Khondrion présente les résultats de la phase 2 de l'étude KHENERGY

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NIMÈGUE, Pays-Bas, November 22, 2017 /PRNewswire/ --

Données soutenant la phase 3 du programme de développement du KH176 pour les maladies mitochondriales 

Khondrion, une société de premier plan dans le domaine des produits pharmaceutiques en phase clinique axée sur les petites molécules destinées au traitement de maladies mitochondriales, a annoncé aujourd'hui les résultats de son étude KHENERGY, un essai exploratoire de phase 2 consistant en la prise orale de KH176 en cas de syndromes multi-systèmes mitochondriaux dus à la mutation m.3243A>G tels que le syndrome MELAS, le syndrome de Ballinger-Wallace, et de phénotypes mixtes. Les résultats de l'étude ont été présentés par le Prof. Jan Smeitink, PDG de Khondrion, lors de la Dutch Life Sciences Conference.

« Le rapport final de l'étude KHENERGY sera publié au premier trimestre de 2018 mais, encouragés par les résultats, nous avons souhaité partager dès maintenant ces données préliminaires relatives à la sécurité et l'efficacité », a annoncé Jan Smeitink.

L'étude KHENERGY est une étude de phase 2, uni-centrique, à double-insu, randomisée, contrôlée par placebo et transversale qui a été menée chez 20 patients. Durant un mois, ces derniers ont pris par voie orale une dose de 100 mg de KH176 deux fois par jour. Les critères d'efficacité comprenaient des évaluations objectives et quantitatives ainsi que des questionnaires évaluant l'humeur et la qualité de vie des patients. L'étude a également porté sur les biomarqueurs associés au fonctionnement mitochondrial.

« Les résultats préliminaires de cette étude relative aux effets indésirables ont révélé un profil d'innocuité prometteur. L'analyse pharmacocinétique du KH176 a également montré que les concentrations maximales du médicament dans le sang des candidats n'ont pas dépassé le seuil de sécurité prédéfini obtenu lors des évaluations de phase 1. », a expliqué Edwin Spaans, médecin chef de Khondrion.

Parmi les mesures axées sur les résultats fonctionnels, deux données liées à la vigilance ont montré des tendances positives. Les autres n'ont montré aucun signal positif lors des quatre semaines de traitement.

En ce qui concerne les résultats cliniques, des améliorations statistiquement significatives ont été observées dans le score total de l'inventaire de dépression de Beck ainsi que son sous-domaine affectif. Des tendances positives ont été observées dans la sous-section de l'échelle hospitalière de mesure de l'anxiété et de la dépression (HADS) et dans les symptômes affectifs couverts par le questionnaire Short Form - 36 Health Survey de RAND. Les résultats autodéclarés ont révélé une amélioration des migraines chez les trois sujets atteints. « Compte tenu de la durée relativement courte de cette étude, ces résultats sont encourageants », a déclaré le Dr Mirian Janssen (MD, PhD), chercheur principal.

« Sur la base des résultats de l'étude de phase 2, nous avons décidé de prendre immédiatement toutes les mesures nécessaires aux prochaines phases de notre programme de développement du KH176, y compris toutes les préparations pour la phase 3 », a conclu Jan Smeitink.

À propos de KH176 

KH176 appartient à une nouvelle famille de médicaments Khondrion potentiels qui sont essentiels pour le contrôle des pathologies oxydatives et d'oxydoréduction (redox). Les résultats des essais de phase 1 de cette étude ont été récemment publiés dans le Orphanet Journal of Rare Diseases.

À propos de Khondrion 

Khondrion est une société privée, axée sur les produits pharmaceutiques en phase clinique. Le fait que plusieurs composés principaux soient susceptibles de servir de nouvelles modalités de traitement des maladies mitochondriales est actuellement à l'étude. Le KH176 de Khondrion a reçu la désignation de médicament orphelin (ODM) pour la maladie de Leigh et le syndrome MELAS en Europe et pour tous les troubles héréditaires mitochondriaux de la chaîne respiratoire aux États-Unis. Khondrion a établi des collaborations avec des organisations de patients, des groupes de défense des patients, des centres d'experts universitaires et des groupes de recherche dans le monde entier ainsi qu'avec des petites, moyennes et grandes entreprises. La société est soutenue par les fondations néerlandaises Energy4All, Join4Energy, Road4Energy, Ride4Kids, la Tim Foundation, le Zeldzame Ziekten Fonds, ainsi que des gouvernements nationaux et européens. Khondrion s'est taillé une place de choix en termes de propriété intellectuelle. Elle protège son portefeuille de produits émergents en déposant de multiples demandes de brevets. Sur la base des résultats de l'étude KHENERGY, la société continue de se préparer à un programme pivot pour confirmer les bénéfices potentiels du KH176 chez les patients atteints de maladies mitochondriales.

Pour plus d'informations et une mise en garde relative aux déclarations prospectives figurant dans ce communiqué de presse, veuillez consulter le site : http://www.khondrion.com