COMUNICADO:AskBio recibe la designación de medicamento huérfano para AB-1003

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-AskBio recibe la designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea a través de su filial BrainVectis, con sede en la UE, para AB-1003, una nueva terapia génica AAV en fase de investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de las extremidades (LGMD) 

-- LGMD es una forma rara de distrofia muscular sin tratamiento aprobado -- 

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., 28 de febrero de 2023 /PRNewswire/ -- Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una filial de Bayer AG y gestionada de forma independiente, ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano a AB-1003 (también conocido como LION-101)* para el tratamiento de la distrofia muscular de las extremidades (LGMD). AB-1003 es una nueva terapia génica recombinante basada en el virus adeno-asociado (AAV) en fase de investigación que se está desarrollando actualmente como infusión intravenosa (IV) única para el tratamiento de pacientes con LGMD tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9), un subtipo de enfermedad que afecta a 4,5 personas por millón en todo el mundo, incluidas más de 5.000 personas en la UE y EE.UU. La decisión de la CE, fechada el 15 de febrero de 2023, sigue a un dictamen positivo del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y se recibió a través de la filial de AskBio en la UE, BrainVectis.

AB-1003 se está investigando en EE.UU. en un estudio multicentro de fase 1/2 que evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una única infusión intravenosa de terapia génica en sujetos adultos con LGMD2I/R9 confirmada genotípicamente.

"La designación de medicamento huérfano de la CE para AB-1003 es un importante reconocimiento de la necesidad médica no cubierta en LGMD, que no tiene ninguna terapia aprobada", dijo Sheila Mikhail, cofundadora y consejera delegada de AskBio. "La carga que supone esta forma rara de distrofia muscular para los pacientes y sus familias es significativa, y esta decisión apoya nuestros esfuerzos para aportar potencialmente una nueva opción terapéutica a las personas de la UE que viven con el tipo 2I/R9 de esta devastadora enfermedad."

La CE concede la designación de medicamento huérfano a los medicamentos destinados a tratar una enfermedad potencialmente mortal o crónicamente debilitante que no afecte a más de cinco personas de cada 10.000 en la UE, siempre que no exista otra opción terapéutica satisfactoria o que el medicamento pueda suponer un beneficio significativo para los afectados por una enfermedad específica. Esta designación proporcionará incentivos especiales en la UE, como la posibilidad de optar a ayudas para protocolos y posibles exenciones o reducciones de determinadas tasas reguladoras. Además, si se aprueba la comercialización del medicamento, esta designación proporcionará 10 años de exclusividad comercial.

Acerca de la distrofia muscular de las extremidades (LGMD) y la distrofia muscular de las extremidades de tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9) 

La distrofia muscular de las extremidades (LGMD, por sus siglas en inglés) es un grupo de enfermedades que causan debilidad progresiva y atrofia de los músculos de los brazos y las piernas.¹ Los músculos más afectados son los más cercanos al cuerpo (músculos proximales), concretamente los músculos de los hombros, la parte superior de los brazos, la zona pélvica y los muslos.¹ La gravedad, la edad de aparición y las características de LGMD varían entre los muchos subtipos de la enfermedad y a menudo son inconsistentes, incluso dentro de la misma familia.¹ Los signos y síntomas pueden aparecer por primera vez a cualquier edad y generalmente empeoran con el tiempo, aunque en algunos casos siguen siendo leves.¹

La distrofia muscular de las extremidades de tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9) es una forma de LGMD y está causada por mutaciones en el gen FKRP.² En la LGMD2I/R9, los signos y síntomas suelen aparecer en la infancia tardía y pueden incluir dificultad para correr y caminar.² Los síntomas empeoran gradualmente con el tiempo hasta provocar una discapacidad significativa, y las personas afectadas suelen depender de una silla de ruedas para desplazarse aproximadamente 23-26 años después de la aparición.² En la actualidad, no existe ningún tratamiento que modifique la progresión de la enfermedad, y el manejo se basa en los signos y síntomas presentes en cada individuo.  Visite el sitio web Medline Plus de los Institutos Nacionales de la Salud para obtener más información sobre la LGMD y la LGMD2I/R9.

Acerca de AskBio
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una filial de Bayer AG y gestionada de forma independiente, es una empresa de terapia génica totalmente integrada dedicada a desarrollar medicamentos que salvan vidas y a cambiar vidas. La empresa mantiene una cartera de programas clínicos en una serie de indicaciones de enfermedades neuromusculares, del sistema nervioso central, cardiovasculares y metabólicas, con una cartera de productos en fase clínica que incluye terapias para la enfermedad de Pompe, la enfermedad de Parkinson y la insuficiencia cardíaca congestiva. La plataforma de terapia génica de AskBio incluye Pro10™, un proceso de fabricación de líneas celulares patentado líder en la industria, y una extensa biblioteca de cápsidas y promotores. Con sede mundial en Research Triangle Park, Carolina del Norte, y sede europea en Edimburgo, Escocia, la empresa ha generado cientos de cápsidas y promotores patentados, varios de los cuales han entrado en pruebas clínicas. La empresa, una de las primeras en innovar en el campo de la terapia génica, cuenta con más de 800 empleados en cinco países y es titular de más de 750 patentes en áreas como la producción de AAV y cápsidas quiméricas y autocomplementarias. Más información en www.askbio.com o síganos en LinkedIn. 

Acerca de Bayer 
Bayer es una empresa mundial con competencias básicas en los campos de las ciencias de la salud y la nutrición. Sus productos y servicios están diseñados para ayudar a las personas y al planeta a prosperar, apoyando los esfuerzos para superar los grandes retos que plantea una población mundial creciente y envejecida. Bayer se ha comprometido a impulsar el desarrollo sostenible y a generar un impacto positivo con sus negocios. Al mismo tiempo, el Grupo aspira a aumentar su poder de ganancia y crear valor a través de la innovación y el crecimiento. La marca Bayer es sinónimo de confianza, fiabilidad y calidad en todo el mundo. En el ejercicio fiscal 2021, el Grupo empleó a unas 100.000 personas y tuvo unas ventas de 44.100 millones de euros. Los gastos de I+D antes de partidas especiales ascendieron a 5.300 millones de euros. Para más información, visite www.bayer.com. 

Declaraciones prospectivas de AskBio
Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas". Cualquier afirmación contenida en este comunicado de prensa que no sea un hecho histórico puede considerarse una declaración de futuro. Palabras como "cree", "prevé", "planea", "espera", "hará", "pretende", "potencial", "posible" y expresiones similares pretenden identificar las declaraciones prospectivas. Estas afirmaciones de carácter prospectivo incluyen, entre otras, las relativas a la cartera de candidatos a desarrollo, la tecnología de fabricación y el proceso de AskBio. Estas previsiones implican riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales escapan al control de AskBio. Los riesgos conocidos incluyen, entre otros, la posibilidad de que AskBio no sea capaz de ejecutar sus planes y objetivos empresariales, incluido el cumplimiento de los hitos y plazos normativos previstos o planificados, su dependencia de terceros, los planes de desarrollo clínico, los procesos y planes de fabricación y la comercialización de sus productos candidatos debido a diversas razones, como la actual pandemia de COVID-19, las posibles limitaciones de los recursos financieros y de otro tipo de la empresa, las limitaciones de fabricación que no puedan preverse o resolverse a tiempo, los posibles desacuerdos u otros problemas con nuestros colaboradores y socios externos, y las opiniones o decisiones de organismos reguladores, judiciales o de otro tipo, como las opiniones y decisiones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos o la Oficina de Patentes y Marcas de los Estados Unidos. Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar material y negativamente al negocio y a los resultados de AskBio. No se debe depositar una confianza indebida en las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa. AskBio no asume ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones prospectivas en función de acontecimientos o circunstancias posteriores a la fecha del presente documento.

* La designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea es para el "vector vírico adenoasociado de serotipo 9 que expresa la proteína relacionada con fukutin."

1. National Institutes of Health – Medline Plus: Limb-Girdle Muscular Dystrophy – Description. Acceso el 17 de febrero de 2021. Limb-girdle muscular dystrophy: MedlinePlus Genetics

2. National Institutes of Health — National Center of Advancing Translational Sciences: Genetic and Rare Diseases Information Center. Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I – Summary. Acceso el 17 de febrero de 2021. Limb-girdle muscular dystrophy type 2I | Genetic and Rare Diseases Information Center (GARD) – an NCATS Program (nih.gov)

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