La GDF-11 : une nouvelle cible pour améliorer l'anémie dans la thalassémie

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MILAN, June 13, 2014 /PRNewswire/ --

De nouvelles options de traitement potentielles pour les patients atteints de thalassémie seront présentées par le Dr Olivier Hermine à l'occasion du 19^[e] Congrès de l'AEH. 

Les bêta-thalassémies se caractérisent par une production de globules rouges (GR) inefficace, provoquant une anémie, un excès de fer et la défaillance de certains organes. Les options de traitement de la bêta-thalassémie étant actuellement limitées, il existe clairement un besoin de thérapies alternatives à combler. Nous avons démontré que sur des modèles animaux, la GDF-11, une cytokine, est produite en grandes quantités et participe à la diminution de la production de globules rouges.  Dans cette étude, 32 patients adultes atteints de bêta-thalassémie ont reçu 0,1 (n = 8), 0,3 (n = 9), 0,5 (n = 8), ou 0,75 (n = 7) mg/kg de sotatercept (une protéine de fusion qui inhibe la GDF-11) par voie sous-cutanée une fois toutes les 3 semaines.

Trois patients (9 %) ont signalé des effets indésirables liés au traitement de niveau ≥ 2 : 2 (25 %) à un niveau de dose de 0,1 mg/kg (douleurs osseuses et thrombophlébite superficielle) et 1 (13 %) à un niveau de dose de 0,5 mg/kg (extrasystoles ventriculaires).

Parmi les patients atteints de bêta-thalassémie non dépendante de la transfusion (n = 22), il a été observé chez une proportion plus élevée de patients une augmentation du taux d'hémoglobine maximal ≥ 1 g/dL aux niveaux de dose 0,3 (67 %), 0,5 (83 %) et 0,75 (100 %) mg/kg par rapport au niveau de dose de 0,1 mg/kg (0 %).

Par ailleurs, parmi les patients atteints de bêta-thalassémie dépendante de la transfusion de GR (n = 10), il a été observé chez une proportion plus élevée de patients une réduction de la charge de transfusion ≥ 20 % aux niveaux de dose 0,3 (33 %), 0,5 (50 %), et 0,75 (67 %) mg/kg par rapport au niveau de dose de 0,1 mg/kg (0 %).

Le sotatercept peut être bénéfique aux patients atteints de bêta-thalassémie ayant un profil d'innocuité favorable, et il fait également actuellement l'objet d'essais cliniques de phase 2 pour le traitement de l'anémie dans les syndromes myélodysplasiques, l'anémie de Blackfan-Diamond, la leucémie myélomonocytaire chronique, la myélofibrose et la maladie rénale en phase terminale.

Présentateur: Dr Olivier Hermine

Affiliation: Service d'hématologie, institut Imagine, INSERM U 1163 CNRS ERL 8564, Labex des globules rouges, Hôpital Necker-Enfants Malades, Paris, France

Sujet: La GDF-11: une nouvelle cible pour améliorer l'anémie dans la thalassémie.

Le résumé S662 sera présenté par le D. John Porter le samedi 14 juin 2014 de 8h à 09h15 dans la salle Brown 3 (SW - Niveau 2)

À propos du Congrès annuel de l'AEH  

L'hématologie est une spécialité couvrant tout ce qui concerne le sang : son origine dans la moelle osseuse, les maladies du sang et leurs traitements. Les plus récentes données sur la recherche et les développements seront présentées. Les sujets incluent : le développement et la physiologie des cellules souches, la leucémie, les lymphomes, le diagnostic et le traitement des myélomes, les anomalies de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes, ainsi que la thrombose et les troubles de la coagulation.