Karyopharm y Menarini Group anuncian la designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea del selinexor para el tratamiento de la mielofibrosis

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NEWTON, Massachusetts, y FLORENCIA, Italia, 2 de noviembre de 2022 /PRNewswire/ -- Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI), una empresa farmacéutica en etapa comercial pionera en terapias oncológicas novedosas, y Menarini Group ("Menarini"), una empresa farmacéutica internacional líder de propiedad privada, anunciaron hoy que la Comisión Europea (CE) otorgó la designación de producto medicinal huérfano para selinexor, que se utilizará para el tratamiento de la mielofibrosis (MF). El selinexor recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la MF por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en mayo de 2022. Karyopharm está actualmente evaluando el selinexor, el primer inhibidor de XP01 en su clase, como monoterapia en pacientes con MF previamente tratados y en combinación con ruxolitinib en pacientes sin tratamiento previo. En diciembre de 2021, Karyopharm y Menarini firmaron un acuerdo de licencia exclusiva en virtud del cual Menarini es responsable de comercializar todas las indicaciones actuales y futuras de NEXPOVIO® en el Espacio Económico Europeo, el Reino Unido y Suiza, los países de la CEI, Turquía y Latinoamérica. Stemline Therapeutics B.V., una subsidiaria de propiedad absoluta de Menarini, dirigirá todas las actividades de comercialización en Europa.

"Nos sentimos muy complacidos de recibir la designación de medicamento huérfano de la CE para el selinexor, que será utilizado para el tratamiento de la mielofibrosis", afirmó Reshma Rangwala, MD, PhD, directora médica de Karyopharm. "Sobre la base de nuestra reciente designación de medicamento huérfano por parte de la FDA, este reconocimiento sigue reforzando la importante necesidad insatisfecha de un fármaco con un nuevo mecanismo de acción como el selinexor para tratar esta devastadora enfermedad. Nuestros planes clínicos siguen su curso y esperamos con ansias el desarrollo continuo del selinexor en el tratamiento de la MF".

"La mielofibrosis es un trastorno de la médula ósea complejo y difícil de tratar que cuenta con opciones terapéuticas limitadas, y estamos comprometidos a ofrecer nuevos tratamientos a los pacientes a través de nuestra colaboración con Karyopharm. Nos entusiasma el potencial de llevar el selinexor a los pacientes con mielofibrosis en Europa, a la espera de lecturas positivas del estudio y aprobación reglamentaria", sostuvo Olivia del Puerto, MD LMS, directora de Asuntos Médicos de Oncología - EMEA de Menarini.

Acerca de la designación de medicamento huérfano de la EMA
La designación de producto medicinal huérfano en la Unión Europea (EU) es concedida por la Comisión Europea, la cual adopta la opinión positiva emitida por el Comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para los productos medicinales huérfanos. La designación de medicamento huérfano de la EMA está disponible para las empresas que desarrollan tratamientos para enfermedades potencialmente fatales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea. Los medicamentos que cumplen con los criterios de designación huérfana de la EMA califican para incentivos financieros y reglamentarios que incluyen un período de 10 años de exclusividad de comercialización en la Unión Europea después de la aprobación del producto, tarifas reducidas y acceso a una autorización de comercialización centralizada.

Acerca de la MF
La MF es un tipo raro de cáncer de médula ósea que altera la producción normal de células sanguíneas del cuerpo. Provoca una extensa cicatrización de la médula ósea, lo que conlleva a una anemia severa que puede causar debilidad y fatiga. La cicatrización de la médula ósea también puede generar un bajo número de plaquetas, lo que aumenta el riesgo de sangrado. La MF afecta a hombres y mujeres por igual y puede ocurrir a cualquier edad, aunque suele afectar a personas de 50 años o más. Según la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), la incidencia se estima en 1,5 casos por cada 100.000 personas en los Estados Unidos y, según estudios, en los países del norte de Europa la incidencia se estima en 0,5 casos por cada 100.000 personas.¹

Acerca de NEXPOVIO® (selinexor)
NEXPOVIO®, que se comercializa como XPOVIO® en los Estados Unidos, fue aprobado por la Comisión Europea para las siguientes indicaciones oncológicas: (i) en combinación con dexametasona para el tratamiento del mieloma múltiple en pacientes adultos que han recibido al menos cuatro terapias previas y cuya enfermedad es refractaria al menos a dos inhibidores de proteasoma, dos agentes inmunomoduladores y un anticuerpo monoclonal anti-CD38, y que han demostrado progresión de la enfermedad en la última terapia, y (ii) en combinación con bortezomib y dexametasona para el tratamiento de adultos con mieloma múltiple que han recibido al menos una terapia previa. La autorización de comercialización para NEXPOVIO es válida en los estados miembros de la Unión Europea y en Islandia, Liechtenstein, Noruega e Irlanda del Norte. NEXPOVIO está disponible comercialmente en Alemania desde el 1 de octubre de 2022.

NEXPOVIO es un inhibidor de la exportina 1 (XPO1) de administración oral primero en su categoría. NEXPOVIO funciona al unirse selectivamente a la proteína de exportación nuclear exportina 1 (XPO1, también llamada CRM1) e inhibirla. NEXPOVIO bloquea la exportación nuclear de proteínas supresoras de tumores, reguladoras del crecimiento y antiinflamatorias, lo que lleva a la acumulación de estas proteínas en el núcleo y mejora su actividad anticancerígena en la célula. La retención nuclear forzada de estas proteínas puede contrarrestar una multitud de vías oncogénicas que, sin control, permiten que las células cancerosas con daño grave en el ADN sigan creciendo y dividiéndose sin control.

Consulte el Resumen de las características de producto de NEXPOVIO® y el Informe Público Europeo de Evaluación en https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm

Consulte la información de prescripción local donde XPOVIO/NEXPOVIO está aprobado para obtener la información completa.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD
Contraindicaciones: hipersensibilidad al selinexor.

Advertencias y precauciones especiales para el uso:

Tratamientos concomitantes recomendados
Se debe aconsejar a los pacientes mantener una ingesta adecuada de líquidos y calorías durante todo el tratamiento. Para los pacientes con riesgo de deshidratación, se debe considerar la hidratación intravenosa.

Se debe proporcionar tratamiento profiláctico concomitante con un antagonista de 5-HT3 y/u otros agentes contra las náuseas antes y durante el tratamiento con NEXPOVIO®.

Hematología:
Se debe evaluar el recuento sanguíneo (CBC) completo de los pacientes al inicio y durante el tratamiento, y según la indicación clínica. Monitoree con mayor frecuencia durante los primeros dos meses de tratamiento.

Trombocitopenia:
Con frecuencia se reportaron eventos trombocitopénicos (trombocitopenia y disminución del recuento plaquetario) en pacientes adultos que recibieron selinexor, lo que puede ser grave (grado 3/4). Se debe monitorear a los pacientes para detectar signos y síntomas de sangrado y se deben evaluar de inmediato.

Neutropenia:
Se ha reportado neutropenia grave (grade 3/4) al usar selinexor.
Se debe monitorear y a los pacientes con neutropenia para detectar signos de infección y evaluarlos de inmediato.

Toxicidad gastrointestinal:
Náuseas, vómitos, diarrea, que a veces pueden ser graves y pueden requerir el uso de medicamentos antieméticos y antidiarreicos.

Pérdida de peso y anorexia:
Se debe evaluar el peso corporal, estado nutricional y volumen de los pacientes al inicio, durante el tratamiento y según la indicación clínica. Se debe monitorear con mayor frecuencia durante los primeros dos meses de tratamiento.

Estado de confusión y mareo:
Se debe advertir a los pacientes que eviten situaciones en las que el mareo o el estado de confusión puedan ser un problema y que no tomen otros medicamentos que puedan causar mareos o estado de confusión sin la asesoría médica adecuada. Se debe aconsejar a los pacientes que no conduzcan ni operen maquinaria pesada hasta que los síntomas desaparezcan.

Hiponatremia:
Se debe evaluar los niveles de sodio de los pacientes al inicio, durante el tratamiento y según la indicación clínica. Se debe monitorear con mayor frecuencia durante los primeros dos meses de tratamiento.

Cataratas:
El selinexor puede causar un nuevo inicio o exacerbación de las cataratas. La evaluación oftalmológica se puede realizar según la indicación clínica.  Las cataratas deben tratarse de acuerdo con las pautas médicas, incluida la cirugía, si se justifica.

Síndrome de lisis tumoral (SLT):
Se ha reportado SLT en pacientes que reciben terapia con selinexor. Los pacientes con alto riesgo de SLT deben ser controlados de cerca. Trate el SLT de inmediato en conformidad con las directrices institucionales.

Fertilidad, embarazo y lactancia
Mujeres fértiles/anticoncepción en hombres y mujeres:
Se debe aconsejar a las mujeres fértiles y a los hombres adultos con potencial reproductivo que utilicen medidas anticonceptivas eficaces o se abstengan de tener relaciones sexuales mientras reciben tratamiento con selinexor y durante al menos una semana después de la última dosis de selinexor.

Embarazo:
No existen datos acerca del uso de selinexor en mujeres embarazadas.  No se recomienda el uso de selinexor durante el embarazo ni en mujeres fértiles que no utilicen anticonceptivos.

Lactancia:
Se desconoce si el selinexor o sus metabolitos se excretan en la leche materna. No se puede excluir el riesgo de amamantar a los bebés. La lactancia materna debe suspenderse durante el tratamiento con selinexor y durante una semana después de la última dosis.

Efectos no deseados
Resumen del perfil de seguridad 

Las reacciones adversas más frecuentes (≥30 %) del selinexor en combinación con dexametasona fueron náuseas, trombocitopenia, fatiga, anemia, disminución del apetito, pérdida de peso, diarrea, vómitos, hiponatremia, neutropenia y leucopenia.

Las reacciones adversas graves más reportadas (≥3 %) fueron neumonía, sepsis, trombocitopenia, lesión renal aguda y anemia.

Descripción de reacciones adversas puntuales
Infecciones: la infección fue la toxicidad no hematológica más frecuente. La infección del tracto respiratorio superior y la neumonía fueron las infecciones más comunes; en los pacientes adultos tratados, el 25 % de las infecciones reportadas fueron graves y el 3 % fueron fatales.

Población de edad avanzada
Los pacientes de 75 años y más presentaron mayor incidencia de interrupción del tratamiento debido a una reacción adversa, mayor incidencia de reacciones adversas graves y mayor incidencia de reacciones adversas fatales.

Reporte de sospecha de reacciones adversas
Es importante reportar las sospechas de reacciones adversas después de la Autorización del medicamento. Esto permite el monitoreo continuo del equilibrio beneficio/riesgo del medicamento. Se insta a los profesionales de la salud a reportar cualquier sospecha de reacción adversa a través del sistema nacional de reporte indicado en el Apéndice V.

Acerca de Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI) es una empresa farmacéutica de etapa comercial pionera en nuevas terapias contra el cáncer. Desde su fundación, Karyopharm ha sido el líder de la industria en tecnología de compuestos orales inhibidores selectivos de la exportación nuclear (SINE), que se desarrolló para abordar un mecanismo fundamental de oncogénesis: la desregulación de la exportación nuclear. El principal compuesto SINE e inhibidor de la exportina 1 (XPO1) de administración oral primero en su categoría de Karyopharm, XPOVIO® (selinexor), está aprobado en los Estados Unidos y comercializado por la compañía en tres indicaciones oncológicas, y ha recibido aprobaciones regulatorias en diversas indicaciones en un creciente número de territorios y países aparte de Estados Unidos como Europa y el Reino Unido (como NEXPOVIO®), China, Singapur, Canadá, Israel, Corea del Sur y Australia. Karyopharm tiene un desarrollo enfocado en múltiples indicaciones oncológicas de altas necesidades insatisfechas, entre ellas mieloma múltiple, cáncer de endometrio, síndromes mielodisplásicos y mielofibrosis. Para obtener más información sobre nuestro personal, ciencia y desarrollo, visite www.karyopharm.com, y síganos en Twitter en @Karyopharm y LinkedIn.

Acerca de Menarini Group
Menarini Group es una compañía farmacéutica y de diagnóstico líder a nivel internacional, con una facturación de más de USD 4.000 millones y más de 17.000 empleados. Menarini se enfoca en áreas terapéuticas con altas necesidades insatisfechas con productos para oncología, cardiología, neumología, gastroenterología, enfermedades infecciosas, diabetología, inflamación y analgesia. Con 18 plantas de producción y 9 centros de investigación y desarrollo, los productos de Menarini están disponibles en 140 países. Para obtener más información, visite  www.menarini.com y LinkedIn.

Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Dichas declaraciones prospectivas incluyen aquellas relacionadas con la capacidad del selinexor para tratar pacientes con mieloma múltiple y las expectativas relacionadas con el desarrollo clínico futuro y las posibles presentaciones reglamentarias del selinexor. Dichas declaraciones están sujetas a numerosos factores, riesgos e incertidumbres importantes, muchos de los cuales están fuera del control de Karyopharm, que pueden causar que los eventos o resultados reales difieran sustancialmente de las expectativas actuales de Karyopharm. Por ejemplo, no puede garantizarse que Karyopharm comercializará con éxito XPOVIO®; o que alguno de los candidatos a medicamentos de Karyopharm, incluido selinexor y eltanexor, complete con éxito las fases de desarrollo clínico necesarias o que el desarrollo de cualquiera de los candidatos a medicamentos de Karyopharm continúe. Además, no puede garantizarse que algún acontecimiento positivo en el desarrollo o la comercialización de la cartera de candidatos a medicamentos de Karyopharm dé como resultado una apreciación del precio de las acciones. Las expectativas del cuerpo directivo y, por lo tanto, cualquier declaración prospectiva emitida en este comunicado de prensa también podría verse afectada por riesgos e incertidumbres relacionados con una serie de otros factores, incluidos los siguientes: el riesgo de que la pandemia de la COVID-19 pueda alterar el negocio de Karyopharm más gravemente de lo que se anticipa actualmente, incluso al afectar negativamente en las ventas de XPOVIO, interrumpir o retrasar los esfuerzos de investigación y desarrollo, afectar la capacidad de adquirir suministros suficientes para el desarrollo y comercialización del selinexor u otros candidatos a productos, retrasar los ensayos clínicos en curso o planificados, obstaculizar la ejecución de los planes de negocios, los hitos y plazos normativos planificados, o generar inconvenientes para los pacientes; la adopción de XPOVIO en el mercado comercial, los plazos y costos involucrados en la comercialización de XPOVIO o de cualquiera de los candidatos a medicamentos de Karyopharm que reciban la aprobación reglamentaria; la capacidad de obtener y conservar la aprobación reglamentaria de XPOVIO o de cualquiera de los candidatos a medicamentos de Karyopharm que reciban la aprobación reglamentaria; los resultados de ensayos clínicos y estudios preclínicos de Karyopharm, incluido el análisis ulterior de los datos existentes y de los nuevos datos recibidos de los estudios en curso y futuros; los contenidos y plazos de las decisiones tomadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y otras autoridades reguladoras, comités de revisión de investigaciones en centros de ensayos clínicos y organismos de revisión de publicaciones, incluso con respecto a la necesidad de realizar estudios clínicos adicionales; la capacidad de Karyopharm o de sus colaboradores externos o sucesores de cumplir plenamente sus respectivas obligaciones en virtud del acuerdo aplicable y las posibles consecuencias financieras futuras de dicho acuerdo; la capacidad de Karyopharm de inscribir a los pacientes en sus ensayos clínicos; las necesidades de efectivo y los gastos no previstos; el desarrollo o la aprobación reglamentaria de candidatos a medicamentos por parte de los competidores de Karyopharm para productos o candidatos a productos que Karyopharm está comercializando o desarrollando actualmente; y la capacidad de Karyopharm para obtener, mantener y hacer cumplir la protección de patentes y otros derechos de propiedad intelectual para cualquiera de sus productos o candidatos a productos. Estos y otros riesgos se describen bajo el título "Risk Factors" (Factores de riesgo) en el informe trimestral de Karyopharm en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2022, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) el 4 de agosto de 2022, y en otros archivos que Karyopharm podría presentar ante la SEC en el futuro. Cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa se refiere únicamente a la fecha en que fue emitido y, salvo que la ley lo requiera, Karyopharm rechaza expresamente cualquier obligación de actualizar declaración prospectiva alguna, ya sea como resultado de información nueva, eventos futuros o de otro tipo.

XPOVIO® y NEXPOVIO® son marcas registradas de Karyopharm Therapeutics Inc. Cualquier otra marca registrada a la que se hace referencia en este comunicado es propiedad de sus respectivos propietarios.

¹ NORD, Rare Disease Database, Primary Myelofibrosis, consultado el 4/10/22, https://rarediseases.org/rare-diseases/primary-myelofibrosis/

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FUENTE Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite