轉捩點。如果這項研究證明 Epalrestat 是安全有效，家庭最終可以為患有 PMM2-CDG 的兒童提供可行的治療選擇。」

主要研究目的是評估口服 Epalrestat 治療 PMM2-CDG 兒科受試者的安全性和可能益處。研究結果包括評估接受口服 Epalrestat 治療的兒科受試者與接受安慰劑的受試者比較的代謝改善情況。其他評估領域包括口服 Epalrestat 治療的安全性、臨床改善和藥代動力學 (PK)，以及尿液多元醇、不良事件、化驗數據和其他措施。

如欲了解更多關於試驗的資訊，請瀏覽：clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04925960。

關於 Maggie's Pearl
Maggie's Pearl LLC 於 2020 年 8 月成立，是 Perlara、Maggie's Cure 和 Mayo Clinic 的合資企業，以找出潛在的藥物療法來治療和改善 PMM2-CDG 患者的生活。 Maggie's Pearl 的靈感來自密西根州斯達哲斯的 9 歲女孩 Maggie Carmichael，她在 8 個月大時被診斷出患有 PMM2-CDG。在 Maggie 確診時，她的父母被告知，他們女兒患有罕見且可能致命的遺傳病，目前尚無治療方法。世界上已知的 PMM2-CDG 患者大約有 1,000 人。如欲了解更多有關 Maggie's Pearl 的資訊，請瀏覽：www.maggiespearl.co。

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