Karyopharm y Menarini Group:designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea para Selinexor

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- Karyopharm y Menarini Group anuncian la designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea para Selinexor en el tratamiento de la mielofibrosis

NEWTON, Mass. y FLORENCIA, Italia, 1 de noviembre de 2022 /PRNewswire/ -- Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI), una compañía farmacéutica en fase comercial pionera en nuevas terapias contra el cáncer, y Menarini Group ("Menarini"), una compañía farmacéutica privada líder a nivel internacional, han anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano a selinexor para el tratamiento de la mielofibrosis (MF). La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) concedió a selinexor la designación de medicamento huérfano para la MF en mayo de 2022. Karyopharm está evaluando actualmente selinexor, un inhibidor de XP01 de primera clase, como monoterapia en pacientes con MF previamente tratada, y en combinación con ruxolitinib en pacientes sin tratamiento. En diciembre de 2021, Karyopharm y Menarini firmaron un acuerdo de licencia exclusiva por el que Menarini se encarga de comercializar todas las indicaciones actuales y futuras de NEXPOVIO® en el Espacio Económico Europeo, Reino Unido y Suiza, países de la CEI, Turquía y América Latina. Stemline Therapeutics B.V., una filial propiedad de Menarini, dirige todas las actividades de comercialización en Europa.

"Estamos muy contentos de recibir la designación de medicamento huérfano por parte de la CE para selinexor para el tratamiento de la mielofibrosis", dijo Reshma Rangwala, MD, PhD, Director Médico de Karyopharm. "Este reconocimiento, que se suma a nuestra reciente designación de medicamento huérfano por parte de la FDA, sigue reforzando la importante necesidad no cubierta de un medicamento con un mecanismo de acción novedoso como selinexor para esta devastadora enfermedad. Nuestros planes clínicos siguen en marcha y esperamos seguir desarrollando selinexor para la MF."

"La mielofibrosis es un trastorno de la médula ósea difícil de tratar y complejo, con opciones terapéuticas limitadas, y estamos comprometidos a aportar tratamientos novedosos a los pacientes a través de nuestra colaboración con Karyopharm. Estamos entusiasmados con la posibilidad de poner selinexor a disposición de los pacientes con mielofibrosis en Europa, a la espera de los resultados positivos de los estudios y de la aprobación reglamentaria", dijo Olivia del Puerto, MD LMS, Directora de Asuntos Médicos de Oncología – EMEA de Menarini.

Acerca de la designación de medicamento huérfano de la EMA
La designación de medicamento huérfano en la Unión Europea (UE) la concede la Comisión Europea, que adopta el dictamen positivo emitido por el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La designación de medicamento huérfano de la EMA está a disposición de las empresas que desarrollan tratamientos para enfermedades potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la UE. Los medicamentos que cumplen los criterios de designación de medicamentos huérfanos de la EMA se benefician de incentivos financieros y normativos que incluyen un periodo de 10 años de exclusividad de comercialización en la UE tras la aprobación del producto, tasas reducidas y acceso a una autorización de comercialización centralizada.

Acerca de MF
La MF es un tipo raro de cáncer de médula ósea que altera la producción normal de células sanguíneas del organismo. Provoca una extensa cicatrización de la médula ósea, lo que da lugar a una anemia grave que puede causar debilidad y fatiga. La cicatrización de la médula ósea también puede causar un bajo número de plaquetas, lo que aumenta el riesgo de hemorragia. La MF afecta a hombres y mujeres por igual y puede aparecer a cualquier edad, aunque suele afectar a personas de 50 años o más. Según la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), la incidencia se estima en 1,5 casos por cada 100.000 personas en Estados Unidos y en los países del norte de Europa, según los estudios realizados, la incidencia se estima en 0,5 casos por cada 100.000 personas.¹

Acerca de NEXPOVIO® (selinexor)
NEXPOVIO®, que se comercializa como XPOVIO® en los Estados Unidos, ha sido aprobado en las siguientes indicaciones oncológicas por la Comisión Europea (i) en combinación con dexametasona para el tratamiento del mieloma múltiple en pacientes adultos que han recibido al menos cuatro terapias previas y cuya enfermedad es refractaria a al menos dos inhibidores del proteasoma, dos agentes inmunomoduladores y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, y que han demostrado una progresión de la enfermedad con la última terapia; y (ii) en combinación con bortezomib y dexametasona para el tratamiento de adultos con mieloma múltiple que han recibido al menos una terapia previa. La autorización de comercialización de NEXPOVIO es válida en los Estados miembros de la UE, así como en Islandia, Liechtenstein, Noruega e Irlanda del Norte. NEXPOVIO está disponible comercialmente en Alemania desde el 1 de octubre de 2022.

NEXPOVIO es el primer inhibidor oral de la exportina 1 (XPO1). NEXPOVIO funciona uniéndose selectivamente a la proteína de exportación nuclear exportina 1 (XPO1, también llamada CRM1) e inhibiéndola. NEXPOVIO bloquea la exportación nuclear de proteínas supresoras de tumores, reguladoras del crecimiento y antiinflamatorias, lo que provoca la acumulación de estas proteínas en el núcleo y potencia su actividad anticancerígena en la célula. La retención nuclear forzada de estas proteínas puede contrarrestar una multitud de vías oncogénicas que, sin control, permiten que las células cancerosas con daños graves en el ADN sigan creciendo y dividiéndose de forma incontrolada.

Consulte el resumen de las características del producto de NEXPOVIO® y el informe público europeo de evaluación en https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm

Por favor, consulte la información de prescripción local donde XPOVIO/NEXPOVIO está aprobado para obtener información completa.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Contraindicaciones: Hipersensibilidad a selinexor.

Advertencias y precauciones especiales de uso:

Tratamientos concomitantes recomendados Se debe aconsejar a los pacientes que mantengan una ingesta adecuada de líquidos y calorías durante todo el tratamiento. Se debe considerar la hidratación intravenosa para los pacientes con riesgo de deshidratación.

Antes y durante el tratamiento con NEXPOVIO® se debe administrar un tratamiento profiláctico concomitante con un antagonista de 5-HT3 y/u otros agentes contra las náuseas.

Hematología:

Se debe evaluar el recuento sanguíneo completo (CBC) de los pacientes al inicio, durante el tratamiento y según se indique clínicamente. Monitorear con mayor frecuencia durante los primeros dos meses de tratamiento.

Trombocitopenia:

En pacientes adultos que reciben selinexor se notificaron con frecuencia eventos trombocitopénicos (trombocitopenia y disminución del recuento de plaquetas), que pueden ser graves (Grado 3/4). Los pacientes deben ser vigilados para detectar signos y síntomas de hemorragia y ser evaluados rápidamente.

Neutropenia:

Se ha notificado neutropenia grave (grado 3/4) con selinexor.

Los pacientes con neutropenia deben ser vigilados para detectar signos de infección y ser evaluados rápidamente.

Toxicidad gastrointestinal:

Náuseas, vómitos, diarrea, que a veces pueden ser graves y pueden requerir el uso de medicamentos antieméticos y antidiarreicos.

Pérdida de peso y anorexia:

Los pacientes deben controlar su peso corporal, su estado nutricional y su volumen al inicio, durante el tratamiento y cuando esté clínicamente indicado. El control debe ser más frecuente durante los dos primeros meses de tratamiento.

Estado confusional y mareos:

Se debe instruir a los pacientes para que eviten situaciones en las que el mareo o el estado confusional puedan ser un problema y para que no tomen otros medicamentos que puedan causar mareo o estado confusional sin el adecuado asesoramiento médico. Se debe aconsejar a los pacientes que no conduzcan ni manejen maquinaria pesada hasta que los síntomas desaparezcan.

Hiponatremia:

Los pacientes deben controlar sus niveles de sodio al inicio, durante el tratamiento y cuando esté clínicamente indicado. El control debe ser más frecuente durante los dos primeros meses de tratamiento.

Cataratas:

Selinexor puede causar la aparición o exacerbación de cataratas. Se puede realizar una evaluación oftalmológica según esté clínicamente indicado.  La catarata debe ser tratada según las directrices médicas, incluyendo la cirugía si está justificada.

Síndrome de lisis tumoral (TLS):

Se han notificado casos de TLS en pacientes que reciben tratamiento con selinexor. Los pacientes con alto riesgo de padecerlo deben ser vigilados estrechamente. Tratar rápidamente el TLS de acuerdo con las directrices institucionales.

Fertilidad, embarazo y lactancia

Mujeres en edad fértil/contracepción en hombres y mujeres:

Se debe aconsejar a las mujeres en edad fértil y a los pacientes adultos de sexo masculino en edad reproductiva que utilicen medidas anticonceptivas eficaces o que se abstengan de mantener relaciones sexuales mientras estén en tratamiento con selinexor y durante al menos 1 semana después de la última dosis de selinexor.

Embarazo:

No hay datos del uso de selinexor en mujeres embarazadas.  No se recomienda el uso de selinexor durante el embarazo y en mujeres en edad fértil que no utilicen métodos anticonceptivos.

Lactancia:

Se desconoce si selinexor o sus metabolitos se excretan en la leche humana. No se puede excluir un riesgo para los niños amamantados. Se debe interrumpir la lactancia durante el tratamiento con selinexor y durante 1 semana después de la última dosis

Efectos no deseados

Resumen del perfil de seguridad

Las reacciones adversas más frecuentes (≥30%) de selinexor en combinación con dexametasona fueron náuseas, trombocitopenia, fatiga, anemia, disminución del apetito, disminución del peso, diarrea, vómitos, hiponatremia, neutropenia y leucopenia.

Las reacciones adversas graves notificadas con mayor frecuencia (≥3%) fueron neumonía, sepsis, trombocitopenia, lesión renal aguda y anemia.

Descripción de las reacciones adversas seleccionadas

Infecciones: La infección fue la toxicidad no hematológica más frecuente. La infección del tracto respiratorio superior y la neumonía fueron las infecciones más comúnmente reportadas, con un 25% de las infecciones reportadas siendo graves y las infecciones fatales ocurrieron en el 3% de los pacientes adultos tratados.

Población de edad avanzada

Los pacientes de 75 años o más tuvieron una mayor incidencia de interrupción debido a una reacción adversa, una mayor incidencia de reacciones adversas graves y una mayor incidencia de reacciones adversas mortales.

Notificación de sospechas de reacciones adversas

La notificación de las sospechas de reacciones adversas después de la autorización del medicamento es importante. Permite un seguimiento continuo del balance beneficio/riesgo del medicamento. Se pide a los profesionales sanitarios que notifiquen cualquier sospecha de reacción adversa a través del sistema nacional de notificación que figura en el Apéndice V.

Acerca de Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc. (Nasdaq: KPTI) es una empresa farmacéutica en fase comercial pionera en nuevas terapias contra el cáncer. Desde su fundación, Karyopharm ha sido el líder de la industria en la tecnología de compuestos orales inhibidores selectivos de la exportación nuclear (SINE), que se desarrolló para abordar un mecanismo fundamental de la oncogénesis: la desregulación de la exportación nuclear. El principal compuesto SINE de Karyopharm y primer inhibidor oral de la exportina 1 (XPO1), XPOVIO® (selinexor), está aprobado en Estados Unidos y comercializado por la empresa en tres indicaciones oncológicas y ha recibido aprobaciones regulatorias en varias indicaciones en un número creciente de territorios y países fuera de Estados Unidos, incluyendo Europa y Reino Unido (como NEXPOVIO®), China, Singapur, Canadá, Israel, Corea del Sur y Australia. Karyopharm cuenta con una cartera de proyectos centrados en múltiples indicaciones oncológicas de gran necesidad no cubiertas, como el mieloma múltiple, el cáncer de endometrio, los síndromes mielodisplásicos y la mielofibrosis. Si desea más información sobre nuestro personal, nuestra ciencia y nuestra cartera de productos, visite www.karyopharm.com, y síganos en Twitter en @Karyopharm y LinkedIn.

Acerca de Menarini Group
The Menarini Group Menarini Group es una empresa farmacéutica y de diagnóstico líder a nivel internacional, con una facturación de más de 4.000 millones de dólares y más de 17.000 empleados. Menarini se centra en áreas terapéuticas con grandes necesidades no cubiertas con productos para cardiología, oncología, neumología, gastroenterología, enfermedades infecciosas, diabetología, inflamación y analgesia. Contando con 18 plantas de producción y 9 centros de investigación y desarrollo, los productos de Menarini están disponibles en 140 países de todo el mundo. Para más información, visite www.menarini.com y LinkedIn.

Declaraciones Prospectivas 

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Dichas declaraciones prospectivas incluyen las relativas a la capacidad del selinexor para tratar a los pacientes con mieloma múltiple y las expectativas relacionadas con el futuro desarrollo clínico y las posibles presentaciones reglamentarias del selinexor. Dichas afirmaciones están sujetas a numerosos e importantes factores, riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales están fuera del control de Karyopharm, que pueden hacer que los acontecimientos o resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales de Karyopharm. Por ejemplo, no puede garantizarse que Karyopharm vaya a comercializar con éxito XPOVIO®; o que cualquiera de los fármacos candidatos de Karyopharm, incluidos selinexor y eltanexor, vaya a completar con éxito las fases de desarrollo clínico necesarias o que el desarrollo de cualquiera de los fármacos candidatos de Karyopharm vaya a continuar. Además, no se puede garantizar que cualquier evolución positiva en el desarrollo o la comercialización de la cartera de candidatos a fármacos de Karyopharm se traduzca en una revalorización del precio de las acciones. Las expectativas de la dirección y, por lo tanto, cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa, también podrían verse afectadas por los riesgos e incertidumbres relacionados con una serie de otros factores, incluyendo los siguientes: el riesgo de que la pandemia de COVID-19 pueda perturbar el negocio de Karyopharm de forma más grave de lo que actualmente prevé, incluyendo el impacto negativo en las ventas de XPOVIO, la interrupción o el retraso de los esfuerzos de investigación y desarrollo, el impacto en la capacidad de obtener un suministro suficiente para el desarrollo y la comercialización de selinexor u otros candidatos a productos, el retraso de los ensayos clínicos en curso o previstos, el impedimento de la ejecución de los planes de negocio, los hitos y los plazos reglamentarios previstos, o los inconvenientes para los pacientes; la adopción de XPOVIO en el mercado comercial, el calendario y los costes de la comercialización de XPOVIO o de cualquiera de los candidatos a fármacos de Karyopharm que reciban la aprobación reglamentaria; la capacidad de obtener y mantener la aprobación reglamentaria de XPOVIO o de cualquiera de los candidatos a fármacos de Karyopharm que reciban la aprobación reglamentaria; los resultados de los ensayos clínicos y los estudios preclínicos de Karyopharm, incluido el análisis posterior de los datos existentes y los nuevos datos recibidos de los estudios en curso y futuros; el contenido y el calendario de las decisiones tomadas por la  Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. y otras autoridades reguladoras, los comités de revisión de investigaciones en los centros de ensayos clínicos y los organismos de revisión de publicaciones, incluso con respecto a la necesidad de realizar estudios clínicos adicionales; la capacidad de Karyopharm o de sus terceros colaboradores o sucesores en interés de cumplir plenamente sus respectivas obligaciones en virtud del acuerdo aplicable y las posibles implicaciones financieras futuras de dicho acuerdo; la capacidad de Karyopharm para inscribir a pacientes en sus ensayos clínicos; las necesidades y los gastos imprevistos de efectivo; el desarrollo o la aprobación reglamentaria de candidatos a fármacos por parte de los competidores de Karyopharm para productos o candidatos a productos que Karyopharm está comercializando o desarrollando en la actualidad; y la capacidad de Karyopharm para obtener, mantener y hacer valer la protección de patentes y otra propiedad intelectual para cualquiera de sus productos o candidatos a productos. Estos y otros riesgos se describen bajo el título "Factores de riesgo" en el Informe Trimestral de Karyopharm en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2022, que fue presentado ante la Comisión de Valores y Bolsa (SEC) el 4 de agosto de 2022, y en otras presentaciones que Karyopharm pueda hacer ante la SEC en el futuro. Cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa se refiere únicamente a la fecha del mismo, y, salvo que lo exija la ley, Karyopharm renuncia expresamente a cualquier obligación de actualizar cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, de acontecimientos futuros o de otro tipo.

XPOVIO® y NEXPOVIO® son marcas registradas de Karyopharm Therapeutics Inc. Cualquier otra marca a la que se haga referencia en este comunicado es propiedad de sus respectivos dueños.

¹ NORD, Base de datos de enfermedades raras, mielofibrosis primaria, Accedido el 10/4/22, https://rarediseases.org/rare-diseases/primary-myelofibrosis/

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