AskBio reçoit la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne par le biais de sa filiale BrainVectis basée dans l'UE pour l'AB-1003, une nouvelle thérapie génique AAV expérimentale pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD, Limb-Girdle Muscular Dystrophy)

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-- La LGMD est une forme rare de dystrophie musculaire pour laquelle aucun traitement n'a été approuvé --

RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., 2 mars 2023 /PRNewswire/ -- Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), une filiale à part entière et indépendante de Bayer AG, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé la désignation de médicament orphelin à l'AB-1003 (également connu sous le nom de LION-101)* pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD). L'AB-1003 est une nouvelle thérapie génique expérimentale recombinante basée sur virus adéno-associé (AAV). Elle est actuellement développée en perfusion intraveineuse (IV) unique pour le traitement des patients atteints de LGMD de type 2I/R9 (LGMD2I/R9), un sous-type de la maladie qui touche 4,5 personnes sur un million dans le monde, dont plus de 5 000 personnes dans l'UE et aux États-Unis. La décision de la CE, datée du 15 février 2023, fait suite à un avis positif du comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et a été reçue par BrainVectis, la filiale d'AskBio basée dans l'UE.

L'AB-1003 est étudié aux États-Unis dans le cadre d'une étude multicentrique de phase 1/2 qui évalue la sécurité, la tolérance et l'efficacité d'une perfusion IV unique de thérapie génique chez des sujets adultes présentant une LGMD2I/R9 confirmée par le génotype.

« La désignation de médicament orphelin par la CE pour l'AB-1003 est une reconnaissance importante du besoin médical non satisfait dans le traitement de la LGMD, qui n'a pas de thérapie approuvée », a déclaré Sheila Mikhail, co-fondatrice et PDG d'AskBio. « Cette forme rare de dystrophie musculaire pèse sur les patients et leurs familles. Cette décision accompagne nos efforts pour apporter potentiellement une nouvelle option thérapeutique aux personnes de l'UE souffrant du type 2I/R9 de cette maladie dévastatrice. »

La CE accorde la désignation de médicament orphelin aux produits thérapeutiques destinés à traiter une maladie potentiellement mortelle ou chroniquement débilitante qui ne touche pas plus de cinq personnes sur 10 000 dans l'UE. Ce, à condition qu'il n'existe pas d'autre option thérapeutique satisfaisante ou que le médicament puisse apporter un bénéfice significatif aux personnes touchées par une condition spécifique. Cette désignation donnera lieu à des incitations spéciales dans l'UE, notamment l'éligibilité pour une aide au protocole et des exemptions ou réductions possibles de certaines taxes réglementaires. En outre, si le médicament est validé pour la commercialisation, cette désignation fournira 10 ans d'exclusivité de commercialisation.

À propos de la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) et de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9)

La dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) désigne un groupe de maladies qui entraînent une faiblesse et une atrophie progressives des muscles des bras et des jambes¹. Les muscles les plus touchés sont ceux qui sont les plus proches de l'axe du corps (muscles proximaux), notamment les muscles des épaules, des bras, de la région pelvienne et des cuisses¹. La gravité, l'âge d'apparition et les caractéristiques de la LGMD varient selon les nombreux sous-types de la maladie et sont souvent incohérents, même au sein d'une même famille.¹ Les signes et les symptômes peuvent apparaître à tout âge et s'aggravent généralement avec le temps, bien que dans certains cas ils restent légers.¹

La dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) est une forme de LGMD causée par des mutations du gène FKRP.² Dans le cas de la LGMD2I/R9, les signes et les symptômes se manifestent souvent à la fin de l'enfance et peuvent inclure des difficultés à courir et à marcher.² Les symptômes s'aggravent progressivement pour aboutir à un handicap important. Les personnes touchées doivent généralement se déplacer en fauteuil roulant environ 23 à 26 ans après l'apparition de la maladie.² Actuellement, il n'existe aucun traitement qui modifie la progression de la maladie, et la prise en charge est basée sur les signes et les symptômes présents chez chaque individu.² Visitez le site Web Medline Plus du National Institutes of Health pour en savoir plus sur la LGMD et la LGMD2I/R9.

À propos d'AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), filiale à part entière et indépendante de Bayer AG, est une société de thérapie génique entièrement intégrée qui se consacre au développement de médicaments permettant de sauver et de changer des vies. La société dispose d'un portefeuille de programmes cliniques portant sur plusieurs indications de maladies neuromusculaires, du système nerveux central, cardiovasculaires et métaboliques, avec un pipeline au stade clinique qui comprend des traitements pour la maladie de Pompe, la maladie de Parkinson et l'insuffisance cardiaque congestive. La plateforme de thérapie génique d'AskBio comprend Pro10™, un processus de fabrication de lignées cellulaires breveté leader dans l'industrie, et une vaste bibliothèque de capsides et de promoteurs. Avec son siège mondial au Research Triangle Park, en Caroline du Nord, et son siège européen à Édimbourg, en Écosse, la société a généré des centaines de capsides et de promoteurs exclusifs, dont plusieurs sont entrés en phase de tests cliniques. Innovatrice dans le domaine de la thérapie génique, avec plus de 800 employés dans cinq pays, la société détient plus de 750 brevets dans des domaines tels que la production d'AAV et les capsides chimériques et autocomplémentaires. Pour en savoir plus, consultez le site www.askbio.com ou suivez-nous sur LinkedIn.

À propos de Bayer 

Bayer est une entreprise mondiale qui possède des compétences essentielles dans les domaines des sciences de la vie, de la santé et de la nutrition. Ses produits et services sont conçus pour aider les gens et la planète à prospérer en soutenant les efforts visant à maîtriser les principaux défis présentés par une population mondiale croissante et vieillissante. Bayer s'engage à favoriser le développement durable et à générer un impact positif grâce à ses activités. Dans le même temps, le groupe vise à accroître sa capacité de gain et à créer de la valeur par l'innovation et la croissance. La marque Bayer est synonyme de confiance, de fiabilité et de qualité dans le monde entier. Au cours de l'exercice 2021, le groupe a employé environ 100 000 personnes et a réalisé un chiffre d'affaires de 44,1 milliards d'euros. Les dépenses en R&D avant éléments spéciaux se sont élevées à 5,3 milliards d'euros. Pour plus d'informations, visitez le site www.bayer.com.

Déclarations prospectives d'AskBio 

Le présent communiqué de presse contient des « déclarations prospectives ». Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué qui ne sont pas des faits historiques peuvent être considérées comme des « déclarations prospectives ». Des mots comme « croire », « anticiper », « prévoir », « s'attendre à », « a l'intention de », « potentiel », « possible » et d'autres expressions semblables visent à désigner les déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives comprennent, sans s'y limiter, des déclarations concernant le pipeline de candidats au développement, et la technologie et le procédé de fabrication d'AskBio. Ces déclarations prospectives comportent des risques et des incertitudes, dont bon nombre échappent au contrôle d'AskBio. Les risques connus comprennent, entre autres, le fait qu'AskBio pourrait ne pas être en mesure d'exécuter ses plans et objectifs commerciaux : difficultés à respecter les étapes réglementaires et les délais prévus ou attendus, dépendance à l'égard de tiers, ses plans de développement clinique, ses processus et plans de fabrication, et à mettre ses produits candidats sur le marché pour diverses raisons, y compris la pandémie actuelle de COVID-19, les limitations éventuelles des ressources financières et autres de l'entreprise, les limitations de fabrication qui peuvent ne pas être anticipées ou résolues en temps voulu, les désaccords potentiels ou autres problèmes avec nos collaborateurs et partenaires tiers, et les réactions ou décisions des autorités réglementaires, des tribunaux ou des agences, telles que les réactions et les décisions de la Food and Drug Administration des États-Unis ou du Patent and Trademark Office des États-Unis. Tous les risques susmentionnés pourraient avoir une incidence importante et négative sur les activités et les résultats d'exploitation d'AskBio. Vous êtes invité à ne pas vous fier indûment aux déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse. AskBio n'a aucune obligation de mettre à jour publiquement leurs déclarations prospectives en fonction d'événements ou de circonstances postérieurs à la date des présentes.

*La désignation de médicament orphelin de la Commission européenne concerne le « vecteur viral adéno-associé de sérotype 9 exprimant la protéine apparentée à la fukutine ».

1. National Institutes of Health – Medline Plus: Limb-Girdle Muscular Dystrophy – Description. Consulté le 17 février 2021. Limb-girdle muscular dystrophy: MedlinePlus Genetics

2. National Institutes of Health — National Center of Advancing Translational Sciences: Genetic and Rare Diseases Information Center. Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I – Summary. Consulté le 17 février 2021. Limb-girdle muscular dystrophy type 2I | Genetic and Rare Diseases Information Center (GARD) – an NCATS Program (nih.gov)

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