Gdf -11, un nuevo objetivo para mejorar la anemia en la talasemia

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MILÁN, June 13, 2014 /PRNewswire/ --

Nuevas opciones de tratamiento posibles para los pacientes con talasemia que serán presentadas a través del doctor Olivier Hermine en el 19 Congreso de la EHA.  

Las β-talasemias se caracterizan por una producción no eficaz de las células rojas de la sangre (RBC), produciendo anemia, exceso de hierro y fallo en los órganos. Las opciones de tratamiento actuales para la β-talasemia son limitadas, y existe una necesidad no cumplida clara para las terapias alternativas. Anteriormente hemos demostrado en modelos de animales que GDF-11, una citoquina, se produce en grandes cantidades y participa en el descenso de la producción de células rojas. En este ensayo, 32 pacientes adultos con β-talasemia recibieron 0,1 (n = 8), 0,3 (n = 9), 0,5 (n = 8) o 0,75 (n = 7) mg/kg de sotatercept (una proteína de fusión que inhibe GDF-11) de forma subcutánea una sola vez cada 3 semanas.

Tres pacientes (9%) indicaron efectos secundarios adversos relacionados con el tratamiento de grado ≥ 2: 2 (25%) en la cohorte de dosis de 0,1 mg/kg (dolor de huesos y tromboflebitis superficial), y 1 (13%) en la cohorte de dosis de 0,5 mg/kg (sístoles extra-ventriculares).

Entre los pacientes con β-talasemia (n = 22) no dependiente de transfusión, una proporción más elevada de los pacientes consiguió un aumento máximo de la hemoglobina ≥ 1 g/dL en las cohortes de dosis de 0,3 (67%), 0,5 (83%) y 0,75 (100%) mg/kg frente a la cohorte de dosis de 0,1 mg/kg (0%).

Además, entre los pacientes con β-talasemia dependiente de transfusión RBC (n = 10), una proporción de pacientes más elevada consiguió una reducción en la carga de la transfusión ≥ 20% en las cohortes de dosis de 0,3 (33%), 0,5 (50%) y 0,75 (67%) mg/kg frente a la cohorte de dosis de 0,1 mg/kg (0%).

Sotatercept puede beneficiar a los pacientes con β-talasemia con un perfil de seguridad favorable, y está además en fase 2 de ensayo para el tratamiento de la anemia en los síndromes mielodisplásticos, anemia de Blackfan-Diamond, leucemia mielomonocítica crónica, mielofibrosis y enfermedad renal en fase final.

Presentador: Doctor Olivier Hermine

Afiliación: Departamento de Hematología, del Imagine institute, INSERM U 1163 CNRS ERL 8564, Labex Red Cells, Hôpital Necker-Enfants Malades, París, Francia

Tema: Gdf -11, un nuevo objetivo para mejorar la anemia en la talasemia.

AbstractoS662 que será presentado por el doctor John Porter el sábado 14 de junio de 2014, de 08:00 a 09:15m, en la Room Brown 3 (SW - Nivel 2)

Acerca del Congreso Anual de la EHA  

La hematología es una especialidad que cubre todo lo que está relacionado con la sangre: su origen en la médula ósea, enfermedades de la sangre y sus tratamientos. Se van a presentar los últimos datos acerca de la investigación y desarrollos. Los temas abarcan desde la fisiología de las células madre y su desarrollo, hasta la leucemia, linfoma, mieloma - diagnosis y tratamiento; células rojas de la sangre - ; células blancas de la sangre - y enfermedades de las plaquetas; trombosis y enfermedades hemorrágicas.