La RCF anuncia los ganadores de la cuarta edición del Premio Rainwater de investigación sobre el cerebro

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- La Rainwater Charitable Foundation anuncia los ganadores de la cuarta edición del Premio Rainwater de investigación sobre el cerebro

Los galardonados son reconocidos por sus innovadores descubrimientos científicos para enfermedades neurodegenerativas

FORT WORTH, Texas, 26 de enero de 2023 /PRNewswire/ -- La Rainwater Charitable Foundation, uno de los mayores financiadores independientes de la investigación de enfermedades neurodegenerativas, ha anunciado hoy los galardonados de este año con el Premio Anual Rainwater a la Innovación Destacada en la Investigación de Enfermedades Neurodegenerativas y al Científico Innovador Novel. El Premio a la Innovación Destacada de este año se concederá a un equipo: Dr. C. Frank Bennett, Ionis; Dr. Don W. Cleveland, Universidad de California San Diego (UCSD); y Dr. Timothy M. Miller, Universidad de Washington. La Dra. Susanne Wegmann, del Centro Alemán de Enfermedades Neurodegenerativas (DZNE), será galardonada con el Premio Rainwater al científico innovador que inicia su carrera. Los premios se entregarán durante la Conferencia Eurotau 2023, que se celebrará el 27 de abril de 2023 en Lille (Francia).

El Rainwater Prize Program reconoce el progreso científico hacia nuevos tratamientos de las enfermedades neurodegenerativas asociadas a la acumulación de proteína tau en el cerebro y fomenta el descubrimiento científico sensibilizando sobre las lagunas existentes en la investigación neurodegenerativa, atrayendo a nuevos investigadores al campo de las tauopatías y premiando los logros científicos que puedan conducir a tratamientos innovadores y eficaces.

El Premio Rainwater a la Innovación Destacada en la Investigación de Enfermedades Neurodegenerativas será compartido por:

Los colaboradores Drs. Bennett, Cleveland y Miller por su trabajo en el avance de la tecnología antisentido para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como la ELA, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Alzheimer y las tauopatías durante los últimos 20 años.

• Dr. Bennett, director científico de Ionis, sigue avanzando en la tecnología antisentido y ampliando la plataforma de descubrimiento de fármacos de Ionis. Lleva 30 años trabajando con oligonucleótidos antisentido. Empezó a investigar el potencial de la tecnología antisentido para desarrollar terapias contra la ELA y la atrofia muscular espinal (AME) hace casi 20 años. El primer fármaco para el tratamiento de la AME, nusinersen, fue aprobado por la FDA en 2016 y posteriormente ha sido aprobado en más de 50 países de todo el mundo. Actualmente trabaja en un tratamiento para la enfermedad de Huntington, que se encuentra en la última fase de los ensayos clínicos, y lidera el descubrimiento y desarrollo de otros fármacos para enfermedades neurológicas.
• Dr. Cleveland, presidente y profesor distinguido de medicina celular y molecular de UC San Diego, descubrió, purificó y determinó las propiedades de la proteína tau, el principal componente de los depósitos filamentosos intracelulares que definen una serie de enfermedades neurodegenerativas, entre ellas la Parálisis Supranuclear Progresiva. Con Bennett y Miller, desarrolló fármacos de ADN de diseño que utilizan tecnología que silencia genes en el sistema nervioso humano que se han estudiado en siete ensayos clínicos diferentes, con el objetivo de tratar la ELA, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer.
• Dr. Miller, vicepresidente de Investigación y Catedrático David Clayson de Neurología en Washington University School of Medicine en St. Louis, lleva más de dos décadas ayudando a descubrir terapias eficaces para enfermedades neurodegenerativas como la ELA y las tauopatías. En 2007, el Dr. Miller creó un programa de investigación traslacional de la ELA y puso en marcha prometedores ensayos para mejorar la vida de las personas con trastornos neurológicos. Los últimos resultados con SOD1 ASO desarrollado con Cleveland y Bennett muestran un efecto espectacular en la ralentización de la ELA SOD1. Su laboratorio dirigió las primeras fases de desarrollo de BIIB080/IONIS-MAPT_Rx, un fármaco antisentido que reduce el ARNm y la proteína tau como terapia para las tauopatías.

"Este premio es un honor y estoy deseando utilizar esta financiación de la investigación para avanzar en la próxima generación de esfuerzos", dijo el Dr. Cleveland. "El dinero del Premio Rainwater ayudará a continuar el desarrollo de estrategias para hacer crecer nuevas neuronas y suprimir Tau de forma crónica."

Premio Rainwater para jóvenes científicos innovadores: 

• Dra. Wegmann, jefe de grupo de investigación en DZNE, estudia las acciones de la proteína tau en las enfermedades neurodegenerativas utilizando diferentes modelos y metodologías experimentales para descubrir la función normal de tau y su mal funcionamiento en el cerebro enfermo. Encuentra la manera de dominar el difícil salto traslacional, del tubo de ensayo al ser humano, validando los resultados bioquímicos, biofísicos y citológicos en tejido cerebral humano postmortem. Su interés general por resolver problemas difíciles la llevó a licenciarse en ingeniería y más tarde a ampliar sus estudios a la biofísica y la patología cerebral de tau. En la actualidad, Wegmann y su grupo se centran en identificar nuevas interacciones de tau y determinar el papel de la separación de fases de tau en la enfermedad de Alzheimer y las tauopatías.

"Me siento muy honrada. Con el dinero del premio, impulsaré aún más mi investigación sobre cómo la proteína tau ejerce su efecto tóxico de diferentes maneras, que no se comprenden del todo", dijo la Dra. Wegmann. "Aún no comprendemos la función real de esta proteína e intentaremos ampliar nuestros conocimientos sobre su biología básica para ayudar en la investigación de enfermedades".

Los doctores Cleveland, Bennett, Miller y Wegmann fueron nominados para los Premios Rainwater a la Innovación Destacada (400.000 dólares) y a la Trayectoria Profesional Temprana (200.000 dólares) por sus trabajos publicados y revisados por expertos que han contribuido significativamente a la investigación de las enfermedades neurodegenerativas. Fueron seleccionados en función de la calidad de la investigación y su aplicabilidad a una tauopatía, liderazgo, tutoría e impacto positivo dentro de la comunidad científica.

"No podría estar más entusiasmado con los ganadores del Premio Rainwater de este año", declaró Todd Rainwater, administrador de la Rainwater Charitable Foundation. "La concesión del Premio a la Innovación Destacada a un grupo de científicos que colaboran en el descubrimiento de fármacos reconoce la importancia de la ciencia en equipo. La selección de la Dra. Wegmann para el premio de este año pone de relieve los apasionantes descubrimientos científicos que se están produciendo en Europa y en todo el mundo. Sé que mi padre estaría muy orgulloso de estos científicos y de sus importantes avances en este campo".

Para más información sobre los galardonados de este año, visite www.rainwaterprize.org.

Acerca de la investigación médica de la Rainwater Charitable Foundation
La Rainwater Charitable Foundation (RCF) fue creada a principios de la década de 1990 por el famoso inversor de capital privado y filántropo Richard E. Rainwater. La RCF apoya diversos programas de educación primaria y secundaria, investigación médica y otras causas nobles. Para cumplir su misión de acelerar el desarrollo de nuevos diagnósticos y tratamientos para los trastornos neurodegenerativos relacionados con la proteína tau, el equipo de investigación médica de la Rainwater Charitable Foundation gestiona el Consorcio Tau y el Programa de Premios Rainwater. Con más de 161 millones de dólares invertidos en investigación médica hasta la fecha, la Fundación Rainwater ha contribuido al avance de ocho tratamientos en ensayos con humanos. Para más información, visite rainwatercharitablefoundation.org. 

Contacto Corporativo: 
Jordan Brainerd 
Rainwater Charitable Foundation
[email protected]
(817) 820-2708 

Contacto para Medios: 
Shannon Fox
Edelman
[email protected] 
(646) 262-7427

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