L'engagement continu d'Octapharma à améliorer la vie des personnes atteintes de troubles hémorragiques rares sera présenté à l'ISTH 2024

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• Octapharma présentera de nouveaux résultats cliniques et scientifiques pour wilate® et Nuwiq® lors du prochain congrès de l'ISTH 2024
• De nouvelles données et des développements d'études cliniques seront présentés dans sept présentations orales, deux affiches et deux symposiums soutenus

LACHEN, Suisse, 10 juin 2024 /PRNewswire/ -- Les développements les plus récents du portefeuille d'hématologie d'Octapharma seront présentés au 32e congrès de la Société internationale sur la thrombose et l'hémostase (ISTH) du 22 au 26 juin 2024, à Bangkok, en Thaïlande. Les données seront présentées sous la forme de sept présentations orales, de deux présentations par affiches et de deux symposiums subventionnés au cours de cette réunion internationale clé. Octapharma est fière de soutenir en argent le congrès ISTH 2024. Octapharma présentera également l'offre de solutions modernes pour la gestion des saignements aigus et de la coagulation dans les soins intensifs et intensifs.

Les troubles hémorragiques, tels que l'hémophilie A et la maladie de von Willebrand (MVW), présentent un risque de saignements récurrents et prolongés, qui peuvent non seulement mettre la vie en danger, mais aussi avoir de lourdes répercussions sur la qualité de vie et la santé mentale des patients.

Les présentations à l'ISTH 2024 reflètent l'engagement à long terme d'Octapharma à améliorer les soins aux patients et à répondre aux besoins cliniques non satisfaits.

« Octapharma est ravi de présenter ses dernières découvertes et les résultats de ses études sur l'ensemble de ses portefeuilles d'hématologie et de soins intensifs à l'ISTH 2024." a déclaré Olaf Walter, membre du conseil d'administration d'Octapharma. « Les patients atteints de troubles de saignement et de coagulation continuent de faire face à de nombreux défis dans leur prise en charge quotidienne et de saignement. Chez Octapharma, nous restons dévoués à la recherche de première ligne visant à améliorer la vie des patients."

Présentations orales

Bien que la prophylaxie soit la norme de soins pour l'hémophilie A sévère, elle reste sous-utilisée dans la maladie de von Willebrand. WIL-31, la plus grande étude sur la prophylaxie par la maladie de von Willebrand, a démontré l'innocuité et l'efficacité de la prophylaxie par un concentré de facteur von Willebrand/facteur VIII (wilate®) dérivé du plasma chez les patients atteints de maladie de von Willebrand. L'investigateur principal, le Dr Robert F. Sidonio Jr., présentera des sous-analyses des données de l'étude qui explorent les différences de sites de saignement entre les types de MVW et les groupes d'âge. La prophylaxie a été bien tolérée dans tous les groupes d'âge des 22 patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 3 qui ont été inclus dans la population analysée.

MOTIVATE est une étude internationale en cours, initiée par des chercheurs et financée par Octapharma AG, qui évalue la prise en charge des patients atteints d'hémophilie A avec des inhibiteurs. Le Dr Carmen Escuriola-Ettingshausen, l'une des chercheuses de coordination de l'étude, présentera une analyse intermédiaire de l'étude. 

L'arthropathie hémophilique est une complication grave de l'hémophilie A et un diagnostic précoce est essentiel pour minimiser son impact à long terme. Une étude de validation de principe a identifié la signature de plusieurs petits micro-ARN non codants en circulation, qui peuvent être utilisés comme biomarqueurs pour aider au diagnostic de l'arthropathie hémophilique. Les travaux futurs porteront sur les microARN associés à des stades plus précoces de la maladie dans une sous-étude de l'essai clinique PROVE.

Des fonctionnalités endothéliales microvasculaires modifiées ont été observées chez les patients atteints d'hémophilie A. En effet, une altération de la tubulogenèse, de la migration et de la perméabilité des cellules endothéliales des patients atteints d'hémophilie A a été observée, par rapport à celles des patients en bonne santé. De nouvelles données seront présentées montrant que Nuwiq® peut se lier aux surfaces cellulaires endothéliales, améliorant ainsi leur fonctionnalité.

Le FVIII interagit physiquement avec les plaquettes après une lésion vasculaire pour assurer une formation efficace de caillots. Différentes modifications du FVIII peuvent avoir un impact sur la liaison des plaquettes et la signalisation en aval. Les données présentées montreront que Nuwiq® présente une liaison aux plaquettes nettement plus élevée que les produits de comparaison, et que ces différences dans la liaison aux plaquettes peuvent avoir un impact sur l'efficacité de différents produits rFVIII dans le traitement de l'hémophilie A.

Les présentations orales sont programmées aux heures suivantes :

Dimanche 23 juin

• OC 27.5 : Impact de la liaison différentielle des concentrés de facteur VIII recombinant aux plaquettes sur la fonctionnalité de coagulation des plaquettes. 
  Auteur principal : Viola Vogel. 15 h 45 à 16 h 00 ICT, salle 210 A-D

Lundi 24 juin

• OC 35.1 : Le facteur VIII régule les protéines de la matrice extracellulaire pour stimuler l'angiogenèse et la stabilité des vaisseaux.
  Auteur principal : Alessia Cucci. 9 h 30 à 9 h 45 TIC, salle 110 A-C
• OC 36.4 : L'expression de l'ARNm est considérée comme un biomarqueur potentiel de la santé des articulations et des os dans l'hémophilie A. Auteur présentateur : Yesim Dargaud. 10 h 15 à 10 h 30 TIC, salle 111 A-C
• OC 36.5 : Le facteur VIII est un régulateur de l'angiogenèse et un promoteur de la stabilité de la barrière endothéliale. 
  Auteur principal : Antonia Follenzi. 10 h 30 à 10 h 45 TIC, salle 111 A-C

Mardi 25 juin

• OC 63.4 : Sites de saignement chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand recevant une prophylaxie par un concentré de facteur von Willebrand/facteur VIII dérivé du plasma - Une sous-analyse des données de l'étude WIL-31. 
  Auteur principal : Robert F Sidonio Jr. 15 h 30 à 15 h 45 TIC, salle de bal B3
• OC 61.4 : Stratégies d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) chez les patients atteints d'hémophilie A avec inhibiteurs - Analyse intermédiaire de l'étude MOTIVATE. 
  Auteur présentatrice : Carmen Escuriola-Ettingshausen. 15 h 45 à 16 h 00 TIC, Salle de bal B1

Mercredi 26 juin

• OC 73.5 : Efficacité et innocuité de la prophylaxie par un concentré de facteur von Willebrand/facteur VIII dérivé du plasma chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand - Une sous-analyse des données de l'étude WIL-31. 
  Auteur principal : Robert F Sidonio Jr. 11 h 15 à 11 h 30 TIC, Salle de bal B4

Présentations par affiche 

Des présentations d'affiches sont prévues aux heures suivantes :

Dimanche 23 juin

• PB 0251 - Comparaison indirecte de l'efficacité de la prophylaxie entre simoctocog alfa et efanesoctocog alfa dans les hémophilies A graves et de leur coût aux États-Unis. 
  Auteur principal : Craig M. Kessler. 13 h 45 à 14 h 45 TIC, Hall d'exposition

Mardi 25 juin

• PB 1102 - Les complexes de facteur de coagulation VIII et de fragment de facteur de von Willebrand liés par covalence affichent une stabilité et une demi-vie accrues dans les modèles animaux et conservent leur fonction. 
  Auteur présentatrice : Barbara Solecka-Witulska. 13 h 45 à 14 h 45 TIC, Hall d'exposition

Symposiums subventionnés 

Deux symposiums soutenus au cours du congrès partageront de nouvelles données cliniques et scientifiques, fournissant des mises à jour sur les études en cours et nouvelles dans les domaines de l'hémophilie A et de la maladie de von Willebrand.  

• Découvrez les avancées de demain aujourd'hui - Une percée dans la protection des hémorragies All-Round Bleed le dimanche 23 juin, 12 h 15 à 13 h 30 ICT, Room 208 Chaise : Guy Young, Children's Hospital Los Angeles et Keck School of Medicine, Los Angeles, Californie, États-Unis

Le symposium d'Octapharma sur l'hémophilie A de cette année est consacré à la recherche de pointe engagée dans la protection contre les saignements. Les intervenants présenteront les premiers résultats de l'analyse intermédiaire de l'étude MOTIVATE et l'étude PROVE qui étudie la santé des os et des articulations. Ce symposium explorera également le rôle essentiel de la liaison du FVIII aux plaquettes et aux cellules endothéliales dans l'hémophilie A.

• Perspectives de niveau supérieur sur la prophylaxie de la maladie de von Willebrand - Répondez-vous aux besoins de votre patient ? 
  Lundi 24 juin, 12 h 15 à 13 h 30 TIC, salle 210 Président : Craig Kessler, Georgetown University Medical Center, Washington DC, États-Unis 

Ce symposium explorera le rôle essentiel de la prophylaxie dans la maladie de von Willebrand sévère. Les sujets abordés comprendront l'importance de la prophylaxie et la façon d'identifier les patients qui peuvent bénéficier d'un traitement prophylactique. Les principales leçons tirées de l'étude WIL-31 sur la prophylaxie par la maladie de von Willebrand seront partagées, ainsi que le rôle important de la prophylaxie dans la prise en charge des hémorragies menstruelles lourdes chez les femmes atteintes de la maladie de von Willebrand. L'optimisation des soins pendant la grossesse sera également abordée et les études VIP et EMPOWER seront présentées.

Les deux symposiums seront ouverts aux participants au congrès de Bangkok et seront diffusés en direct pour les participants qui ne participent pas directement au congrès.  Des questions seront posées lors des deux symposiums. 

Larisa Belyanskaya, vice-présidente principale et responsable de l'hématologie IBU chez Octapharma, a déclaré :

« Nous sommes ravis de présenter de nouvelles informations issues des données de l'étude WIL-31, et nous étudierons en profondeur l'importance de la prophylaxie pour des groupes de patients spécifiques, ainsi que de discuter d'importantes questions cliniques et scientifiques dans le but d'améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de la maladie de von Willebrand et de l'hémophilie A."

À propos de Nuwiq®

Nuwiq® (simoctocog alfa) est une protéine recombinante de quatrième génération à facteur VIII (rFVIII), produite dans une lignée cellulaire humaine sans modification chimique ni fusion avec aucune autre protéine1. Il est cultivé sans additifs d'origine humaine ou animale, ne contient pas d'épitopes protéiques non humaines antigéniques et a une grande affinité avec von Willebrand factor1.

Le traitement par Nuwiq® a été évalué dans le cadre d'essais cliniques achevés sur le nine1 2 3, qui ont inclus 201 patients précédemment traités (190 personnes)1 et 108 patients précédemment non traités2 atteints d'hémophilie A sévère. Nuwiq® est disponible en 250 UI, 500 UI, 1 000 UI, 1 500 UI, 2 000 UI, 2 500 UI, 2 500 UI, 3,000 UI et 4 000 UI4. Nuwiq® est approuvé pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A (déficit congénital en FVIII) dans tous les groupes d'âge4.

À propos de wilate®

wilate® est un concentré de facteur von Willebrand/facteur VIII (VWF/FVIII) humain de haute pureté, qui subit deux étapes d'inactivation du virus pendant sa production1.

Aucune albumine n'est ajoutée comme stabilisation5. Les processus de purification aboutissent à un rapport de 1:1 entre le VWF et le FVIII qui est similaire au plasma1 normal. wilate® contient une structure de triplet VWF et la teneur en grands multimètres de poids moléculaire élevé similaire au plasma humain normal1. wilate® est exclusivement dérivé de grands pools de plasma humain collectés dans des centres de don de plasma approuvés.6. wilate® est disponible en présentations de 500 UI et 1 000 UI. wilate® est indiqué pour la prévention et le traitement des hémorragies ou des saignements chirurgicaux dans la maladie de von Willebrand (MVW), lorsque la desmopressine (DDAVP) seule est inefficace ou contre-indiquée, et pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A (déficience congénitale en facteur VIII)6.

À propos d'Octapharma

Basé à Lachen, en Suisse, Octapharma est l'un des plus grands fabricants de protéines humaines au monde, développant et produisant des protéines humaines à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines. Octapharma emploie près de 12 000 personnes dans le monde pour soutenir le traitement de patients dans 118 pays avec des produits dans trois domaines thérapeutiques : l'immunothérapie, l'hématologie et les soins intensifs.

Octapharma possède sept sites de R&D et cinq sites de fabrication de pointe en Autriche, en France, en Allemagne et en Suède, et exploite plus de 195 centres de dons de plasma en Europe et aux États-Unis.

« Les communiqués de presse d'Octapharma sont spécifiquement destinés aux spécialistes de la santé/médias médicaux et non à la presse grand public."

[1] Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.

[2] Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.

[3] Octapharma AG, données dans le dossier.

[4] Résumé des caractéristiques du produit Nuwiq®

[5] Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.

[6] wilate® Résumé des caractéristiques du produit.

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