Os dados do STRIDE mostram que o Translarna™ retarda a perda de ambulação por mais de cinco anos em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne causada por mutações nonsense

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- Observou-se que o Translarna retarda a progressão da doença em comparação ao padrão de tratamento isolado -

- Dados provenientes de resultados no longo prazo, no mundo real, de 241 pacientes no cadastro de pacientes STRIDE* -

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Sep 21, 2021, 21:48 ET

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 de setembro de 2021 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) apresentou hoje resultados reais do registro de pacientes STRIDE demonstrando que o tratamento com Translarna™ (ataluren) retarda a perda de ambulação por mais de cinco anos em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne com mutações nonsense (nmDMD) em comparação ao padrão de tratamento isolado (SoC na sigla em inglês). O declínio da função pulmonar também diminuiu em 1,8 anos nos pacientes tratados com Translarna e SoC.

"A análise de cinco anos do cadastro STRIDE demonstra claramente o profundo impacto que o Translarna tem na mudança do curso da progressão da doença, disse Stuart W. Peltz, Ph.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. "Estamos todos orgulhosos de ver o efeito transformador do Translana na vida dos meninos com Duchenne. A robustez dos resultados que mostra o retardo de cinco anos na perda da marcha, bem como sua capacidade de prolongar a função pulmonar, confirma o que observamos em nossos ensaios clínicos. Os resultados somam-se à totalidade da comprovação do benefício do Translarna para os pacientes e suas famílias".

A análise de cinco anos de dados de cadastro, apresentada no Congresso Virtual da Sociedade Mundial de Músculos (WMS) de 2021, mostra que os meninos tratados com o Translarna e SoC tiveram uma idade média de perda de ambulação de 17,9 anos em comparação com 12,5 anos somente para aqueles tratados com SoC.¹ Aos 12 anos de idade, 80% dos meninos que recebem o Translarna e SoC ainda estão andando, em comparação com 52% dos meninos que recebem apenas o SoC.¹

Em comparação aos 15,8 anos de idade dos meninos que não receberam o Translarna, a idade média dos meninos que foram tratados com o Translarna atingiu uma capacidade vital forçada prevista (FVC) inferior a 60% foi de 17,6 anos de idade. O retardo na perda da função pulmonar é fundamental, pois o limiar abaixo de 60% é considerado o marco no qual os pacientes normalmente começam a necessitar de fisioterapia respiratória.

"Ver seu filho perder suas habilidades, até que ele não possa mais andar ou até mesmo respirar sem ajuda é de partir o coração", disse Filippo Buccella, paciente defensor e fundador do Projeto dos Pais na Itália. "Estamos começando a ver mais evidências de que o Translarna pode potencialmente dar às crianças muitos mais anos de liberdade, e os pais terão verdadeira esperança".

A análise baseia-se nos resultados de 241 meninos em 13 países que foram inscritos no STRIDE, rigoroso cadastro de pacientes, nos últimos cinco anos.[1] Os dados foram comparados com a história natural de um coorte com pontuação de propensão em um estudo de história natural de longo prazo (o banco de dados de história natural do Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) de pacientes com Duchenne).^1,2

O Translarna continua a ser bem tolerado em pacientes com nmDMD, e os resultados de segurança, representando 1059 anos de exposição ao paciente, permanecem consistentes com o perfil de segurança conhecido da terapia.

Sobre o Translarna^™ (ataluren)
O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, Inc., é uma terapia de restauração de proteínas desenvolvida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causada por mutações nonsense. Mutação nonsense é uma alteração no código genético que impede prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado por meio do qual a proteína não pode se expressar em sua totalidade e não é mais funcional, como a distrofina na

Distrofia Muscular de Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, é licenciado no Espaço Econômico Europeu para o tratamento da Distrofia Muscular Duchenne causada por mutações nonsense em pacientes ambulatoriais com dois anos de idade ou mais. O ataluren é um novo medicamento experimental nos Estados Unidos.

Sobre o Cadastro STRIDE
o STRIDE (Meta Estratégica de Cadastro e Banco de Dados Internacional de Excelência) é um estudo contínuo, multicêntrico e observacional da segurança e eficácia do Translarna no tratamento de rotina. É o primeiro repositório de dados do paciente a oferecer experiência no mundo real em relação ao uso prolongado do Translarna na prática clínica de rotina. Os pacientes inscritos serão acompanhados por pelo menos cinco anos a partir da data da inscrição, ou até a retirada do estudo.²Até 31 de janeiro de 2021, 286 pacientes haviam sido inscritos em 13 países da Europa e Israel.

O STRIDE é uma parceria de colaboração entre a TREAT-NMD e a PTC Therapeutics, liderada por um Comitê Diretivo composto pelos principais especialistas em Duchenne, defensores dos pacientes de todo o mundo e representantes da PTC.

O Cadastro também cumpre um compromisso posterior à comercialização com o Comitê de Avaliação de Riscos de Farmacovigilância da Agência Europeia de Medicamentos.

Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
Atingindo principalmente o sexo masculino, a Duchenne é um distúrbio genético raro e fatal que resulta na debilidade muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura na metade dos 20 anos de idade, por insuficiência cardíaca e respiratória. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína funcional distrofina. A distrofina é fundamental para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos do esqueleto, diafragma e coração. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da ambulação) já aos 10 anos de idade, seguida da perda do uso dos braços. Os pacientes com Duchenne posteriormente experimentam complicações pulmonares com risco de vida, exigindo a necessidade de suporte de ventilação, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa etária dos 20 anos.

Mais informações sobre a Duchenne estão disponíveis na Associação de Distrofia Muscular e no Projeto de Distrofia Muscular para os pais. Além disso, as informações e os recursos estão disponíveis no site www.duchenneandyou.com.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos mundialmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores e nossa missão de oferecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm uma necessidade médica ainda não atendida. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Twitter no @PTCBio, Instagram e LinkedIn.

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Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autorização de comercialização do Translarna para o tratamento de DMD causada por mutações nonsense no Espaço Econômico Europeu (EEA), incluindo se a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) determina em futuros ciclos de renovação anual que o equilíbrio entre benefício e risco da autorização do Translarna apoia a renovação de referida autorização; a capacidade da PTC de inscrever-se, financiar, completar e apresentar oportunamente à EMA os resultados do Estudo 041, um ensaio clínico aleatório de 18 meses controlado por placebo do Translarna para o tratamento de DMD causada por mutações nonsense seguido de uma extensão de 18 meses de marca aberta, que é uma obrigação específica de continuar a autorização de comercialização na AEA; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas a partir da data deste comunicado à imprensa e a PTC não assume ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, exceto conforme exigido por lei.

* Meta Estratégica de Cadastro e Banco de Dados Internacional de Excelência (STRIDE, na sigla em inglês)

¹ PTC Therapeutics. Dados no arquivo.
² Bushby et al. Primeiro cadastro de fármacos para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) para avaliar o Translarna™ uso, segurança e eficácia na prática clínica de rotina [cartaz], apresentado no 11^º Congresso Europeu de Neurologia Pediátrica de 2015; 27−30 de maio, Viena, Áustria.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.