Los datos de STRIDE muestran que Translarna™ retrasa la pérdida de ambulación por más de cinco años en niños con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido

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- Se observó que Translarna ralentiza la progresión de la enfermedad en comparación con la atención estándar por sí sola -

- Datos de resultados reales a largo plazo de 241 pacientes en el registro de pacientes de STRIDE* -

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PTC Therapeutics, Inc.

Sep 21, 2021, 04:09 ET

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 21 de septiembre de 2021 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) presentó hoy resultados reales del registro de pacientes STRIDE que demuestra que el tratamiento con Translarna™ (ataluren) retrasa la pérdida de la ambulación por más de cinco años en niños con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido (nmDMD) en comparación con la atención estándar (SoC) por sí sola. El deterioro de la función pulmonar también se retrasó 1,8 años en los pacientes tratados con Translarna y atención estándar.

"El análisis de cinco años del registro STRIDE demuestra claramente el profundo impacto de Translarna en el cambio de curso de la progresión de la enfermedad, comentó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Todos estamos orgullosos de ver el efecto de cambio de vida que proporciona Translana en los niños con distrofia muscular de Duchenne. Los resultados concluyentes que muestran tanto un retraso de cinco años en la pérdida de la capacidad de caminar, así como su capacidad para prolongar la función pulmonar, confirman lo que hemos visto en nuestros ensayos clínicos. Estos resultados se suman al total de evidencia existente en cuanto a los beneficios de Translarna para los pacientes y sus familias".

Un análisis del tiempo transcurrido hasta el evento de 5 años de datos del registro, presentado en el Congreso Virtual de la Sociedad Mundial del Músculo (WMS) de 2021, muestra que los niños tratados con Translarna más atención estándar tenían una edad media de pérdida de ambulación de 17,9 años, en comparación con la edad media de 12,5 años para los tratados solo con atención estándar.¹ A los 12 años, el 80 % de los niños que recibieron Translarna más atención estándar aún están caminando, en comparación con el 52 % de los niños que recibieron solo atención estándar.¹

La edad mediana a la que los niños tratados con Translarna alcanzaron una capacidad vital forzada (CVF) prevista inferior al 60 % fue de 17,6 años en comparación con la edad de 15,8 años para los que no recibieron Translarna. Este retraso en la pérdida de la función pulmonar es fundamental, ya que el umbral inferior al 60 % se considera el hito en el que los pacientes suelen comenzar a requerir fisioterapia respiratoria.

"Es desgarrador ver a un hijo deteriorarse hasta que ya no puede caminar o incluso respirar sin ayuda", afirmó Filippo Buccella, defensor de los pacientes y fundador de Parent Project Italia. "Estamos comenzando a ver más pruebas de que Translarna puede potencialmente brindarles a los niños muchos más años de libertad, lo que nos ofrecerá una esperanza real a los padres".

El análisis se basa en los resultados de 241 niños de 13 países inscriptos en el registro de pacientes STRIDE durante los últimos cinco años.[1] Los datos se compararon con la historia natural de una cohorte clasificada por puntuación de propensión en un estudio de historia natural a largo plazo (base de datos de la historia natural de pacientes con Duchenne del Cooperative International Neuromuscular Research Group; CINRG).^1,2

Translarna sigue siendo bien tolerada en pacientes con nmDMD, y los resultados de seguridad, que representan 1.059 años-paciente de exposición, siguen siendo coherentes con el conocido perfil de seguridad del tratamiento.

Acerca de Translarna^™ (ataluren)
Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, Inc., es un tratamiento de restauración de proteínas diseñado para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con afecciones genéticas causadas por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por la proteína que no se puede expresar en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en la

distrofia muscular de Duchenne. Translarna, el nombre comercial del ataluren, cuenta con licencia en el
Espacio Económico Europeo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido en pacientes ambulatorios de 2 años y más. Ataluren es un nuevo fármaco en investigación en los Estados Unidos.

Acerca del registro STRIDE
El registro STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence) es un estudio observacional multicéntrico en curso sobre la seguridad y eficacia de Translarna en la atención de rutina. Es el primer repositorio de datos de pacientes en ofrecer experiencia real en el uso a largo plazo de Translarna en la práctica clínica de rutina. Se realizará un seguimiento de los pacientes inscritos durante al menos cinco años desde la fecha de inscripción, o hasta el retiro del estudio.²Al 31 de enero de 2021, se habían inscrito 286 pacientes en 13 países de Europa e Israel.

STRIDE es una alianza colaborativa entre TREAT-NMD y PTC Therapeutics, dirigida por un comité directivo compuesto por importantes expertos en Duchenne, defensores de pacientes de todo el mundo y representantes de PTC.

El registro también cumple un compromiso posterior a la comercialización con el Comité para la Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia (PRAC) de la Agencia Europea de Medicamentos.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)
La distrofia muscular de Duchenne, que afecta principalmente a los varones, es un trastorno genético raro y fatal que produce debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y provoca la muerte prematura a mediados de la segunda década de vida debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína funcional distrofina. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de ambulación) a partir de los 10 años de edad, seguido de la pérdida del uso de sus brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente fatales, lo cual exige asistencia de respiración mecánica, y complicaciones cardíacas hacia el final de su adolescencia y después de los 20 años.

Puede encontrar más información sobre Duchenne por medio de la Asociación de Distrofia Muscular y Parent Project Muscular Dystrophy. Además, puede encontrar información y recursos disponibles en www.duchenneandyou.com .

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores y nuestra misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen una necesidad médica insatisfecha. La estrategia de la empresa consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial global para maximizar el valor para sus pacientes y otras partes interesadas. Para obtener más información acerca de PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook , en Twitter en @PTCBio , Instagram y en LinkedIn .

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Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta publicación, diferentes a las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluso las relacionadas con la comercialización de sus productos y candidatos a productos, la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados y los objetivos de la gerencia. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras "guía", "plan", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "puede", "apuntar", "potencial", "hará", "podría", "debería", "continuar" y expresiones similares.

Los resultados reales de PTC, así como su desempeño o logros, pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que se realizan como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen aquellos relacionados con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y negociaciones de reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en el Espacio Económico Europeo (EEE), incluso si la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) determina en los futuros ciclos de renovación anual que la relación riesgo-beneficio de la autorización de Translarna respalda la renovación de dicha autorización; la capacidad de PTC para inscribir, financiar, completar y presentar oportunamente a la EMA los resultados del Estudio 041, un ensayo clínico de Translarna de 18 meses, aleatorizado y controlado con placebo para el tratamiento de nmDMD, seguido de una extensión de 18 meses de etiqueta abierta que constituye una obligación específica para la continuidad de la autorización de comercialización en el EEE; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, la economía, las condiciones políticas o reglamentarias; cambios en las leyes fiscales, reglamentarias, tarifarias, políticas y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general en materia de desarrollo; y los factores descritos en la sección "Risk Factors" (Factores de Riesgo) del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros archivos de PTC presentados ante la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que en cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida Translarna.

Las declaraciones prospectivas contenidas en el presente documento representan las opiniones de PTC exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa. PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, previsiones, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.

* Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence (STRIDE)

¹ PTC Therapeutics. Datos en archivo.
² Bushby et al. Primer registro de fármacos en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) para evaluar el uso, la seguridad y la eficacia de Translarna™ en la práctica clínica de rutina [Póster], presentado en el 11.^o Congreso de la Sociedad Europea de Neurología pediátrica 2015, llevado a cabo del 27 al 30 de mayo en Viena, Austria.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.