Octapharmas kontinuierliches Engagement für die Verbesserung des Lebens von Menschen mit seltenen Blutungsstörungen wird auf der ISTH 2024 vorgestellt

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• Octapharma präsentiert neue klinische und wissenschaftliche Ergebnisse für wilate^® und Nuwiq^® auf dem kommenden ISTH-Kongress 2024
• Neue Daten und Entwicklungen bei klinischen Studien werden in sieben mündlichen Präsentationen, zwei Postern und zwei unterstützten Symposien vorgestellt

LACHEN, Schweiz, 10. Juni 2024 /PRNewswire/ -- Die neuesten Entwicklungen aus Octapharmas Hämatologie-Portfolio werden auf dem 32^nd Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) vom 22. bis 26. Juni 2024 in Bangkok, Thailand, vorgestellt. Die Daten werden in sieben mündlichen Präsentationen, zwei Posterpräsentationen und zwei unterstützten Symposien während dieser wichtigen internationalen Tagung vorgestellt. Octapharma ist ein stolzer Silber-Unterstützer des ISTH-Kongresses 2024. Octapharma wird auch sein Angebot an modernen Lösungen für das akute Blutungs- und Gerinnungsmanagement in der Intensivmedizin vorstellen.

Blutungsstörungen wie die Hämophilie A und die von-Willebrand-Krankheit (VWD) bergen das Risiko wiederkehrender und lang anhaltender Blutungen, die nicht nur lebensbedrohlich sein können, sondern auch die Lebensqualität und die psychische Gesundheit der Patienten stark beeinträchtigen.

Die Präsentationen auf der ISTH 2024 spiegeln Octapharmas langfristiges Engagement für die Verbesserung der Patientenversorgung und die Deckung eines ungedeckten klinischen Bedarfs wider.

"Octapharma freut sich darauf, auf der ISTH 2024 unsere neuesten Erkenntnisse und Studienergebnisse aus unserem gesamten Hämatologie- und Intensivmedizin-Portfolio zu präsentieren", sagte Olaf Walter, Vorstandsmitglied bei Octapharma.  "Patienten mit Blutungs- und Gerinnungsstörungen stehen bei ihrer täglichen Versorgung und ihrem Blutungsmanagement weiterhin vor vielen Herausforderungen. Hier bei Octapharma widmen wir uns weiterhin der Spitzenforschung, um das Leben der Patienten zu verbessern".

Mündliche Präsentationen

Obwohl die Prophylaxe bei schwerer Hämophilie A zur Standardbehandlung gehört, wird sie bei VWD nach wie vor nicht ausreichend eingesetzt. WIL-31, die größte Studie zur VWD-Prophylaxe, zeigte die Sicherheit und Wirksamkeit der Prophylaxe mit einem aus Plasma gewonnenen von-Willebrand-Faktor/Faktor-VIII-Konzentrat (wilate^®) bei Patienten mit VWD. Der leitende Forscher, Dr. Robert F. Sidonio Jr., wird Subanalysen von Daten aus der Studie vorstellen, die Unterschiede in den Blutungsstellen zwischen VWD-Typen und Altersgruppen untersuchen. Bei den 22 VWD-Typ-3-Patienten, die in die Analysepopulation aufgenommen wurden, war die Prophylaxe in allen Altersgruppen gut verträglich.

MOTIVATE ist eine laufende, internationale, von Prüfärzten initiierte und von der Octapharma AG finanzierte Studie, die die Behandlung von Hämophilie-A-Patienten mit Hemmstoffen untersucht. Dr. Carmen Escuriola-Ettingshausen, eine der koordinierenden Forscherinnen der Studie, wird eine Zwischenanalyse der Studie vorstellen. 

Die hämophile Arthropathie ist eine schwerwiegende Komplikation der Hämophilie A. Eine frühzeitige Diagnose ist von entscheidender Bedeutung, um ihre langfristigen Auswirkungen zu minimieren. In einer Proof-of-Concept-Studie wurde eine Signatur mehrerer zirkulierender kleiner, nicht kodierender microRNAs identifiziert, die als Biomarker für die Diagnose der hämophilen Arthropathie verwendet werden können. Künftige Arbeiten werden in einer Teilstudie der klinischen PROVE-Studie mikroRNAs untersuchen, die mit früheren Stadien der Erkrankung in Verbindung stehen.

Bei Hämophilie-A-Patienten wurde eine veränderte Funktionalität der mikrovaskulären Endothelien festgestellt. In der Tat wurden bei Endothelzellen von Hämophilie-A-Patienten im Vergleich zu denen von gesunden Patienten eine beeinträchtigte Tubulogenese, Migration und Permeabilität festgestellt. Es werden neue Daten vorgestellt, die zeigen, dass Nuwiq^® an die Oberfläche von Endothelzellen binden kann und deren Funktionalität verbessert.

FVIII interagiert nach einer Gefäßverletzung physisch mit Blutplättchen, um eine effiziente Gerinnungsbildung zu gewährleisten. Verschiedene FVIII-Modifikationen können sich auf die Thrombozytenbindung und die nachgeschaltete Signalgebung auswirken. Es werden Daten präsentiert, die zeigen, dass Nuwiq^® im Vergleich zu Vergleichsprodukten eine signifikant höhere Bindung an Thrombozyten aufweist und dass diese Unterschiede in der Thrombozytenbindung die Wirksamkeit verschiedener rFVIII-Produkte bei der Behandlung von Hämophilie A beeinflussen können.

Die mündlichen Präsentationen sind zu den folgenden Zeiten vorgesehen:

Sonntag 23. Juni

• OC 27.5: Auswirkungen der unterschiedlichen Bindung von rekombinanten Faktor-VIII-Konzentraten an Thrombozyten auf die Gerinnungsfunktionalität von Thrombozyten.
  Vortragender Autor: Viola Vogel. 15:45-16:00 ICT, Raum 210 A-D

Montag 24. Juni

• OC 35.1: Faktor VIII reguliert extrazelluläre Matrixproteine, um die Angiogenese und die Gefäßstabilität zu fördern.
  Vortragender Autor: Alessia Cucci. 9:30-9:45 ICT, Raum 110 A-C
• OC 36.4: miRNA-Expressionsprofile als potenzielle Biomarker für die Gesundheit von Gelenken und Knochen bei Hämophilie A.
  Vortragender Autor: Yesim Dargaud. 10:15-10:30 ICT, Raum 111 A-C
• OC 36.5: Faktor VIII ist ein Regulator der Angiogenese und ein Promotor der Stabilität der Endothelbarriere.
  Vortragender Autor: Antonia Follenzi. 10:30-10:45 ICT, Raum 111 A-C

Dienstag, 25. Juni

• OC 63.4: Blutungsstellen bei Patienten mit von-Willebrand-Krankheit, die mit einem aus Plasma gewonnenen von-Willebrand-Faktor/Faktor-VIII-Konzentrat prophylaktisch behandelt werden - eine Teilanalyse der Daten aus der WIL-31-Studie.
  Vortragender Autor: Robert F Sidonio Jr. 15:30-15:45 ICT, Ballsaal B3
• OC 61.4: Strategien zur Induktion der Immuntoleranz (ITI) bei Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren - Zwischenanalyse der MOTIVATE-Studie.
  Vortragender Autor: Carmen Escuriola-Ettingshausen. 15:45-16:00 ICT, Ballsaal B1

Mittwoch, 26. Juni

• OC 73.5: Wirksamkeit und Sicherheit der Prophylaxe mit einem aus Plasma gewonnenen von-Willebrand-Faktor/Faktor-VIII-Konzentrat bei Typ-3-Patienten mit von-Willebrand-Krankheit - eine Teilanalyse der Daten aus der WIL-31-Studie.
  Vortragender Autor: Robert F Sidonio Jr. 11:15-11:30 ICT, Ballsaal B4

Poster-Präsentationen 

Die Posterpräsentationen sind zu den folgenden Zeiten geplant:

Sonntag 23. Juni

• PB 0251 - Indirekter Vergleich der Wirksamkeit der Prophylaxe zwischen Simoctocog alfa und Efanesoctocog alfa bei schwerer Hämophilie A und deren Kosten in den Vereinigten Staaten.
  Vortragender Autor: Craig M. Kessler. 13:45-14:45 ICT, Ausstellungshalle

Dienstag, 25. Juni

• PB 1102 - Kovalent verknüpfte Komplexe aus Gerinnungsfaktor VIII und von Willebrand-Faktor-Fragment zeigen in Tiermodellen eine erhöhte Stabilität und Halbwertszeit und behalten ihre Funktion.
  Vortragender Autor: Barbara Solecka-Witulska. 13:45-14:45 ICT, Ausstellungshalle

Unterstützte Symposien 

Auf zwei unterstützten Symposien während des Kongresses werden neue klinische und wissenschaftliche Daten vorgestellt und aktuelle Informationen über laufende und neue Studien auf dem Gebiet der Hämophilie A und VWD gegeben. 

•  Erfahren Sie schon heute von den Fortschritten von morgen - Durchbruch beim Rundum-Schutz vor Blutungen 
Sonntag, 23. Juni, 12:15-13:30 ICT, Raum 208 
Vorsitz: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles und Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornien, USA

Das diesjährige Octapharma-Symposium über Hämophilie A ist der Spitzenforschung zum Schutz vor Blutungen gewidmet. Die Referenten werden die ersten Ergebnisse der Zwischenanalyse der MOTIVATE-Studie präsentieren und die PROVE-Studie zur Untersuchung der Knochen- und Gelenkgesundheit vorstellen. Auf diesem Symposium wird auch die kritische Rolle der FVIII-Bindung an Thrombozyten und Endothelzellen bei Hämophilie A untersucht.

•  Next Level Insights zur Prophylaxe der von-Willebrand-Krankheit - Gehen Sie auf die Bedürfnisse Ihrer Patienten ein? 
Montag, 24. Juni, 12:15-13:30 ICT, Raum 210 
Vorsitz: Craig Kessler, Medizinisches Zentrum der Universität Georgetown, Washington DC, USA 

Dieses Symposium befasst sich mit der entscheidenden Rolle der Prophylaxe bei schwerer VWD. Zu den vorgestellten Themen gehören die Bedeutung der Prophylaxe und die Frage, wie man Patienten erkennt, die von einer prophylaktischen Behandlung profitieren könnten. Die wichtigsten Erkenntnisse aus der WIL-31-Studie zur VWD-Prophylaxe werden ebenso vorgestellt wie die wichtige Rolle der Prophylaxe bei der Behandlung starker Menstruationsblutungen bei Frauen mit VWD. Auch die Optimierung der Betreuung während der Schwangerschaft wird erörtert und die VIP- und EMPOWER-Studien werden vorgestellt.

Beide Symposien stehen den Kongressteilnehmern in Bangkok offen und werden für Teilnehmer, die nicht direkt am Kongress teilnehmen, live gestreamt.  Bei beiden Symposien wird es die Möglichkeit geben, Fragen zu stellen. 

Larisa Belyanskaya, SVP und Leiterin von IBU Haematology bei Octapharma, kommentierte:

"Wir freuen uns darauf, neue Erkenntnisse aus den WIL-31-Daten zu präsentieren, und  wird sich eingehend mit der Bedeutung der Prophylaxe für bestimmte Patientengruppen befassen sowie wichtige klinische und wissenschaftliche Fragen mit dem Ziel erörtern, die Lebensqualität von Menschen mit von-Willebrand-Krankheit und Hämophilie A zu verbessern."

Über Nuwiq®

Nuwiq® (Simoctocog alfa) ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Protein (rFVIII) der 4. Generation, das in einer menschlichen Zelllinie ohne chemische Veränderung oder Fusion mit einem anderen Protein hergestellt wird¹. Es wird ohne Zusatzstoffe menschlichen oder tierischen Ursprungs gezüchtet, ist frei von antigenen nicht-humanen Proteinepitopen und hat eine hohe Affinität für den von Willebrand-Faktor¹.

Die Nuwiq®-Behandlung wurde in neun^{1 2 3} abgeschlossenen klinischen Studien, an denen 201 zuvor behandelte Patienten (190 Personen)¹ und 108 zuvor unbehandelte Patienten² mit schwerer Hämophilie A teilnahmen. Nuwiq® ist in den Darreichungsformen 250 IU, 500 IU, 1.000 IU, 1.500 IU, 2.000 IU, 2.500 IU, 3.000 IU und 4.000 IU erhältlich⁴. Nuwiq® ist für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener FVIII-Mangel) in allen Altersgruppen zugelassen⁴.

Über wilate®

wilate® ist ein hochreines humanes von-Willebrand-Faktor/Faktor VIII (VWF/FVIII)-Konzentrat, das während seiner Herstellung zwei Virusinaktivierungsschritte durchläuft¹.

Es wird kein Albumin als Stabilisator hinzugefügt⁵. Die Reinigungsprozesse führen zu einem 1:1-Verhältnis von VWF zu FVIII, das dem von normalem Plasma ähnelt¹. wilate® enthält eine VWF-Triplettstruktur und einen Gehalt an großen Multimeren mit hohem Molekulargewicht, der dem von normalem menschlichem Plasma ähnelt¹. wilate® wird ausschließlich aus großen Pools menschlichen Plasmas gewonnen, die in zugelassenen Plasmaspendezentren gesammelt werden⁶. wilate® ist in den Darreichungsformen 500 IU und 1000 IU erhältlich. wilate® ist indiziert zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungen oder chirurgischen Blutungen bei der von-Willebrand-Krankheit (VWD), wenn Desmopressin (DDAVP) allein unwirksam oder kontraindiziert ist, sowie zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel)⁶.

Informationen zu Octapharma

Octapharma mit Hauptsitz in Lachen, Schweiz, ist einer der größten Hersteller von Humanproteinen weltweit und entwickelt und produziert Humanproteine aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien. Octapharma beschäftigt weltweit fast 12.000 Mitarbeiter, die die Behandlung von Patienten in 118 Ländern mit Produkten aus drei Therapiebereichen unterstützen: Immuntherapie, Hämatologie und Intensivmedizin.

Octapharma verfügt über sieben Forschungs- und Entwicklungsstandorte und fünf hochmoderne Produktionsstätten in Österreich, Frankreich, Deutschland und Schweden und betreibt mehr als 195 Plasmaspendezentren in Europa und den USA.

"Octapharma-Pressemitteilungen sind speziell für Gesundheitsfach-/Medizinmedien und nicht für die Verbraucherpresse bestimmt."

[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.
[3] Octapharma AG, Daten in den Akten.
[4] Nuwiq® Summary of Product Characteristics
[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.
[6] wilate® Summary of Product Characteristics.

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