AskBio erhält Orphan-Drug-Designation der Europäischen Kommission über seine EU-Niederlassung BrainVectis für AB-1003, eine neuartige AV-Gentherapie für die Behandlung von Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD)

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Feb 28, 2023, 14:03 ET

– LGMD ist eine seltene Form der Muskeldystrophie ohne zugelassene Therapie –

RESEARCH TRIANGLE PARK, North Carolina, 28. Februar 2023 /PRNewswire/ -- Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), eine hundertprozentige und unabhängig betriebene Tochtergesellschaft der Bayer AG, gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) die Orphan-Drug-Designation für AB-1003 (auch bekannt als LION-101)* für die Behandlung der Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD) erteilt hat. AB-1003 ist eine neuartige investigative Gentherapie basierend auf einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virus (AAV), die zurzeit als einmalige intravenöse (IV) Infusion zur Behandlung von Patienten mit LGMD Typ 2I/R9 (LGMD2I/R9) entwickelt wird, einem Krankheitssubtyp, der weltweit 4,5 Menschen pro Million betrifft, darunter mehr als 5.000 Menschen in der EU und den USA. Der EK-Beschluss vom 15. Februar 2023 folgt einer positiven Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und wurde über BrainVectis, die EU-Niederlassung von AskBio, vergeben.

AB-1003 wird in den USA in einer multizentrischen Phase-1/2-Studie untersucht, die die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzigen IV-Infusion der Gentherapie bei erwachsenen Probanden mit genotypisch bestätigtem LGMD2I/R9 bewerten wird.

„Die Orphan-Drug-Designation der EK für AB-1003 ist eine wichtige Anerkennung des ungedeckten medizinischen Bedarfs bei LGMD, wofür es keine zugelassene Therapie gibt", sagte Sheila Mikhail, Mitbegründerin und CEO von AskBio. „Die Belastung dieser seltenen Form der Muskeldystrophie für Patienten und ihre Familien ist beträchtlich, und diese Entscheidung unterstützt unsere Bemühungen, Menschen in der EU, die mit der 2I/R9-Art dieser verheerenden Krankheit leben, potenziell eine neue Therapieoption zu bieten".

Die EK gewährt die Designation Orphan Drug für Arzneimittel, die zur Behandlung einer lebensbedrohlichen oder chronisch beeinträchtigenden Krankheit bestimmt sind, von der in der EU nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind, sofern es keine andere zufriedenstellende Behandlungsoption gibt oder das Arzneimittel für Betroffene von erheblichem Nutzen sein kann. Diese Designation wird besondere Anreize in der EU bieten, einschließlich der Berechtigung zur Unterstützung des Protokolls und möglicher Ausnahmen oder Ermäßigungen bestimmter Regulierungsgebühren. Wenn das Medikament außerdem für die Vermarktung zugelassen wird, ist eine 10-jährige Marketing-Exklusivität damit verbunden.

Informationen zu Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) und Limb-Girdle Muscular Dystrophy Typ 2I/R9 (LGMD2I/R9)

Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMD) ist eine Bezeichnung für eine Gruppe von Krankheiten, die zu fortschreitender Schwäche und Schwund der Muskeln in Armen und Beinen führen.¹ Am stärksten betroffen sind die Muskeln, die dem Körper am nächsten liegen (proximale Muskeln), insbesondere die Muskeln der Schultern, der Oberarme, des Beckenbereichs und der Oberschenkel.¹ Der Schweregrad, das Manifestationsalter und die Merkmale der LGMD variieren zwischen den vielen Unterformen der Erkrankung und sind oft uneinheitlich, selbst innerhalb derselben Familie.¹ Die ersten Anzeichen und Symptome können in jedem Alter auftreten und verschlimmern sich im Allgemeinen mit der Zeit, auch wenn sie in einigen Fällen geringfügig bleiben.¹

Die Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I/R9 (LGMD2I/R9) ist eine Form der LGMD und wird durch Mutationen im FKRP-Gen verursacht.² Bei LGMD2I/R9 treten die Anzeichen und Symptome häufig in der späten Kindheit auf und können Schwierigkeiten beim Laufen und Gehen umfassen.² Die Symptome verschlimmern sich im Laufe der Zeit und führen zu erheblichen Behinderungen, so dass die Betroffenen in der Regel etwa 23 bis 26 Jahre nach Beginn der Erkrankung auf einen Rollstuhl angewiesen sind.² Gegenwärtig gibt es keine Behandlung, die das Fortschreiten der Krankheit aufhält, und die Behandlung richtet sich nach den individuellen Anzeichen und Symptomen.² Besuchen Sie die Medline Plus-Website der National Institutes of Health, um mehr über LGMD und LGMD2I/R9 zu erfahren.

Informationen zu AskBio
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), eine hundertprozentige und unabhängig geführte Tochtergesellschaft der Bayer AG, ist ein voll integriertes Gentherapie-Unternehmen, das sich der Entwicklung lebensrettender Medikamente widmet und Leben verändert. Das Unternehmen unterhält ein Portfolio klinischer Programme für eine Reihe von Indikationen für neuromuskuläre, zentrale Nervensystem-, Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen mit einer Pipeline in der klinischen Phase, die Therapeutika für die Pompe-Krankheit, die Parkinson-Krankheit und kongestive Herzinsuffizienz umfasst. Die Gentherapieplattform von AskBio umfasst Pro10™, ein branchenführendes proprietäres Verfahren zur Herstellung von Zelllinien, sowie eine umfangreiche Kapsid- und Promotorbibliothek. Das Unternehmen mit globalem Hauptsitz in Research Triangle Park, North Carolina, und europäischem Hauptsitz in Edinburgh, Schottland, hat Hunderte von proprietären Kapsiden und Promotoren entwickelt, von denen mehrere in klinische Tests eingetreten sind. Als früher Innovator auf dem Gebiet der Gentherapie mit über 800 Mitarbeitern in fünf Ländern hält das Unternehmen mehr als 750 Patente in Bereichen wie AAV-Produktion und chimäre und selbstkomplementäre Kapside. Erfahren Sie mehr auf www.askbio.com oder folgen Sie uns auf LinkedIn.

Informationen zu Bayer
Bayer ist ein weltweit tätiges Unternehmen mit Kernkompetenzen in den Life-Science-Bereichen Gesundheit und Ernährung. Seine Produkte und Dienstleistungen sollen den Wohlergehen von Menschen und dem Planeten zugute kommen, indem sie bei der Bewältigung der Herausforderungen einer wachsenden und alternden Weltbevölkerung helfen. Bayer bekennt sich dazu, eine nachhaltige Entwicklung voranzutreiben und mit seinen Geschäften eine positive Wirkung zu erzielen. Gleichzeitig will der Konzern durch Innovation und Wachstum seine Ertragskraft steigern und Werte schaffen. Die Marke Bayer steht weltweit für Vertrauen, Zuverlässigkeit und Qualität. Im Geschäftsjahr 2021 beschäftigte der Konzern rund 100.000 Mitarbeiter und erzielte einen Umsatz von 44,1 Milliarden Euro. Die F&D-Aufwendungen vor Sonderposten beliefen sich auf 5,3 Milliarden Euro. Weitere Informationen erhalten Sie auf www.bayer.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen von AskBio
Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen." Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die keine historischen Fakten darstellen, gelten als zukunftsgerichtete Aussagen. Begriffe wie „glauben", „damit rechnen", „planen", „davon ausgehen", „werden", „beabsichtigen", „potenziell", „möglich" und ähnliche Ausdrücke kennzeichnen zukunftsgerichtete Aussagen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten ohne Einschränkung Aussagen in Bezug auf die Pipeline von AskBio von Entwicklungskandidaten, Herstellungstechnologie und -prozess. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten Risiken und Ungewissheiten, von denen viele außerhalb der Kontrolle von AskBio liegen. Zu den bekannten Risiken gehören unter anderem, dass AskBio nicht in der Lage sein könnte, seine Geschäftspläne und Ziele zu erreichen, einschließlich der Einhaltung der erwarteten oder geplanten regulatorischen Meilensteine und Zeitpläne, der Abhängigkeit von Dritten, der Pläne für die klinische Entwicklung, der Herstellungsprozesse und -pläne und der Markteinführung seiner Produktkandidaten aufgrund einer Vielzahl von Gründen, einschließlich der laufenden COVID-19-Pandemie, mögliche Beschränkungen der finanziellen und sonstigen Ressourcen des Unternehmens, Beschränkungen bei der Herstellung, die möglicherweise nicht vorhergesehen oder nicht rechtzeitig gelöst werden können, potenzielle Meinungsverschiedenheiten oder andere Probleme mit unseren externen Mitarbeitern und Partnern sowie Rückmeldungen oder Entscheidungen von Aufsichtsbehörden, Gerichten oder Behörden, wie z.B. Rückmeldungen und Entscheidungen der United States Food and Drug Administration oder des Vereinigte Staaten Patent and Trademark Office. Jedes der vorgenannten Risiken könnte das Geschäft und die Betriebsergebnisse von AskBio erheblich und nachteilig beeinflussen. Sie sollten sich nicht in unangemessenem Umfang auf die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. AskBio übernimmt keinerlei Verpflichtung, seine zukunftsgerichteten Aussagen auf der Grundlage von Ereignissen oder Umständen nach dem Datum dieser Veröffentlichung öffentlich zu aktualisieren.

* Der Orphan-Drug-Status der Europäischen Kommission gilt für „Adeno-assoziierten viralen Vektor Serotyp 9, der Fukutin-verwandtes Protein exprimiert".

1. National Institutes of Health – Medline Plus: Limb-Girdle Muscular Dystrophy – Beschreibung. Abgerufen am 17. Februar 2021. Limb-Girdle Muscular Dystrophy: MedlinePlus Genetics

2. National Institutes of Health – National Center of Advancing Translational Sciences: Informationszentrum für Genetik und seltene Krankheiten. Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I – Zusammenfassung. Abgerufen am 17. Februar 2021. Limb-girdle-Muskeldystrophie Typ 2I | Genetic and Rare Diseases Information Center (GARD) – ein NCATS-Programm (nih.gov)

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