FDA核准Novartis Leqvio® (inclisiran)，這是一種可降膽固醇且每年兩劑即可維持效果的首創 siRNA

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- Leqvio 是第一個也是唯一獲得 FDA 核准的降 LDL-C（壞膽固醇）小型干擾 RNA（siRNA）療法，每年僅需兩劑維持劑量，在初始劑量後給藥一次(1)

- 與安慰劑相比，Leqvio 對某些罹患動脈粥狀硬化性心血管疾病（ASCVD），且接受最高耐受他汀類藥物療法的族群，能提供最高有效降低 52% LDL-C 並保持此效果(2,3)

- 約 1,600 萬美國罹患 ASCVD 的人服用他汀類藥物來降低膽固醇，包括曾經心臟病發作或中風者，但這些人無法保持建議的 LDL-C 目標(4,5)

莫里斯郡2021年12月22日 /美通社/ -- Novartis 今日宣布美國食品藥物管理局（FDA）核准 Leqvio^® (inclisiran)，這是第一個也是唯一一個小型干擾 RNA（siRNA）療法，用於降低低密度脂蛋白膽固醇（也稱為壞膽固醇或 LDL-C），在初始劑量和三個月後再給予一劑之後，每年僅需兩劑。

Novartis 總裁 Vas Narasimhan 表示：「Leqvio 是降低 LDL-C 的革命性方法，為醫療保健系統如何應對心血管疾病創造了新的可能性，這是我們這個時代的一個決定性公共衛生挑戰。」 「我們現在有機會與合作夥伴合作，提供這種史無前例核准的降 LDL-C  siRNA 療法，以在美國治療 ASCVD。」

Leqvio 在美國適用於治療患有臨床動脈粥狀硬化性心血管疾病（ASCVD）或異合子型家族性高膽固醇血症（HeFH），且需要額外降 LDL-C 的成人，作為其飲食和最大耐受 statin 療法的輔助療法。Leqvio 對於心血管發病率和死亡率的影響，目前正在進行臨床試驗探索。 

洛杉磯的心臟病科醫師 Norman Lepor 醫學博士，Leqvio 第 III 期臨床計畫的臨床主持人表示，「ASCVD 是一項影響 3000 萬美國人的重要公衛問題。」 「Leqvio 是首創的 siRNA 療法，Leqvio 作用不同於其他膽固醇治療，每年僅需兩劑使其成為數百萬患有 ASCVD，接受降膽固醇療法並難以達到其 LDL-C 目標族群難以抗拒的治療選項。」  

Leqvio 降低血液中 LDL-C 的含量，改善肝臟的自然功能，以防止製造可維持高濃度循環膽固醇的蛋白質^6,7。此藥由醫護人員以初始劑量為患者進行皮下注射，三個月後再次給藥，然後每六個月給藥一次¹。此方法可能有助於那些難以堅持自行施用藥物且給藥頻率較高的族群。Leqvio 將於可用在 2022 年1 月初。

The Mended Hearts, Inc. 總裁 Andrea Baer 提到：「患有 ASCVD 的人士很可能因其高膽固醇而發生心臟病或中風，因而對其家人造成巨大的負擔，並對其本身的生活產生不良影響。改善患者健康的第一步是治療高膽固醇，我們非常這種每年僅兩劑的新治療選項。」 

FDA 依據綜合性第 III 期 ORION-9、-10 和 -11 臨床試驗的結果核准此藥物，這些臨床試驗顯示，全部 3,457 名患有 ASCVD 或 HeFH 的受試者即使接受最高耐受劑量的 statin 療法，仍表現出 LDL-C 升高^2,3。在第 III 期試驗的第 17 個月，與安慰劑相比，Leqvio 最高能有效降低 52% 的 LDL-C 並保持此效果，且報告顯示耐受性良好，安全性資料顯示與安慰劑相當^2,3。最常見的副作用是輕度至中度的注射部位反應（包括疼痛、發紅和皮疹）、關節疼痛、泌尿道感染、腹瀉、支氣管炎、腿部或手臂疼痛，以及呼吸短促^2,3。 

Novartis 已獲得全球權利，根據與 RNAi 治療劑領域的領導者 Alnylam Pharmaceuticals 的授權和合作協議，開發、製造和上市 Leqvio。

關於 Leqvio

Leqvio 是一種注射型處方藥，適用於治療罹患臨床動脈粥狀硬化性心血管疾病（ASCVD）或異合子型家族性高膽固醇血症（HeFH），且需要額外降低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的成人，作為其飲食和最大耐受他汀類藥物療法的輔助療法。 

使用限制

Leqvio 對心血管發病率和死亡率的影響尚未確定。 

重要安全性資訊

Leqvio 最常見的副作用包括：注射部位反應（包括疼痛、發紅和皮疹）、關節痛（關節疼痛）、泌尿道感染、腹瀉、支氣管炎、腿部或手臂疼痛和呼吸困難（呼吸短促）。 

這些並非 Leqvio 的所有可能副作用。請向醫護人員諮詢關於副作用的醫療建議。我們鼓勵您向 FDA 通報處方藥物的不良副作用。網址： www.fda.gov/medwatch，或撥打電話：1-800-FDA-1088。 

請 按此處 以取得 Leqvio 的完整處方資訊。 

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本新聞稿包含符合《1995年美國私人證券訴訟改革法案》定義之前瞻性聲明。前瞻性聲明通常可用諸如「將」、「可能」、「相信」、「保持」、「繼續」、「新一代」、「有利」、「以探索」、「創新」、「以幫助」、「改善」、「保持」、「以發展」、「可能的」、「目標」或類似術語，表達或暗示討論 Leqvio 的潛在行銷核准、新適應症，或關於 Leqvio 的未來潛在收益事宜。不宜過度依賴這些聲明。此類前瞻性聲明為針對未來事件的現有信念和期望，易受重大已知和未知風險和不確定性的影響。若存一項或多項這些風險或不確定性，或基本假設證明不正確，則實際結果可能與前瞻性聲明所載列的結果大相逕庭。我們無法保證 Leqvio 在任何特定時間於任何市場可被接受或核准銷售，或用於任何其他適應症或藥物標示。我們也無法保證 Leqvio 在任何特定時間能獲准成功上市。我們無法保證 Leqvio 未來能市售成功。尤其是我們對 Leqvio 的期望可能受到研發固有的不確定性，以及其他事情的影響，其中包括臨床試驗結果和現有臨床資料的額外分析；一般監管措施、延遲或政府法規；全球醫療保健成本控制趨勢，包括政府、付款方和一般公開定價和補助壓力，以及提高定價透明度的要求；我們獲得或維持保障專有智慧財產權的能力；醫師和患者的特定處方偏好；一般政治、經濟和商業條件，包括減緩 COVID-19 等疫情的效果和努力；安全性、品質、資料完整性或製造問題；潛在或實際的資料安全和資料隱私違規；或中斷我們的資訊技術系統，以及 Novartis AG 目前在美國證券交易委員會備案的 20-F 表格中提到的其他風險和因素。Novartis 自即日起提供本新聞稿資訊，但基於新資訊、未來事件或其他事由，本公司不承擔更新本新聞稿中任何前瞻性聲明的任何義務。

關於 Novartis 的心血管腎臟代謝

心血管（CV）、腎臟和代謝疾病是全球性的健康危機^8-11。

這些慢性、複雜且通常為遺傳性疾病往往息息相關，且伴隨著健康照護和治療障礙，缺乏轉型性藥物，因而幾乎造成相同的結果：死於心血管疾病^8-11。

心血管疾病是全球排名第一的死因⁸。其造成的死亡率高於所有癌症的總和，全球每三名死亡病例中就有一人死於心血管疾病^8,12。在所有心血管事件中，80% 是可預防的¹³。患者及其家人值得獲得更好的治療，而我們的社會值得從中獲益更多。

鑒於我們的優良傳統、全球影響力和領先的科學技術，Novartis 擁有獨特的定位，可以協助扭轉這個局面。我們正在思考如何改變疾病間的關係，以及如何進行終生療法。我們的努力包括早期介入和開發創新治療，以因應心血管、腎臟和代謝疾病從預防到治療的範疇，並建立創新藥物的取得模式。透過改變社交合作方式，我們將領導全世界努力改善健康，並扭轉心血管疾病造成的死亡危機。

我們的目標是減少及阻止心血管疾病造成的早逝，改善人類的壽命。

關於 Novartis

位於美國紐澤西州莫里斯郡的Novartis Pharmaceuticals Corporation – 是 Novartis 的附屬機構 - 它正在改造藥物以改善和延長人們的壽命。作為一家領先的全球製藥公司，我們使用創新科學和數位技術，在有重大醫療需求的領域中創造改革性治療。在我們尋找新藥的探索過程中，我們持續領先投資研發的全球頂尖公司。Novartis 在美國有近乎 15,000 位員工。如需更多資訊，請造訪：https://www.novartis.us。

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若有關於試驗單位或註冊相關疑問，電子郵件地址為：[email protected]。 

參考資料

1.  Leqvio 處方資料。 East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; 2021.  
2.  Ray KK, Wright RS, Kallend D, et al. Two phase 3 trials of inclisiran in patients with elevated LDL cholesterol. N Engl J Med. 2020;382(16):1507-1519. doi:10.1056/NEJMoa1912387
3.  Raal FJ, Kallend D, Ray KK, et al. Inclisiran for heterozygous familial hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020;382(16):1520-1530. doi:10.1056/NEJMoa1913805
4.  Wong ND, Young D, Zhao Y, et al. Prevalence of the American College of Cardiology/American Heart Association statin eligibility groups, statin use, and low-density lipoprotein cholesterol control in US adults using the National Health and Nutrition Examination Survey 2011-2012. J Clin Lipidol. 2016;10(5):1109-1118. doi: 10.1016/j.jacl.2016.06.011
5.  Grundy MS, Stone NJ, Bailey AL, et al. 2018 AHA/ACC/AACVPR/AAPA/ABC/ACPM/ADA/ AGS/APhA/ASPC/NLA/PCNA Guideline on the Management of Blood Cholesterol: a report of the American College of Cardiology/American Heart Association Task Force on Clinical Practice Guidelines. Circulation. 2019;139:e1082–e1143. doi: 10.1161/CIR.0000000000000625
6.  Khvorova A. Oligonucleotide therapeutics—a new class of cholesterol-lowering drugs. N Engl J Med. 2017;376(1):4-7. doi: 10.1056/NEJMp1614154
7.  Kosmas CE, Muñoz Estrella A, Sourlas A, et al. Inclisiran: a new promising agent in the management of hypercholesterolemia. Diseases. 2018;6(3):63. doi: 10.3390/diseases6030063
8.  World Health Organization. Cardiovascular diseases (CVDs). 2021 年 6 月 11 日。於 2021 年 11 月 23 日存取。網址：https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/cardiovascular-diseases-(cvds)
9.  National Kidney Foundation. Global Facts: About Kidney Disease. 於 2021 年 11 月 23 日存取。網址：https://www.kidney.org/kidneydisease/global-facts-about-kidney-disease。
10.  Levey AS, Atkins R, Coresh J, et al. Chronic kidney disease as a global public health problem: approaches and initiatives – a position statement from Kidney Disease Improving Global Outcomes. Kidney Int. 2007;72(3):247-259.doi: 10.1038/sj.ki.5002343.
11.  World Health Organization. Diabetes. 2021 年 11 月 10 日。於 2021 年 11 月 23 日存取。網址：https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/diabetes
12.  American Cancer Society. Global Cancer Facts & Figures 4th Edition. 喬治亞州亞特蘭大：美國癌症協會：2018 年。於 2021 年 11 月 23 日存取。網址：https://www.cancer.org/content/dam/cancer-org/research/cancer-facts-and-statistics/global-cancer-facts-and-figures/global-cancer-facts-and-figures-4th-edition.pdf。
13.  World Health Organization. Cardiovascular diseases: Data and statistics. 於 2021 年 11 月 23 日存取。網址：https://www.euro.who.int/en/health-topics/noncommunicable-diseases/cardiovascular-diseases/data-and-statistics。

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