Karyopharm e Menarini Group anunciam designação pela Comissão Europeia do selinexor como Produto Medicinal Órfão para o tratamento de mielofibrose

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NEWTON, Massachussets e FLORENÇA, Itália, 2 de novembro de 2022 /PRNewswire/ -- A Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI), uma empresa farmacêutica de fase comercial pioneira em novas terapias contra o câncer, e o Menarini Group ("Menarini"), uma empresa farmacêutica internacional líder privada, anunciaram hoje que a Comissão Europeia (CE) concedeu designação de produto medicinal órfão para o selinexor para o tratamento da mielofibrose (MF). O selinexor recebeu designação de medicamento órfão para a MF pela Administração Federal de Alimentos e Medicamentos (FDA) em maio de 2022. Atualmente, a Karyopharm está avaliando o selinexor, um inibidor de XP01 de primeira classe, como monoterapia em pacientes com MF previamente tratados, e em combinação com o ruxolitinibe em pacientes virgens de tratamento. Em dezembro de 2021, a Karyopharm e o Menarini firmaram um acordo de licenciamento exclusivo pelo qual o Menarini é responsável por comercializar todas as indicações atuais e futuras do NEXPOVIO® na Área Econômica Europeia, Reino Unido e Suíça, países da Comunidade de Estados Independentes (CEI), Turquia e América Latina. A Stemline Therapeutics B.V., uma subsidiária de propriedade integral do Menarini Group, é responsável por todas as atividades de comercialização na Europa.

"Estamos muito satisfeitos em receber a designação de produto medicinal órfão da CE para o selinexor para o tratamento de mielofibrose", disse Reshma Rangwala, MD, PhD, diretor médico da Karyopharm. "Com base em nossa recente designação de medicamento órfão pela FDA, este reconhecimento continua a reforçar a necessidade significativa não atendida de um medicamento com um novo mecanismo de ação como o selinexor para esta doença devastadora. Nossos planos clínicos permanecem no caminho certo, e esperamos o desenvolvimento contínuo do selinexor na MF."

"A mielofibrose é um distúrbio complexo e de difícil tratamento da medula óssea com opções terapêuticas limitadas e estamos comprometidos em oferecer novos tratamentos aos pacientes por meio de nossa colaboração com a Karyopharm. Estamos entusiasmados com o potencial de levar o selinexor a pacientes com mielofibrose na Europa, aguardando análises de estudos positivos e aprovação regulatória ", disse Olivia del Puerto, MD LMS, diretora de assuntos médicos de oncologia - EMEA do Menarini.

S obre a designação de medicamento orfão
A designação de medicamento órfão na União Europeia (UE) é concedida pela Comissão Europeia que adota o parecer positivo emitido pelo Comitê dos Medicamentos Órfãos da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). A designação de órfão da EMA está disponível para empresas que desenvolvem tratamentos para condições de risco de vida ou cronicamente debilitantes que afetam menos de cinco em dez mil pessoas na UE. Os medicamentos que atendem aos critérios de designação de órfão da EMA se qualificam para incentivos financeiros e regulatórios que incluem um período de exclusividade de marketing de 10 anos na UE após a aprovação do produto, redução das taxas e acesso à autorização de comercialização centralizada.

S obre a MF
A MF é um tipo raro de câncer de medula óssea que interrompe a produção normal de células sanguíneas do corpo. A doença causa extensas cicatrizes da medula óssea, resultando em anemia grave que pode causar fraqueza e fadiga. A formação de cicatrizes de medula óssea também pode causar um baixo número de plaquetas, o que aumenta o risco de sangramento. A MF afeta homens e mulheres em números iguais e pode ocorrer em qualquer idade, embora normalmente afete indivíduos com idade igual ou superior a 50 anos. De acordo com a Organização Nacional de Doenças Raras (NORD), estima-se que a incidência seja de 1,5 caso por 100 mil pessoas nos Estados Unidos e no Norte da Europa, com base em estudos, estima-se que a incidência seja de 0,5 caso por 100 mil pessoas.¹

S obre o NEXPOVIO® (selinexor)
O NEXPOVIO®, que é comercializado como XPOVIO® nos EUA, foi aprovado para as seguintes indicações oncológicas pela Comissão Europeia: (i) em combinação com a dexametasona para o tratamento de mieloma múltiplo em pacientes adultos que tenham recebido pelo menos quatro tratamentos anteriores e cuja doença seja refratária a pelo menos dois inibidores de proteassoma, dois agentes imunomoduladores e um anticorpo monoclonal anti-CD38; e (ii) em combinação com bortezomibe e dexametasona para o tratamento de adultos com mieloma múltiplo que tenham recebido pelo menos um tratamento anterior. A autorização de comercialização de NEXPOVIO é válida nos Estados-Membros da UE, bem como na Islândia, Liechtenstein, Noruega e Irlanda do Norte. O NEXPOVIO está disponível comercialmente na Alemanha desde 1º de outubro de 2022.

O NEXPOVIO® é um inibidor de exportina 1 (XPO1) inédito administrado por via oral. O NEXPOVIO atua ligando e inibindo seletivamente a proteína de exportação nuclear exportina 1 (XPO1, também chamada de CRM1). O NEXPOVIO bloqueia a exportação nuclear do supressor tumoral, proteínas reguladoras do crescimento e anti-inflamatórias, levando ao acúmulo dessas proteínas no núcleo e à intensificação de sua atividade anticancerígena na célula. A retenção nuclear forçada dessas proteínas pode neutralizar uma infinidade das vias oncogênicas que, sem controle, permitem que células cancerígenas com danos graves no DNA continuem a crescer e a se dividir de forma irrefreável.

Consulte o resumo das características do produto do NEXPOVIO® e o Relatório Europeu de Avaliação Pública em https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm

Consulte as informações de prescrição locais em que o XPOVIO/NEXPOVIO é aprovado para obter informações completas.

INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA IMPORTANTES
Contraindicações: hipersensibilidade ao selinexor.

Avisos e precauções especiais para uso:

Tratamentos concomitantes recomendados
Os pacientes devem ser aconselhados a manter a ingestão adequada de líquidos e calorias durante todo o tratamento. A hidratação intravenosa deve ser considerada para pacientes com risco de desidratação.

O tratamento profilático concomitante com um antagonista 5-HT3 e/ou outros antinauseantes deve ser fornecido antes e durante o tratamento com o NEXPOVIO®.

Hematologia:
Deve-se fazer a avaliação dos hemogramas completos (HC) dos pacientes no início e durante o tratamento e conforme indicação clínica. Monitorar com mais frequência durante os dois primeiros meses de tratamento.

Trombocitopenia:
Eventos trombocitopênicos (trombocitopenia e baixa contagem de plaquetas), que podem ser graves (grau 3/4), foram frequentemente relatados em pacientes adultos tratados com o selinexor. Os pacientes devem ser monitorados quanto a sinais e sintomas de sangramento e avaliados prontamente.

Neutropenia:
Foi relatada neutropenia grave (grau 3/4) em pacientes tratados com o selinexor.
Os pacientes com neutropenia devem ser monitorados quanto a sinais de infecção e avaliados prontamente.

Toxicidade gastrointestinal:
Náuseas, vômitos e diarreia, que às vezes podem ser graves e exigir o uso de medicamentos antieméticos e antidiarreicos.

Perda de peso e anorexia:
Os pacientes devem ter seu peso corporal, condição nutricional e volume avaliados no início, durante o tratamento e conforme indicação clínica. O monitoramento deverá ser mais frequente durante os dois primeiros meses de tratamento.

Confusão mental e tonturas:
Os pacientes devem ser instruídos a evitar situações em que tonturas ou confusão mental possam ser um problema e a não aceitar outros medicamentos que possam causar tonturas ou confusão mental sem aconselhamento médico adequado. Os pacientes devem ser aconselhados a não dirigir ou operar maquinários pesados até que os sintomas desapareçam.

Hiponatremia:
Os pacientes devem ter seus níveis de sódio verificados no início, durante o tratamento e conforme indicação clínica. O monitoramento deverá ser mais frequente durante os dois primeiros meses de tratamento.

Catarata:
O selinexor pode causar o início ou exacerbação de catarata. Pode-se realizar avaliação oftalmológica conforme indicação clínica.  A catarata deve ser tratada de acordo com orientação médica, incluindo cirurgia, se garantida.

Síndrome da lise tumoral (SLT):
A SLT foi relatada em pacientes que receberam tratamento com o selinexor. Os pacientes com alto risco de SLT devem ser monitorados de perto. A SLT deve ser tratada imediatamente de acordo com as diretrizes institucionais.

Fertilidade, gravidez e lactação
Mulheres potencialmente férteis e contracepção em pacientes do sexo masculino e feminino:
Mulheres potencialmente férteis e pacientes adultos do sexo masculino com potencial reprodutivo devem ser aconselhados a utilizar métodos contraceptivos eficazes ou se absterem de ter relações sexuais durante o tratamento com o selinexor e por pelo menos uma semana após a última dose do selinexor.

Gravidez:
Não há dados sobre o uso do selinexor em gestantes.  O selinexor não é recomendado durante a gravidez e em mulheres potencialmente férteis que não utilizem métodos contraceptivos.

Amamentação:
Não se sabe se o selinexor ou seus metabólitos são excretados no leite humano. Não se deve excluir o risco para crianças amamentadas. A amamentação deve ser interrompida durante o tratamento com o selinexor e por uma semana após a última dose.

Efeitos indesejáveis
Resumo do perfil de segurança 

As reações adversas mais frequentes (≥30%) do selinexor em combinação com a dexametasona foram náuseas, trombocitopenia, fadiga, anemia, redução de apetite, redução de peso, diarreia, vômitos, hiponatremia, neutropenia e leucopenia.

As reações adversas mais frequentemente relatadas (≥3%) foram pneumonia, sepse, trombocitopenia, lesão renal aguda e anemia.

Descrição de reações adversas selecionadas
Infecções: Infecção foi a toxicidade não hematológica mais comum. Infecção do trato respiratório superior e pneumonia foram as infecções mais frequentemente relatadas, com 25% das infecções graves e fatais relatadas tendo ocorrido em 3% dos pacientes adultos tratados.

População idosa
Os pacientes com idade igual ou superior a 75 anos tiveram uma maior incidência de descontinuação devido a uma reação adversa, maior incidência de reações adversas graves e maior incidência de reações adversas fatais.

Notificação de suspeitas de reações adversas
É importante relatar as suspeitas de reações adversas após a autorização do medicamento. Isso permite o monitoramento contínuo do saldo de benefícios e riscos do medicamento. Pede-se que os profissionais da saúde relatem quaisquer suspeitas de reações adversas por meio do sistema nacional de relatórios listado no Anexo V.

Sobre a Karyopharm Therapeutics
A Karyopharm Therapeutics Inc. (Nasdaq: KPTI) é uma empresa farmacêutica em fase comercial pioneira em novos tratamentos contra o câncer. Desde sua fundação, a Karyopharm é líder do setor na tecnologia do composto inibidor seletivo de exportação nuclear (SINE), que foi desenvolvida para abordar um mecanismo fundamental de oncogênese: a desregulação da exportação nuclear. O principal composto SINE da Karyopharm e o primeiro inibidor oral de exportina 1 (XPO1), XPOVIO® (selinexor), é aprovado nos EUA e comercializado pela empresa em três indicações oncológicas e recebeu aprovações regulatórias em várias indicações em um número crescente de países e territórios fora dos EUA, incluindo Europa e Reino Unido (como NEXPOVIO®), China, Singapura, Canadá, Israel, Coreia do Sul e Austrália. A Karyopharm tem um pipeline com foco em várias indicações de câncer com altas necessidades não atendidas, como mieloma múltiplo, câncer de endométrio, síndromes mielodisplásicas e mielofibrose. Para mais informações sobre nosso pessoal, ciência e pipeline, acesse www.karyopharm.com e siga-nos no Twitter em @Karyopharm e no LinkedIn.

Sobre o Menarini Group
O Menarini Group é uma empresa internacional líder em produtos farmacêuticos e diagnósticos, com faturamento superior a USD 4 bilhões e mais de 17 mil funcionários. O Menarini se dedica a áreas terapêuticas com altas necessidades não atendidas, com produtos para oncologia, cardiologia, pneumologia, gastroenterologia, doenças infecciosas, diabetologia, inflamação e analgesia. Com 18 unidades de produção e nove centros de pesquisa e desenvolvimento, os produtos do Menarini estão disponíveis em 140 países. Para mais informações, acesse www.menarini.com e LinkedIn.

Declarações prospectivas
Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Essas declarações prospectivas incluem aquelas relacionadas à capacidade do selinexor de tratar pacientes adultos com mieloma múltiplo e expectativas relacionadas ao desenvolvimento clínico futuro e possíveis solicitações regulatórias do selinexor. Essas declarações estão sujeitas a inúmeros fatores, riscos e incertezas importantes, muitos dos quais estão além do controle da Karyopharm, que podem fazer com que os eventos ou resultados reais sejam materialmente diferentes das expectativas atuais da Karyopharm. Por exemplo, não há nenhuma garantia de que a Karyopharm comercializará com sucesso o XPOVIO® ou que qualquer um dos candidatos a medicamentos da Karyopharm, incluindo o selinexor e o eltanexor, concluirá com sucesso as fases necessárias de desenvolvimento clínico ou que o desenvolvimento de qualquer um dos candidatos a medicamentos da Karyopharm terá continuidade. Além disso, não pode haver nenhuma garantia de que qualquer desenvolvimento positivo no desenvolvimento ou comercialização do portfólio de candidatos a medicamentos da Karyopharm resultará em apreciação de preços de ações. As expectativas da administração e, portanto, quaisquer declarações prospectivas neste comunicado de imprensa também podem ser afetadas por riscos e incertezas relacionados a uma série de outros fatores, incluindo o seguinte: o risco de que a pandemia da COVID-19 possa interferir nos negócios da Karyopharm mais severamente do que ela prevê atualmente, inclusive impactando de forma negativa as vendas do XPOVIO, interrompendo ou atrasando os esforços de pesquisa e desenvolvimento, impactando a capacidade de comprar suprimentos suficientes para o desenvolvimento e a comercialização do selinexor ou de outros candidatos a produtos, atrasando estudos clínicos em andamento ou planejados, impedindo a execução dos planos de negócios, etapas e prazos regulatórios planejados, ou gerando inconvenientes aos pacientes; a adoção do XPOVIO no mercado comercial, o prazo e os custos envolvidos na comercialização do XPOVIO ou de qualquer um dos candidatos a medicamentos da Karyopharm que recebam aprovação regulatória; a capacidade de obter e reter aprovação regulatória do XPOVIO ou de qualquer um dos candidatos a medicamentos da Karyopharm que recebam aprovação regulatória; os resultados dos estudos clínicos e estudos pré-clínicos da Karyopharm, incluindo a análise subsequente dos dados atuais e de novos dados recebidos dos estudos em andamento e futuros; o conteúdo e prazo das decisões tomadas pela Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA e por outras autoridades regulatórias, conselhos de análise em locais de estudos clínicos e órgãos de análise de publicações, inclusive com relação à necessidade de estudos clínicos adicionais; a capacidade da Karyopharm ou de seus colaboradores terceirizados ou sucessores de interesse de cumprirem plenamente suas respectivas obrigações conforme o acordo aplicável e as potenciais implicações financeiras futuras deste acordo; a capacidade da Karyopharm de inscrever pacientes em seus estudos clínicos; necessidades e despesas de caixa não planejadas; desenvolvimento ou aprovação regulatória de candidatos a medicamentos dos concorrentes da Karyopharm quanto a produtos ou candidatos a produtos atualmente comercializados ou desenvolvidos pela Karyopharm; e a capacidade da Karyopharm de obter, manter e reforçar a patente e outras proteções à propriedade intelectual para qualquer um de seus produtos ou candidatos a produtos. Esses e outros riscos estão descritos na legenda "Fatores de risco" do relatório trimestral da Karyopharm no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2022, que foi arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários (SEC) em 4 de agosto de 2022 e em outros registros que a Karyopharm pode fazer junto à SEC no futuro. Quaisquer declarações prospectivas contidas nesse comunicado de imprensa são válidas apenas dessa data e, a menos que seja exigido por lei, a Karyopharm não assume qualquer obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou outros.

XPOVIO® e NEXPOVIO® são marcas registradas da Karyopharm Therapeutics Inc. Todas as outras marcas comerciais mencionadas nesse comunicado de imprensa pertencem a seus respectivos proprietários.

¹ NORD, banco de dados de doenças raras, mielofibrose primária, acessada em 4/10/22, https://rarediseases.org/rare-diseases/primary-myelofibrosis/

Logotipo: https://mma.prnewswire.com/media/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg

FONTE Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite