KOMISJA EUROPEJSKA ZATWIERDZA BLINCYTO® W TERAPII KONSOLIDUJĄCEJ STOSOWANEJ U PACJENTÓW Z OSTRĄ BIAŁACZKĄ LIMFOBLASTYCZNĄ Z KOMÓREK PREKURSOROWYCH LINII B BEZ CHROMOSOMU PHILADELPHIA I Z EKSPRESJĄ ANTYGENU CD19.

USA - English

USA - español

News provided by

Jan 30, 2025, 11:52 ET

BLINCYTO dodany do wielofazowej chemioterapii konsolidującej znacznie zmniejsza ryzyko śmierci w porównaniu z samą chemioterapią.

THOUSAND OAKS, Kalifornia, 30 stycznia 2025 r. /PRNewswire/ -- Spółka Amgen (NASDAQ:AMGN) ogłosiła dzisiaj, że Komisja Europejska (KE) zatwierdziła produkt leczniczy BLINCYTO^® (blinatumomab) w monoterapii stosowanej w ramach terapii konsolidującej w leczeniu pacjentów dorosłych, u których pierwszy raz zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B bez chromosomu Philadelphia i z ekspresją antygenu CD19 (B-ALL; acute lymphoblastic leukemia).

„Zgoda ta stanowi znaczny postęp, ponieważ oferuje pacjentom możliwość przyjmowania BLINCYTO na wcześniejszym etapie terapii i potencjalnej poprawy wyników leczenia - powiedział Jean-Charles Soria, starszy wiceprezes Międzynarodowego Działu Rozwoju Onkologii w Amgen. - Dane z badania E1910, które posłużyły za podstawę tego zatwierdzenia, uzupełniają rosnącą pulę dowodów na potwierdzenie znaczącego wpływu produktu BLINCYTO na wskaźniki przeżycia".

Faza 3 badania klinicznego E1910, realizowanego przez ECOG-ACRIN Cancer Research Group, obejmowała pacjentów, u których po raz pierwszy zdiagnozowano B-ALL bez chromosomu Philadelphia i którzy przyjmowali leczenie konsolidujące po zakończeniu fazy indukcyjnej w celu wzmocnienia remisji i uzyskania trwałej odpowiedzi na terapię. Wyniki badania wykazały, że produkt BLINCYTO uzupełniający wielofazową chemioterapię konsolidującą charakteryzuje się wyższym wskaźnikiem całkowitego czasu przeżycia (OS; overall survival) w porównaniu z samą chemioterapią. Przy średnim czasie obserwacji wynoszącym 4,5 roku, pięcioletni wskaźnik przeżycia wyniósł 82,4% w przypadku stosowania BLINCYTO i chemioterapii (N=112) i 62,5% w przypadku chemioterapii (n=112).

„Podczas gdy poczyniono już szereg postępów na polu leczenia, wielu pacjentów, u których zdiagnozowano po raz pierwszy B-ALL bez chromosomu Philadelphia, zagrożonych jest wysokim ryzykiem nawrotu - powiedział dr Robin Foà, emerytowany profesor i specjalista hematologii z Uniwersytetu Sapienza w Rzymie. - Wyniki badania E1910 uwydatniają fakt, że BLINCYTO ma potencjał do rozwoju terapii konsolidujących dla pacjentów, u których nie stwierdzono odpowiedzi w postaci minimalnej choroby resztkowej (MRD, minimal residual disease), oferując nową ważną opcję pozwalającą na głębszą remisję i poprawę długoterminowych wskaźników przeżywalności".

Badanie E1910 opracowano i przeprowadzono niezależnie od podmiotów reprezentujących branżę. Badaniem kierowała grupa ECOG-ACRIN, korzystając ze środków publicznych i dotacji pochodzących z amerykańskiego Narodowego Instytutu Raka (NCI; National Cancer Institute) wchodzącego w skład Narodowych Instytutów Zdrowia (NIH, National Institutes of Health). W badaniu udział również wzięły inne grupy z sieci finansowane przez NCI. Amgen ponadto dostarczył BLINCYTO i zapewnił wsparcie na podstawie Umowy w sprawie współpracy badawczo-rozwojowej z NCI.

Ostra białaczka limfoblastyczna, (ALL)
ALL, inaczej ostra białaczka limfoblastyczna, jest szybko postępującym nowotworem krwi, który rozwija się w szpiku kostnym i czasem rozprzestrzenia się na inne części ciała, w tym na węzły chłonne, wątrobę, śledzionę i ośrodkowy układ nerwowy. W Europie częstość występowania ALL szacuje się na poziomie 1,28 na 100,000 osób.¹ Zarówno wśród dzieci jak i dorosłych najczęstszym typem ALL jest B-ALL.¹ B-ALL rozwija się w niedojrzałych komórkach, które normalnie rozwijają się w limfocyty B, czyli krwinki białe rosnące w szpiku kostnym.^2,3 B-ALL jest najczęściej występującym typem ostrej białaczki limfoblastycznej, stanowiąc około 75% wszystkich przypadków wśród dorosłych pacjentów.⁴

BLINCYTO^® (blinatumomab)
BLINCYTO jest pierwszą zatwierdzoną globalnie immunoterapią onkologiczną opartą na bispecyficznej cząsteczce angażującej limfocyty T (BiTE^®; Bispecific T-Cell Engager), oddziaływającą na antygeny powierzchniowe CD19 na komórkach B. Cząsteczki BiTE^® zwalczają nowotwór, wspierając układ odpornościowy organizmu w wykrywaniu i zwalczaniu komórek nowotworowych poprzez angażowanie limfocytów T (białych krwinek atakujących inne komórki, które zostaną zidentyfikowane jako zagrożenie) w komórkach nowotworowych. Dzięki przybliżeniu limfocytów T do komórek nowotworowych, limfocyty T mogą uwolnić toksyczne substancje, które wywołują śmierć komórki (apoptozę). Immunoterapie onkologiczne oparte na cząsteczce BiTE^® są obecnie w fazie badań pod kątem możliwości leczenia szerokiego spektrum nowotworów.

W Unii Europejskiej (UE), BLINCYTO dopuszczono do obrotu jako monoterapię stosowaną u:

osób dorosłych z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B i z ekspresją antygenu CD19 bez chromosomu Philadelphia (u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B z chromosomem Philadelphia musi wystąpić niepowodzenie leczenia co najmniej dwoma inhibitorami kinaz tyrozynowych (TKIs; tyrosine kinase inhibitors), przy czym nie ma alternatywnych metod leczenia);
osób dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B bez chromosomu Philadelphia i z ekspresją antygenu CD19 w pierwszej lub drugiej całkowitej remisji ze stwierdzoną minimalną chorobą resztkową (MRD) większą lub równą 0,1%;
dzieci i młodzieży od 1. miesiąca życia z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B bez chromosomu Philadelphia i z ekspresją antygenu CD19 oporną na leczenie lub nawrotową po wcześniejszym zastosowaniu co najmniej dwóch schematów leczenia, albo nawrotową po wcześniejszym przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych;
dzieci i młodzieży od 1. miesiąca życia w pierwszym nawrocie wysokiego ryzyka ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek prekursorowych linii B bez chromosomu Philadelphia i z ekspresją antygenu CD19 w ramach terapii konsolidującej;
pacjentów dorosłych z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B bez chromosomu Philadelphia i z ekspresją antygenu CD19.

Produktowi BLINCYTO przyznano oznaczenia przełomowej terapii i przyspieszoną ścieżkę rozpatrywania wniosku (Priority Review) przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (US FDA), przy czym produkt jest dopuszczony w USA do leczenia:

pacjentów dorosłych i dzieci od 1. miesiąca życia z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B bez chromosomu Philadelphia i z ekspresją antygenu CD19 w ramach terapii konsolidującej wchodzącej w skład wieloetapowego leczenia;
osób dorosłych i dzieci powyżej 1. miesiąca życia z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B z ekspresją antygenu CD19 w pierwszej lub drugiej całkowitej remisji ze stwierdzoną minimalną chorobą resztkową (MRD) większą lub równą 0,1%;
osób dorosłych i dzieci powyżej 1. miesiąca życia z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B z ekspresją antygenu CD19.

UNIJNE INFORMACJE DOT. BEZPIECZEŃSTWA BLINCYTO^®Profil produktu BLINCYTO w 3. fazie badania E1910 był zgodny ze znanym profilem bezpieczeństwa BLINCYTO.

Pełna charakterystyka produktu leczniczego BLINCYTO^® jest dostępna na stronie www.ema.europa.eu

Technologia BiTE^®
Technologia bispecyficznej cząsteczki angażującej limfocyty T (BiTE^®) jest platformą celowanej immunoterapii onkologicznej stworzoną w celu angażowania limfocytów T pacjenta do oddziaływania na antygeny swoiste dla nowotworów, poprzez aktywację cytotoksycznego potencjału limfocytów T aby wyeliminować zidentyfikowane komórki nowotworowe. Platforma immunoterapii onkologicznej BiTE^® może służyć do leczenia różnych typów nowotworów poprzez antygeny swoiste dla nowotworów. Platforma BiTE^® przewidziana jest jako czołowe gotowe do zastosowanie rozwiązanie, które ma potencjał do poprawy dostępności innowacyjnych terapii opartych na limfocytach T dla wszystkich świadczeniodawców, wszędzie tam, gdzie potrzebują tego pacjenci. Amgen opracowuje szereg cząsteczek BiTE^®, obejmujących szerokie spektrum nowotworów krwi i guzów, badając technologię BiTE^® w celu poprawy komfortu pacjenta i potencjału terapeutycznego tej technologii. Szczegółowe informacje na temat technologii BiTE^® znajdują się na stronie https://www.amgenoncology.com/bite-platform.html.

Amgen
Amgen odkrywa, opracowuje, produkuje i dostarcza innowacyjne produkty lecznicze, aby pomóc milinom pacjentów w ich walce z najcięższymi schorzeniami znanymi na świecie. Ponad 40 lat temu firma Amgen pomogła w tworzeniu przemysłu biotechnologicznego i pozostaje na czele innowacji, wykorzystując technologię i genetykę, aby wykraczać poza aktualny stan wiedzy. Amgen realizuje szeroki wachlarz złożonych projektów ukierunkowanych na zwiększanie obecnej oferty produktów leczniczych do leczenia nowotworów, chorób serca, osteoporozy, chorób zapalnych i chorób rzadkich.

W 2024 r. firma Amgen otrzymała tytuł „Najbardziej innowacyjnego przedsiębiorstwa na świecie" przyznawany przez Fast Company i znalazła się w gronie „Największych pracodawców Ameryki" według magazynu Forbes, i nie są to jedyne niezależne wyróżnienia. Amgen jest jedną z 30 spółek wchodzących w skład indeksu Dow Jones Industrial Average^®, przy czym jest też częścią indeksu Nasdaq-100 Index^®, który obejmuje największe i najbardziej innowacyjne spółki niefinansowe notowane na nowojorskiej giełdzie papierów wartościowych w oparciu o kapitalizację rynkową.

Szczegółowe informacje znajdują się na stronie Amgen.com oraz na profilach firmy Amgen na portalach X, LinkedIn, Instagram, YouTube i Threads.

Wypowiedzi prognozujące Amgen
Niniejsza informacja prasowa zawiera wypowiedzi prognozujące oparte na aktualnych oczekiwaniach i przekonaniach przedstawicieli firmy Amgen. Wszystkie wypowiedzi z wyjątkiem tych odnoszących się do danych historycznych są wypowiedziami, które należy uznać za prognozujące, w tym wszelkie stwierdzenia na temat wyników, korzyści i synergii współpracy lub potencjalnej współpracy z dowolną spółką (w tym BeiGene, Ltd. lub Kyowa Kirin Co., Ltd.), wyniki związane z produktem Otezla^® (apremilast) (w tym przewidywany wzrost sprzedaży produktu Otezla i okres przyrostu wskaźnika zysku na akcję wg standardów niewynikających z Ogólnie przyjętych zasad rachunkowości (non-GAAP), przejęcie Teneobio, Inc., ChemoCentryx, Inc. lub Horizon Therapeutics plc (w tym przewidywane wyniki działalności spółki Horizon i jej możliwości, potencjalne korzyści strategiczne, efekty synergii lub przewidywane możliwości rzeczonych przejęć, oraz przyszły wpływ przejęcia spółki Horizon na nasze wydatki związane z tą transakcję), jak również szacunkowe wartości przychodów, marży z działalności operacyjnej, wydatków inwestycyjnych, środków pieniężnych, innych danych finansowych, oczekiwanych wyników i praktyk postępowań prawnych, arbitrażowych, działań politycznych, regulacyjnych lub klinicznych, wzorce postępowania klientów i osób wystawiających recepty na nasze produkty, działania związane z refundacją i ich skutki, efekty pandemii i innych problemów zdrowotnych o szerokim zasięgu na naszą działalność, wyniki, postępy, oraz inne szacunkowe dane i rezultaty. Wypowiedzi prognozujące dotyczą znaczących czynników ryzyka i niepewności, w tym tych omówionych poniżej i szczegółowo opisanych w Sprawozdaniach składanych przez Amgen do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (Securities and Exchange Commission), w tym w aktualnym sprawozdaniu rocznym na Formularzu 10-K, kolejnych sprawozdaniach okresowych na Formularzu 10-Q i sprawozdaniach bieżących na Formularzu 8-K. O ile nie wskazano inaczej, Amgen udostępnia informacje aktualne na dzień wydania niniejszej informacji prasowej i nie zobowiązuje się do aktualizacji wypowiedzi prognozujących zawartych w tym dokumencie w wyniku pozyskania nowych danych, przyszłych zdarzeń ani z innych względów.

Żadna z wypowiedzi prognozujących nie stanowi gwarancji, a rzeczywiste wyniki mogą istotnie odbiegać od wyników przewidywanych. Odkrycie lub wskazanie nowych kandydatów na produkt leczniczy lub opracowanie nowych wskazań dla istniejących produktów nie może być gwarantowane, a przejście od etapu koncepcji do produktu jest niepewne; w konsekwencji nie możemy gwarantować, że jakikolwiek potencjalny kandydat na produkt lub opracowanie nowych wskazań dla istniejącego produktu zakończy się pomyślnie wprowadzeniem na rynek. Ponadto wyniki badań przedklinicznych nie gwarantują bezpiecznych i skutecznych rezultatów kandydatów na produkty lecznicze u ludzi. Złożoność organizmu człowieka często nie może zostać dokładnie lub adekwatnie modelowana z użyciem komputera, hodowli komórkowych, lub modeli zwierzęcych. W przeszłości okresy niezbędne do ukończenia badań klinicznych i dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego przez organ regulacyjny były różne i oczekujemy podobnych rozbieżności w przyszłych działaniach. Nawet jeśli badania kliniczne zakończą się powodzeniem, organy regulacyjne mogą kwestionować, że są one wystarczające do zatwierdzenia wyznaczonych punktów końcowych badania. Opracowujemy kandydatów na produkty lecznicze wewnętrznie i w ramach współpracy licencyjnej, partnerstw i wspólnych przedsięwzięć. Kandydaci na produkty pozyskiwani w ramach relacji biznesowych mogą stać się przedmiotem sporów pomiędzy stronami lub produkty te mogą okazać się mniej skuteczne lub bezpieczne niż uważano w chwili nawiązywania takich relacji. Istnieje również możliwość pojawienia się problemów z bezpieczeństwem, efektami ubocznymi lub produkcją naszych wyrobów, w tym urządzeń, po tym, jak już zostaną dopuszczone do obrotu.

Na osiągane wyniki może wpływać nasza możliwość wprowadzenia do obrotu nowych i istniejących produktów na rynku krajowym i międzynarodowym, kwestie kliniczne i regulacyjne dotyczące obecnych i przyszłych produktów, wzrost sprzedaży produktów niedawno wprowadzonych ma rynek, konkurencja ze strony innych produktów, w tym leków biopodobnych, trudności lub opóźnienia w produkcji i globalna sytuacja gospodarcza. Ponadto na sprzedaż produktów wpływa presja cenowa, polityczne i publiczne strategie kontroli i refundacji narzucone przez płatników zewnętrznych, w tym organy rządowe, prywatne plany ubezpieczeniowe i świadczeniodawcy. Mogą również na nie wpływać sytuacja regulacyjna, kliniczna i wytyczne, jak również krajowe i międzynarodowe tendencje związane ze zorganizowaną opieką zdrowotną i obniżaniem jej kosztów. Ponadto nasze działania związane z badaniami, testowaniem, wyceną i wprowadzaniem na rynek podlegają rozległym regulacjom organów rządowych w kraju i za granicą. Na naszą działalność mogą wpływać dochodzenia organów rządowych, postępowania sądowe i roszczenia dotyczące odpowiedzialności za produkt. Nasza działalność również może być narażona na wpływ nowych przepisów podatkowych lub dodatkowych obciążeń w tym zakresie. Jeśli nie zachowamy zgodności z zobowiązaniami podjętymi na mocy porozumienia w sprawie rzetelności korporacyjnej zawartego z rządem USA, możemy liczyć się z poważnymi sankcjami. Regularnie uzyskujemy patenty na nasze produkty i technologie, a ochrona uzyskana na ich podstawie może zostać zakwestionowana, przy czym zgłoszenia patentowe mogą być kwestionowane, unieważniane lub naruszane przez podmioty konkurencyjne. Możliwy jest również niekorzystny wynik obecnych lub przyszłych sporów sądowych dotyczących własności intelektualnej. Znaczną część naszej działalności produkcyjnej prowadzimy w kilku kluczowych lokalizacjach, w tym w Portoryko, polegając też na stronach trzecich w przypadku części tych działań, przy czym ograniczenia dostaw mogą utrudnić sprzedaż niektórych obecnych produktów i pracę nad nowymi kandydatami na produkty. Wybuch epidemii choroby lub podobne zagrożenie dla zdrowia publicznego, takie jak COVID-19, oraz społeczne i publiczne działania w celu ograniczenia rozprzestrzeniania się danej choroby mogą wywołać znaczny negatywny wpływ na dostawy materiałów, dystrybucję produktów, komercjalizację kandydatów na produkty i badania kliniczne, przy czym dowolne podobne zdarzenia mogą wywrzeć znaczący negatywny wpływ na opracowywanie produktów, sprzedaż, na naszą działalność i na jej wyniki. Polegamy na współpracy z podmiotami zewnętrznymi w zakresie opracowywania niektórych kandydatów na produkty, oraz komercjalizacji i sprzedaży niektórych dopuszczonych do obrotu produktów. Ponadto konkurujemy z innymi przedsiębiorstwami w zakresie wielu wprowadzonych do obrotu produktów, jak również w odniesieniu do odkryć i opracowywania nowych produktów. Niektóre surowce, urządzenia medyczne i komponenty naszych produktów dostarczane są wyłącznie przez podmioty trzecie. Mamy pewność, że nasi dystrybutorzy, klienci i płatnicy mają stosowną dźwignie finansową w transakcjach z nami. Stwierdzenie poważnych problemów z produktem podobnym do jednego z naszych produktów, wskazując na problemy z całą kategorią produktów, może wywrzeć poważny negatywny wpływ na sprzedaż problematycznych wyrobów, na naszą działalność i na jej wyniki. Nasze starania w zakresie współpracy z innymi spółkami lub przejmowania innych spółek, produktów lub technologii, oraz integracja działalności operacyjnej spółek lub wsparcie nabytych produktów lub technologii może zakończyć się niepowodzeniem. Nie ma gwarancji, że będziemy w stanie wykorzystać jakiekolwiek korzyści strategiczne, synergię lub możliwości wynikające z przejęcia spółki Horizon, przy czym ich realizacja może zająć więcej czasu niż przewidywano. Firma może nie być w stanie dokonać pomyślnej integracji spółki Horizon i może ona trwać dłużej niż zakładano, może być trudniejsza lub bardziej kosztowna niż oczekiwano. Awaria, cyberatak lub naruszenie bezpieczeństwa naszych systemów informatycznych może zagrozić poufności, integralności i dostępności naszych systemów i danych. Ceny naszych akcji są zmienne i mogą zostać narażone na wpływ wielu czynników. Na naszą działalność negatywny wpływ może mieć niepowodzenie w zakresie wypełnienia celów środowiskowych, społecznych i zarządczych. Skutki zmian klimatycznych i powiązane z tym klęski żywiołowe mogą negatywnie wpłynąć na naszą działalność. Globalna sytuacja gospodarcza może uwypuklić pewne czynniki ryzyka, które wpływają na naszą działalność. Osiągnięte wyniki mogą wpłynąć lub ograniczyć możliwość ustalenia wysokości dywidendy przez Radę Dyrektorów lub możliwość wypłaty dywidendy lub odkupu akcji zwykłych. Dostęp do rynków kapitałowych lub instrumentów kredytowych na korzystnych warunkach może zostać utrudniony lub całkowicie zablokowany.

KONTAKT: Amgen, Thousand Oaks
Elissa Snook, 609-251-1407 (media)
Justin Claeys, 805-313-9775 (inwestorzy)

1. Hoelzer, D, Bassan R, Dombret H, i in., Ann Oncol. 2016;27(suppl 5):v69-v82.
2. Terwilliger T, Abdul-Hay M.. Blood Cancer J. doi:10.1038/bcj.2017.53.
3. American Cancer Society. What is Acute Lymphocytic Leukemia (ALL)? [Czym jest ostra białaczka limfoblastyczna (ALL)?]; publikacja dostępna na stronie: https://www.cancer.org/cancer/types/acute-lymphocytic-leukemia/about/what-is-all.html. Dostęp: 2 styczna 2025 r.
4. Leukemia & Lymphoma Society. Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). [Towarzystwo Białaczki i Chłoniaka. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL)]. Publikacja dostępna na stronie: https://www.lls.org/research/acute-lymphoblastic-leukemia-all. Dostęp: 2 styczna 2025 r.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/152881/5141285/amgen_logo.jpg