EVROPSKÁ KOMISE SCHVÁLILA PŘÍPRAVEK BLINCYTO® PRO LÉČBU PHILADELPHIA CHROMOZOM NEGATIVNÍ CD19 POZITIVNÍ B-PREKURZOROVÉ AKUTNÍ LYMFOBLASTICKÉ LEUKEMIE VE FÁZI KONSOLIDACE

USA - English

USA - Polski

USA - español

USA - Pусский

USA - Deutsch

USA - slovenčina

USA - Français

News provided by

Jan 31, 2025, 06:43 ET

Přípravek BLINCYTO v kombinaci s vícefázovou konsolidační chemoterapií významně snížil riziko úmrtí oproti samotné chemoterapii

THOUSAND OAKS, Kalifornie, 31. ledna 2025 /PRNewswire/ -- Společnost Amgen (NASDAQ:AMGN) dnes oznámila, že Evropská komise (EK) schválila monoterapii přípravkem BLINCYTO^® (blinatumomab) jako součást konsolidační léčby dospělých pacientů s nově diagnostikovanou Philadelphia chromozom negativní CD19 pozitivní B-prekurzorovou akutní lymfoblastickou leukémií (B-ALL).

„Toto schválení představuje významný pokrok a nabízí pacientům možnost využít přípravek BLINCYTO v dřívější fázi léčby s potenciálem dosažení lepších výsledků," uvedl senior viceprezident pro globální onkologický vývoj ve společnosti Amgen Jean-Charles Soria. „Údaje ze studie E1910, na jejichž základě bylo toto schválení uděleno, představují další příspěvek k rostoucímu počtu důkazů o významném vlivu přípravku BLINCYTO na přežití."

Klinická studie třetí fáze E1910 pod vedením výzkumné skupiny ECOG-ACRIN Cancer Research Group zkoumala pacienty s nově diagnostikovanou Philadelphia chromozom negativní B-ALL podstupující postindukční konsolidační léčbu, jejímž cílem je prohloubení remise a dosažení trvalé odpovědi. Výsledky této studie prokázaly, že přidání přípravku BLINCYTO k vícefázové konsolidační chemoterapii významně zlepšilo celkovou míru přežití (overall survival, OS) ve srovnání s použitím samotné chemoterapie. Při mediánu sledování 4,5 roku dosáhla ve skupině s kombinací BLINCYTO a chemoterapie pětiletá míra přežití (OS) 82,4 % (n=112), ve skupině se samotnou chemoterapií pak 62,5 % (n=112).

„Přestože v léčbě došlo k určitým pokrokům, mnoho pacientů s nově diagnostikovanou Philadelphia chromozom negativní B-ALL je i nadále ve vysokém riziku relapsu," uvedl Robin Foà, M.D., emeritní profesor hematologie na římské univerzitě La Sapienza. „Výsledky studie E1910 zdůrazňují, že BLINCYTO má potenciál posunout vpřed primární konsolidační léčbu i u pacientů negativních na minimální reziduální chorobu (MRD negativních) a nabízí tak klíčovou novou možnost dosažení hlubší remise a zlepšení dlouhodobého přežití."

Studie E1910 byla navržena a provedena nezávisle na farmaceutickém průmyslu. Studii vedla výzkumná skupina ECOG-ACRIN s využitím veřejného financování a sponzoringu Národního onkologického institutu (National Cancer Institute, NCI), který je součástí Národního institutu zdraví (National Institutes of Health, NIH). Na studii se podílely také další skupiny ze sítě financované NCI. Společnost Amgen poskytla přípravek BLINCYTO a podporu prostřednictvím dohody s NCI o spolupráci v oblasti výzkumu a vývoje.

O akutní lymfoblastické leukemii (ALL)
ALL, známá také jako akutní lymfoblastická leukémie, je rychle se rozvíjející typ rakoviny krve, která vzniká v kostní dřeni a příležitostně se může rozšířit do dalších částí těla, včetně lymfatických uzlin, jater, sleziny a centrálního nervového systému. V Evropě se prevalence ALL odhaduje na 1,28 osoby na 100.000 obyvatel.¹ U dětí i dospělých se nejčastěji vyskytuje podtyp ALL označovaný jako B-prekurzorová ALL (B-ALL).¹ B-ALL vzniká v nezralých buňkách, které by za normálních okolností dozrály v B-lymfocyty (bílé krvinky rostoucí v kostní dřeni).^2,3 B-ALL tvoří u dospělých pacientů více než 75 % případů a je tak nejběžnějším typem ALL.⁴

O přípravku BLINCYTO^® (blinatumomab)
BLINCYTO je první celosvětově schválená imunoonkologická léčba s využitím bispecifických protilátek (Bispecific T cell Engagers, (BiTE^®), která cílí na povrchové antigeny CD19 na B-buňkách. Molekuly BiTE^® bojují proti rakovině tím, že pomáhají imunitnímu systému odhalovat a napadat zhoubné buňky prostřednictvím navádění T-lymfocytů (typ bílých krvinek schopných zabíjet jiné buňky vnímané jako hrozba) k rakovinným buňkám. T-lymfocyty přivedené do blízkosti rakovinných buněk do nich následně mohou vstříknout toxiny a navodit tak u nich buněčnou smrt (apoptózu). V současnosti se zkoumá potenciál imunoonkologické terapie BiTE^® pro léčbu nejrůznějších druhů rakoviny.

V Evropské Unii (EU) je přípravek BLINCYTO indikován jako monoterapie k léčbě:

Dospělých s Philadelphia chromozom negativní CD19 pozitivní relabovanou nebo refrakterní B-ALL. Pacientům s Philadelphia chromozom pozitivní B- ALL měla selhat léčba alespoň dvěma inhibitory tyrosinkinázy (tyrosine kinase inhibitors, TKI) a nemají jiné možnosti léčby.
Dospělých s Philadelphia chromozom negativní CD19 pozitivní B-ALL v první nebo druhé kompletní remisi s minimálním reziduálním onemocněním (minimal residual disease, MRD) vyšším nebo rovným 0,1 %.
Pediatrických pacientů ve věku 1 měsíce nebo starších s Philadelphia chromozom negativní CD19 pozitivní B-ALL, která je refrakterní nebo relabovaná po podání nejméně dvou předchozích terapií nebo relabovaná po předchozí alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
Pediatrických pacientů ve věku 1 měsíce nebo starších s Philadelphia chromozom negativní CD19 pozitivní B-ALL ve vysoce rizikovém prvním relapsu v rámci konsolidační léčby.
Dospělých pacientů s nově diagnostikovanou Philadelphia chromozom negativní CD19 pozitivní B-ALL v rámci konsolidační léčby.

Přípravku BLINCYTO bylo americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) uděleno označení průlomové terapie a prioritní hodnocení a je v USA schválen pro léčbu:

Dospělých a pediatrických pacientů ve věku 1 měsíce nebo starších s Philadelphia chromozom negativní CD19 pozitivní B-ALL v konsolidační fázi vícefázové terapie.
CD19 pozitivní B-ALL v první nebo druhé kompletní remisi s MRD vyšším nebo rovným 0,1 % u dospělých a pediatrických pacientů ve věku od 1 měsíce.
Relabované nebo refrakterní CD19 pozitivní B-ALL u dospělých a pediatrických pacientů ve věku od 1 měsíce.

INFORMACE O BEZPEČNOSTI PŘÍPRAVKU BLINCYTO® V EU Bezpečnostní profil přípravku BLINCYTO v klinické studii 3. fáze E1910 odpovídal známému bezpečnostnímu profilu přípravku BLINCYTO.

Úplný souhrn údajů o přípravku BLINCYTO^® (SPC) naleznete na adrese www.ema.europa.eu.

O technologii BiTE^®
Technologie bispecifických protilátek Bispecific T-cell Engager (BiTE^®) je cílená imunoonkologická platforma, která je navržena tak, aby navedla pacientovy vlastní T-buňky na jakýkoli nádorově specifický antigen a aktivovala tak cytotoxický potenciál T-buněk pro eliminaci detekovatelného nádorového onemocnění. Imunoonkologická platforma BiTE^® má potenciál léčit různé typy nádorů prostřednictvím nádorově specifických antigenů. Cílem platformy BiTE^® je vyvinout běžně dostupná řešení, která by mohla zpřístupnit inovativní léčbu T-buňkami všem poskytovatelům zdravotní péče ve chvíli, kdy ji jejich pacienti potřebují. Společnost Amgen vyvíjí více molekul BiTE^® pro široké spektrum hematologických malignit a solidních nádorů a dále zkoumá technologii BiTE^® s cílem zlepšit jak zkušenosti pacientů, tak terapeutický potenciál technologie. Další informace o technologii BiTE^® najdete na https://www.amgenoncology.com/bite-platform.html.

O společnosti Amgen
Společnost Amgen objevuje, vyvíjí, vyrábí a dodává inovativní léky, které pomáhají milionům pacientů v boji s nejtěžšími známými chorobami. Před více než 40 lety pomohla společnost Amgen založit biotechnologický průmysl a i nadále zůstává na samotné špičce inovací, přičemž využívá technologie a lidská genetická data k tomu, aby překonala hranice našeho současného poznání. Společnost Amgen vyvíjí rozsáhlé a komplexní portfolio léčivých přípravků, které staví na její současné nabídce přípravků pro léčbu onkologických a srdečních onemocnění, osteoporózy, zánětlivých onemocnění a vzácných onemocnění.

V roce 2024 byla společnost Amgen zařazena do žebříčku „Nejinovativnějších společností světa" (World's Most Innovative Companies) časopisu Fast Company a žebříčku „Nejlepších velkých zaměstnavatelů v Americe" časopisu Forbes, mimo jiné i na základě externích ocenění. Společnost Amgen patří mezi 30 společností tvořících index Dow Jones Industrial Average^® a je také součástí indexu Nasdaq-100 Index^®, který zahrnuje největší a nejinovativnější nefinanční společnosti kótované na burze Nasdaq podle tržní kapitalizace.

Pro více informací navštivte stránky Amgen.com a sledujte společnost Amgen na sítích X, LinkedIn, Instagram, YouTube a Threads.

Výhledová prohlášení společnosti Amgen
Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení založená na současných očekáváních a představách společnosti Amgen. S výjimkou prohlášení o historických skutečnostech lze za výhledová považovat veškerá prohlášení, a to včetně jakýchkoli vyjádření o výsledcích, přínosech a synergiích spolupráce nebo potenciální spolupráce s jakoukoli jinou společností (včetně společností BeiGene, Ltd. nebo Kyowa Kirin Co., Ltd.), účinnosti přípravku Otezla^® (apremilast) (včetně očekávaného nárůstu prodejů přípravku Otezla a načasování non-GAAP navýšení zisku na akcii), našich akvizic společností Teneobio, Inc. a ChemoCentryx, Inc, nebo Horizon Therapeutics plc (včetně výhledových výsledků a perspektiv podnikání, výsledků a obchodních příležitostí společnosti Horizon, jakýchkoli potenciálních strategických přínosů, synergií nebo příležitostí očekávaných v důsledku takové akvizice a jakýchkoli předpokládaných dopadů akvizice společnosti Horizon na naše budoucí výdaje spojené s akvizicemi), jakož i odhady výnosů, provozních marží, kapitálových výdajů, hotovosti, dalších finančních ukazatelů, očekávaných právních, arbitrážních, politických, regulačních nebo klinických výsledků či postupů, vzorců nebo postupů zákazníků a předepisujících lékařů, činností a výsledků v oblasti úhrad, dopadů pandemií nebo jiných rozsáhlých zdravotních problémů na naše podnikání, výsledky, průběh a dalších podobných odhadů a výsledků. Výhledová prohlášení zahrnují významná rizika a nejistoty, včetně těch, která jsou uvedena níže a podrobněji popsána ve zprávách Komise pro cenné papíry a burzu (Securities and Exchange Commission) předkládaných společností Amgen, včetně naší poslední výroční zprávy na formuláři 10-K a všech následných periodických zpráv na formuláři 10-Q a běžných zpráv na formuláři 8-K. Není-li uvedeno jinak, společnost Amgen poskytuje tyto informace podle stavu k datu vydání této tiskové zprávy a nezavazuje se aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu na základě nových informací, budoucích událostí nebo z jiných důvodů.

Žádné výhledové prohlášení nelze zaručit a skutečné výsledky se mohou od našich předpokladů značně lišit. Objevení nebo určení nových kandidátských produktů nebo vývoj nových indikací pro stávající produkty nelze zaručit a přechod od konceptu k produktu je nejistý; nelze proto zaručit, že konkrétní kandidátský produkt nebo vývoj nové indikace pro stávající produkt bude úspěšný a stane se komerčním produktem. Preklinické výsledky rovněž nezaručují bezpečné a účinné působení kandidátských produktů u lidí. Složitost lidského těla nelze dokonale, a někdy ani dostatečně, modelovat pomocí počítačových systémů nebo systémů buněčných kultur či zvířecích modelů. Doba potřebná k dokončení klinických zkoušek a získání souhlasu regulačních orgánů s uvedením výrobku na trh se v minulosti lišila a podobnou variabilitu očekáváme i v budoucnu. I v případě úspěchu klinických zkoušek pak mohou regulační orgány zpochybnit dostatečnost námi zvolených cílových ukazatelů pro schválení. Kandidátské produkty vyvíjíme interně a prostřednictvím licenční spolupráce, partnerství a společných podniků. Kandidátské produkty, které vznikly na základě spolupráce, mohou být předmětem sporů mezi stranami nebo se může ukázat, že nejsou tak účinné nebo bezpečné, jak jsme se v době uzavření takového vztahu domnívali. Stejně tak můžeme my nebo jiné subjekty odhalit problémy s bezpečností, vedlejšími účinky nebo výrobou našich výrobků, včetně našich zdravotnických zařízení, po jejich uvedení na trh.

Naše výsledky mohou být ovlivněny naší schopností úspěšně uvádět nové i stávající výrobky na domácí i mezinárodní trh, klinickým a regulačním vývojem týkajícím se současných i budoucích výrobků, růstem prodeje nedávno uvedených výrobků, konkurencí ze strany jiných výrobků včetně biosimilárních léčiv), obtížemi nebo zpožděním při výrobě našich výrobků a globálními ekonomickými podmínkami. Prodej našich výrobků je dále ovlivněn cenovým tlakem, politickou a veřejnou kontrolou a politikou úhrad ze strany třetích stran, včetně vlád, soukromých pojišťoven a poskytovatelů řízené péče, a může být ovlivněn vývojem v oblasti regulace, klinických studií a směrnic a domácími a mezinárodními trendy v oblasti řízené péče a omezování nákladů na zdravotní péči. Kromě toho naše výzkumné, testovací, cenové, marketingové a další činnosti podléhají rozsáhlé regulaci ze strany domácích i zahraničních státních regulačních orgánů. Naše podnikání může být ovlivněno vládními vyšetřováními, soudními spory a spory týkajícími se odpovědnosti za výrobek. Kromě toho může být naše podnikání ovlivněno přijetím nové daňové legislativy nebo vystavením dodatečným daňovým závazkům. V případě nedodržení povinností vyplývajících z dohody o integritě společnosti uzavřené mezi námi a vládou USA bychom se mohli stát předmětem významných sankcí. Dále, ačkoli pro naše výrobky a technologie standardně zajišťujeme patenty, ochrana poskytovaná našimi patenty a patentovými přihláškami může být napadena, zneplatněna nebo obejita našimi konkurenty, nebo můžeme neuspět v současných a budoucích soudních sporech týkajících se duševního vlastnictví. Podstatnou část našich komerčních výrobních činností provádíme v několika klíčových zařízeních, mj. v Portoriku, přičemž v některých výrobních činnostech jsme závislí také na třetích stranách, takže omezení dodávek může omezit prodej některých našich současných výrobků a výrobků, které jsou předmětem vývoje. Vypuknutí nemoci nebo podobné hrozby pro veřejné zdraví, jakou byla například pandemie COVID-19, a snaha veřejnosti a vlády zmírnit šíření takové nemoci by mohly mít významný nepříznivý vliv na dodávky materiálů pro naše výrobní činnosti, distribuci našich výrobků, komercializaci našich kandidátských produktů a naše klinické zkoušky a rovněž každá taková událost může významně nepříznivě ovlivnit vývoj našich produktů, prodej výrobků, podnikání a výsledky naší činnosti. Při vývoji některých našich kandidátských produktů a při komercializaci a prodeji některých našich komerčních produktů spoléháme na spolupráci s třetími stranami. Kromě toho si v souvislosti s mnoha našimi výrobky uváděnými na trh i při objevování a vývoji nových výrobků konkurujeme s jinými společnostmi. Rovněž některé suroviny, zdravotnická technika a součásti našich výrobků jsou dodávány výhradně dodavateli třetích stran. Někteří naši distributoři, zákazníci a plátci mají při jednání s námi značný nákupní vliv. Odhalení závažných problémů s výrobkem podobným některému z našich výrobků, které se týkají celé skupiny produktů, by mohlo mít významný nepříznivý vliv na prodej dotčených výrobků a tím i na naše podnikání a výsledky hospodaření. Naše snahy o spolupráci či akvizici jiných společností, výrobků nebo technologií a o integraci činností jiných společností nebo o podporu výrobků či technologií, které jsme převzali, nemusí být úspěšné. Nelze zaručit, že budeme schopni realizovat kterýkoli ze strategických přínosů, synergií nebo příležitostí plynoucích z akvizice společnosti Horizon, a realizace takových přínosů, synergií nebo příležitostí rovněž může trvat déle, než očekáváme. Integrace společnosti Horizon nemusí být úspěšná a může trvat déle, být obtížnější nebo nákladnější, než se očekávalo. Porucha, kybernetický útok nebo narušení bezpečnosti našich systémů informačních technologií by mohly ohrozit důvěrnost, integritu a dostupnost našich systémů a našich dat. Cena našich akcií je volatilní a může být ovlivněna řadou událostí. Naše podnikání a činnost mohou být negativně ovlivněny neúspěchem nebo domnělým neúspěchem při dosahování našich environmentálních, sociálních a správních cílů. Naše podnikání a činnost by mohly negativně ovlivnit také dopady globálních klimatických změn a souvisejících přírodních katastrof. Globální ekonomické podmínky mohou zvýšit některá rizika, která ovlivňují naše podnikání. Naše obchodní výsledky by mohly ovlivnit nebo omezit schopnost našeho představenstva vyhlásit dividendu nebo naši schopnost vyplatit dividendu nebo odkoupit naše kmenové akcie. Rovněž nemusíme být schopni získat přístup na kapitálové a úvěrové trhy za podmínek, které jsou pro nás výhodné, případně vůbec.

KONTAKT: Amgen, Thousand Oaks
Elissa Snook, 609-251-1407 (média)
Justin Claeys, 805-313-9775 (investoři)

Hoelzer, D, Bassan R, Dombret H, et al. et al. Ann Oncol. 2016;27(suppl 5):v69-v82.
Terwilliger T, Abdul-Hay M.. Blood Cancer J. doi:10.1038/bcj.2017.53.
American Cancer Society. What is Acute Lymphocytic Leukemia (ALL)? Dostupné na: https://www.cancer.org/cancer/types/acute-lymphocytic-leukemia/about/what-is-all.html. Navštíveno 2. ledna 2025.
Leukemia & Lymphoma Society. Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). Dostupné na: https://www.lls.org/research/acute-lymphoblastic-leukemia-all. Navštíveno 2. ledna 2025.