La Rainwater Charitable Foundation annonce les lauréats du quatrième prix annuel Rainwater pour la recherche sur le cerveau

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Les lauréats sont reconnus pour leurs découvertes scientifiques novatrices sur les maladies neurodégénératives

FORT WORTH, Texas, 27 janvier 2023 /PRNewswire/ -- La Rainwater Charitable Foundation, l'un des plus importants donateurs indépendants pour la recherche sur les maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui les lauréats du prix annuel Rainwater qui récompense l'innovation exceptionnelle dans la recherche sur les maladies neurodégénératives et les scientifiques innovants en début de carrière. Cette année, le prix pour l'innovation exceptionnelle sera décerné à une équipe : D^r C. Frank Bennett (Ionis), D^r Don W. Cleveland (Université de Californie à San Diego [UCSD]) et D^r Timothy M. Miller (Université Washington). La D^re Susanne Wegmann, du Centre allemand des maladies neurodégénératives (DZNE), recevra le prix Rainwater du scientifique innovant en début de carrière. Les prix seront remis lors de la conférence Eurotau 2023, le 27 avril 2023 à Lille, en France.

Le prix Rainwater reconnaît les progrès scientifiques vers de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives associées à l'accumulation de la protéine tau dans le cerveau et favorise la découverte scientifique en sensibilisant le public aux lacunes de la recherche neurodégénérative, en faisant venir de nouveaux chercheurs dans le domaine de la tauopathie et en récompensant des réalisations scientifiques qui pourraient mener à des traitements novateurs et efficaces.

Le prix Rainwater pour l'innovation exceptionnelle dans la recherche sur les maladies neurodégénératives sera partagé par :

Les collaborateurs D^r Bennett, D^r Cleveland et D^r Miller pour leurs travaux, au cours des 20 dernières années, visant à faire progresser la technologie antisens pour le traitement des maladies neurodégénératives, notamment la SLA, la maladie de Huntington, la maladie d'Alzheimer et les tauopathies.

• Le D^r Bennett, directeur scientifique de Ionis, continue de faire progresser la technologie antisens et d'étendre la plateforme de recherche sur les médicaments de Ionis. Il travaille sur les oligonucléotides antisens depuis 30 ans. Il a commencé à étudier le potentiel de la technologie antisens pour le développement de thérapies contre la SLA et l'amyotrophie spinale (AMS) il y a près de 20 ans. Le nusinersen, premier médicament pour le traitement de l'AMS, a été approuvé par la FDA en 2016, puis dans plus de 50 pays. Il travaille actuellement sur un traitement de la maladie de Huntington, qui en est aux derniers stades des essais cliniques, et dirige la recherche et le développement d'autres médicaments pour les maladies neurologiques.
• Le D^r Cleveland, président et professeur émérite de médecine cellulaire et moléculaire à l'UCSD, a découvert, purifié et déterminé les propriétés de la protéine tau, principal composant des dépôts filamenteux intracellulaires qui définissent un certain nombre de maladies neurodégénératives, dont la paralysie supranucléaire progressive. Avec les D^rs Bennett et Miller, il a mis au point des médicaments génétiques qui utilisent une technologie permettant de neutraliser les gènes du système nerveux humain. Ces médicaments ont fait l'objet de sept essais cliniques différents, visant à traiter la SLA, la maladie de Huntington, la maladie de Parkinson et la maladie d'Alzheimer.
• Le D^r Miller, vice-président de la recherche et professeur de neurologie David Clayson à la faculté de médecine de l'Université Washington de Saint-Louis, est depuis plus de deux décennies un leader en recherche de thérapies efficaces pour les maladies neurodégénératives, notamment la SLA et les tauopathies. En 2007, le D^r Miller a créé un programme de recherche en médecine translationnelle sur la SLA et a lancé des essais prometteurs afin d'améliorer la vie des personnes atteintes de troubles neurologiques. Les derniers résultats de l'utilisation de l'ASO SOD1 développé avec Cleveland et Bennett montrent un effet spectaculaire sur le ralentissement de la SLA SOD1. Son laboratoire a dirigé les premières étapes du développement du BIIB080/IONIS-MAPT_Rx, un médicament antisens qui réduit l'ARNm et la protéine tau en tant que traitement pour les tauopathies.

« Ce prix est un honneur et j'ai hâte d'utiliser ces fonds de recherche pour faire avancer la prochaine génération d'efforts », a déclaré le D^r Cleveland. « L'argent du prix Rainwater permettra de poursuivre l'élaboration de stratégies visant à développer de nouveaux neurones et à supprimer la protéine tau de manière chronique ».

Prix Rainwater pour un scientifique innovant en début de carrière :

• La D^re Wegmann, responsable du groupe de recherche au DZNE, étudie les actions de la protéine tau dans les maladies neurodégénératives en utilisant différents modèles expérimentaux et des méthodologies pour découvrir la fonction normale et le mauvais fonctionnement de cette protéine dans le cerveau malade. Elle trouve le moyen de maîtriser l'écart translationnel complexe, du tube à essai à l'homme, en validant les résultats biochimiques, biophysiques et cytologiques sur des tissus cérébraux humains post-mortem. Son intérêt général pour la résolution de problèmes difficiles l'a poussée à obtenir un diplôme d'ingénieur, puis à s'intéresser à la biophysique et à la pathologie cérébrale de la protéine tau. Actuellement, Mme Wegmann et son groupe se concentrent sur l'identification de nouvelles interactions de la protéine tau et sur la détermination du rôle de la séparation de phase de la protéine tau dans la maladie d'Alzheimer et les tauopathies.

« C'est un honneur ! Grâce à l'argent du prix, je vais approfondir mes recherches sur les façons dont la protéine tau exerce son effet toxique, puisqu'elles ne sont pas entièrement comprises », a déclaré la D^re Wegmann. « Nous ne comprenons pas encore la fonction réelle de cette protéine et nous essaierons d'élargir nos connaissances sur sa biologie de base afin de faciliter la recherche sur les maladies ».

Les D^rs Cleveland, Bennett, Miller et Wegmann ont été nominés pour les prix Rainwater de l'innovation exceptionnelle (400 000 $) et du début de carrière (200 000 $) sur la base de recherches publiées et évaluées par les pairs qui ont contribué de manière significative à la recherche sur les maladies neurodégénératives. Ils ont été sélectionnés en fonction de la qualité des recherches et de leur applicabilité à une tauopathie, du leadership, du mentorat et de l'impact positif au sein de la communauté scientifique.

« Je ne pourrais pas être plus enthousiaste au sujet des lauréats du prix Rainwater de cette année », a déclaré Todd Rainwater, administrateur de la Rainwater Charitable Foundation. « La remise du prix de l'innovation exceptionnelle à un groupe collaboratif de scientifiques faisant progresser les efforts de découverte de médicaments met en avant l'importance de la science en équipe. La sélection de la D^re Wegmann pour le prix du début de carrière de cette année souligne les découvertes scientifiques passionnantes qui ont lieu en Europe et dans le monde entier. Mon père serait très fier de ces scientifiques et de leurs importantes avancées dans le domaine ».

Pour de plus amples renseignements sur les lauréats de cette année, rendez-vous sur le site www.rainwaterprize.org.

À propos de la recherche médicale de la Rainwater Charitable Foundation

La Rainwater Charitable Foundation (RCF) a été créée au début des années 1990 par le célèbre investisseur en capital-investissement et philanthrope Richard E. Rainwater. La RCF appuie une gamme de programmes d'éducation de la maternelle au secondaire, de recherche médicale et d'autres causes louables. Afin de remplir sa mission d'accélération du développement de nouveaux diagnostics et traitements pour les troubles neurodégénératifs liés à la protéine tau, l'équipe de recherche médicale de la Rainwater Charitable Foundation gère le consortium Tau et le programme de prix Rainwater. Avec plus de 161 millions de dollars investis dans la recherche médicale à ce jour, la Rainwater Foundation a contribué au progrès de huit traitements en essais sur des humains. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site rainwatercharitablefoundation.org.

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