Khondrion presenta los datos del ensayo KHENERGY en Fase II

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NIJMEGEN, Países Bajos, November 22, 2017 /PRNewswire/ --

Datos de apoyo al desarrollo en fase III de KH176 en la enfermedad mitocondrial  

Khondrion, una empresa farmacéutica de fase clínica centrada en terapias de molécula pequeña para enfermedades mitocondriales, anunció hoy los resultados de su estudio KHENERGY, un ensayo exploratorio en Fase II con KH176 oral en el multisistema m.3243A>G mitocondrial MELAS y síndromes MIDD y fenotipos mixtos. Los resultados del ensayo serán presentados por el Prof. Jan Smeitink, consejero delegado de Khondrion en la Dutch Life Sciences Conference.

"El informe final del estudio KHENERGY está previsto para el primer trimestre de 2018, pero animados por los resultados, hemos querido compartir estos datos preliminares sobre la seguridad y eficacia ahora," dijo Jan Smeitink.

El estudio KHENERGY es un ensayo en fase II, de un solo centro, doble ciego, aleatorio, controlado por placebo de 2 vías de 20 pacientes. Los pacientes recibieron KH176 en un programa de dosis regular oral de 100 mg dos veces al día durante un mes. Los criterios de valoración de eficacia incluyeron objetivo, evaluaciones cuantitativas, así como cuestionarios evaluando el estado de ánimo y calidad de vida de los pacientes. El estudio también exploró biomarcadores asociados con el funcionamiento mitocondrial.

"Los resultados preliminares de este estudio relacionados con eventos adversos mostraron un prometedor perfil de seguridad. Además, el análisis farmacocinético de KH176 mostró que las concentraciones en sangre máxima del fármaco candidato permanecían por debajo del umbral de seguridad predefinido obtenidos en las evaluaciones en fase I," dijo el Dr. Edwin Spaans, responsable médico de Khondrion.

De las medidas de resultados funcionales, dos aspectos de vigilancia mostraron tendencias positivas. Todos los demás, no mostraron un signo positivo en el brazo de tratamiento de cuatro semanas.

Con respecto a los resultados clínicos, se observaron mejoras estadísticamente significativas en la puntuación total del Beck Depression Inventory y su subdominio afectivo. Tendencias positivas se observaron en la subsección de depresión HADS y los síntomas afectivos de RAND-36 SF. Los resultados autoinformados revelaron una mejoría de la migraña en tres de los tres sujetos afectados. "Dada la relativamente corta duración de este estudio, estos resultados son alentadores," según la Dra. Mirian Janssen (MD, PhD), investigadora principal.

"Basándose en los resultados del estudio de fase II, hemos decidido continuar inmediatamente con todas las medidas necesarias de las próximas etapas de nuestro programa de desarrollo de KH176, incluyendo todas las preparaciones de fase III," dijo Jan Smeitink.

Acerca de KH176  

KH176 es un miembro de una nueva clase de fármacos esenciales potenciales de Khondrion para el control de alteraciones oxidativas y redox. Los resultados del estudio de fase I fueron publicados recientemente en el Orphanet Journal of Rare Diseases.

Acerca de Khondrion  

Khondrion es una compañía farmacéutica privada de etapa clínica. Actualmente se está estudiando el potencial de varios compuestos como nuevas modalidades de tratamiento para la enfermedad mitocondrial. A KH176 de Khondrion se le ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD) para la enfermedad de Leigh y el síndrome de MELAS en Europa y para todos los trastornos de la cadena respiratoria mitocondrial heredados en los Estados Unidos. Khondrion ha establecido colaboraciones con organizaciones de pacientes, grupos de defensa de los pacientes, centros expertos universitarios y grupos de investigación de todo el mundo, así como con pequeñas, medianas y grandes empresas. La empresa es apoyada por las Fundaciones Holandesas Energy4All, Join4Energy, Road4Energy, Ride4Kids, Tim Foundation, Zeldzame Ziekten Fonds, y gobiernos nacional y europeos. Khondrion ha establecido una posición de propiedad intelectual fuerte para proteger su cartera de productos emergentes a través de la presentación de múltiples solicitudes de patente. Basándose en los resultados del estudio KHENERGY la compañía continúa preparándose para que un programa fundamental confirme los posibles beneficios de KH176 en pacientes con enfermedad mitocondrial.

Para más información y una nota de advertencia con respecto a las declaraciones prospectivas referentes a este comunicado de prensa, visite http://www.khondrion.com.