FDA 批准Novartis 的 Leqvio® (inclisiran)，这是一种可降胆固醇且每年两剂即可维持效果的首创 siRNA

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- Leqvio 一年两次维持给药，是第一款也是唯一一款获得 FDA 批准的用于降低 LDL-C（坏胆固醇）的小干扰 RNA (siRNA) 疗法(1)

- Leqvio 与安慰剂相比可对某些接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 患者提供有效和持续的降 LDL-C 效果，降幅高达 52%(2,3)

- 大约 1600 万患有 ASCVD 且服用他汀类药物来降低胆固醇的美国人 -- 包括那些出现过心脏病发作或卒中的患者 -- 未达到推荐的 LDL-C 目标(4,5)

东汉诺威2021年12月22日 /美通社/ -- Novartis 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 Leqvio^® (inclisiran)，这是第一款也是唯一一款用于降低低密度脂蛋白胆固醇（也称为坏胆固醇或 LDL-C）的小干扰 RNA (siRNA) 疗法，在给予初始剂量和第三个月的一剂给药后，可每年两次给药。

Novartis 首席执行官 Vas Narasimhan 表示：“Leqvio 是降低 LDL-C 的革命性方法，为医疗保健系统如何应对心血管疾病创造了新的可能性，这是我们这个时代的一个决定性公共卫生挑战，” “我们现在有机会与合作伙伴合作，提供这种有史以来首个获批的旨在降低 LDL-C 的基于 siRNA 的疗法，以解决全美范围内的 ASCVD。”

Leqvio 在美国的适应症为作为饮食和最大耐受剂量的他汀类药物的辅助治疗，用于治疗需要额外降低 LDL-C 的临床动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 或杂合子型家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的成人患者。目前正在进行的临床试验正探索 Leqvio 对心血管发病率和死亡率的影响。

洛杉矶心脏病专家兼 Leqvio 第 III 期临床项目临床研究者Norman Lepor, MD 说：“ASCVD 是一种影响 3000 万美国人的沉重公共卫生负担，作为同类首创的 siRNA 疗法，Leqvio的作用方式与其他降胆固醇疗法不同，其只需每年给药两次，这使其成为数百万已服用降胆固醇药物，正在艰苦努力以达到其 LDL-C 目标的 ASCVD 患者中一种令人信服的治疗选择。”

Leqvio 通过改善肝脏阻止产生一种在保持高循环胆固醇水平中起作用的蛋白的天然能力来减少血液中 LDL-C 的含量^6,7。其初始剂量由医疗保健提供者通过皮下注射给予，然后在第三个月时再次注射，然后每六个月注射一次¹。这种方法可以帮助那些难以坚持需自我给药且给药频率较高的药物治疗的患者。Leqvio 将于2022 年 1 月初提供。

Mended Hearts, Inc. 执行董事 Andrea Baer 说：“患有 ASCVD 的人很可能因高胆固醇而出现心脏病发作或卒中，这会给家庭带来负担并对生活产生负面影响。改善患者健康的措施是控制高胆固醇，我们很高兴看到这种每年两次给药的新疗法为人们提供了一种新选择。” 

FDA 的批准基于综合性 III 期 ORION-9、-10 和 -11 临床试验的结果，在这些试验中，所有 3,457 名患有ASCVD 或 HeFH 的参与者在接受最大耐受剂量的他汀类药物期间 LDL-C 升高^2,3。在第 III 期试验的第 17 个月，Leqvio 与安慰剂相比，可将 LDL-C 有效且持续地降低，幅度高达 52%，据报告耐受良好，其安全性与安慰剂相当^2,3。最常见的副作用是轻度至中度注射部位反应（包括疼痛、发红和皮疹）、关节痛、尿路感染、腹泻、胸部发冷、腿部或手臂疼痛以及呼吸急促^2,3 。

根据与 RNAi 疗法领导者 Alnylam Pharmaceuticals 的许可和合作协议，Novartis 获得了 Leqvio 的全球开发、生产和商业化权利。

关于 Leqvio

Leqvio 是一种注射用处方药，适用于作为饮食和最大耐受剂量的他汀类药物的辅助治疗，用于治疗需要额外降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的患有临床动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 或杂合子型家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的成人患者。 

使用限制

Leqvio 对心血管发病率和死亡率的影响尚未确定。 

重要安全性信息

Leqvio 的最常见的副作用是：注射部位反应（包括疼痛、发红和皮疹）、关节痛（关节疼痛）、尿路感染、腹泻、支气管炎、腿部或手臂疼痛和呼吸困难（呼吸急促）。 

这些并不是 Leqvio 的所有可能的副作用。向您的医疗保健提供者咨询有关副作用的医学建议。建议您将处方药的不良副作用报告给美国食品药品监督管理局 (FDA)。请访问www.fda.gov/medwatch或致电 1-800-FDA-1088。 

请点击此处查看 Leqvio 完整处方信息。 

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本新闻稿包含 1995 年美国私人证券诉讼改革法案所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常可以通过诸如“将”、“可以”、“相信”、“保持”、“承担”、“下一代”、“启用”、“探索”、“创新、 ” “帮助”、“改进”、“保持”、“发展”、“可能”、“目标”或类似术语，或通过关于 Leqvio 的潜在上市批准、新适应症或产品标签的明示或暗示讨论，或关于 Leqvio 未来的潜在收入来识别。您不应过度依赖这些陈述。此类前瞻性陈述基于我们目前对未来事件的信念和预期，并受重大的已知和未知风险和不确定性的影响。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者如果基本假设被证明不正确，则实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异。我们无法保证 Leqvio 将被提交或获准在任何市场或任何特定时间销售或用于任何其他适应症或获得产品标签。我们也不能保证 Leqvio 会在其获批的市场或在任何特定时间成功上市。我们也不能保证 Leqvio 将来会在商业上取得成功。特别是，我们对 Leqvio 的预期可能会受到研发中固有的不确定性的影响，包括临床试验结果和对现有临床数据的额外分析；监管措施或延误或一般的政府监管；医疗保健成本控制的全球趋势，包括政府、支付方和一般公共定价和报销压力以及提高定价透明度的要求；我们获得或维持专有知识产权保护的能力；医生和患者的特定处方偏好；一般的政治、经济和商业条件，包括缓解诸如 COVID-19 等流行病的影响和努力；安全、质量、数据完整性或生产问题；潜在或实际的数据安全和数据隐私泄露，或我们信息技术系统受到的扰乱，以及Novartis 公司目前在美国证券交易委员会备案的 20-F 表格中提到的其他风险和因素。Novartis 公司在本新闻稿中提供截至该日期的信息，并且不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务。

关于Novartis 在心血管肾代谢方面的研究

心血管 (CV)、肾脏和代谢疾病是全球健康危机^8-11。

这些慢性、复杂且通常为遗传性的疾病通常相互关联，并且伴随着医疗保健和治疗阻碍因素，以及缺少变革性药物，且几乎总是导致相同结局：因心血管疾病而死亡^8-11。

心血管疾病是世界头号杀手⁸。它导致的死亡人数超过所有癌症致死人数总和，并占全球死亡总数的三分之一^8,12。在所有 CV 事件中，80% 可预防¹³。患者和他们的家人应该得到更好的治疗，我们全社会也应该得到更多益处。

得益于我们的传承、全球足迹和领先的科学优势，Novartis 在帮助改变这一局面方面处于独特的地位。我们正在改变思考这些疾病之间关系以及如何在人一生中管理它们的方式。我们的举措包括使用早期干预措施和开发针对心血管、肾脏和代谢疾病谱的，从预防到管理的开创性治疗方法，以及创建创新型获取模式。通过改写我们与全社会合作的方式，我们将在全球范围内努力改善人们的健康状况并扭转心血管死亡危机。

我们的目标是通过减少和阻止因心血管疾病导致的提早死亡来改变生命曲线。

关于Novartis

位于新泽西州东汉诺威的 Novartis Pharmaceuticals Corporation（Novartis 的附属公司）正在重新构想医学，以改善和延长人们的生命。作为全球领先的医药公司，我们利用创新科学和数字技术在医学需求巨大的领域创造变革性治疗方法。在我们寻求新药的过程中，我们始终跻身于全球顶尖的研发投资公司之列。Novartis 在美国有近 15,000 名员工。欲了解更多信息，请访问 https://www.novartis.us。

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参考文献

1.  Leqvio处方信息。East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; 2021.  
2.  Ray KK, Wright RS, Kallend D, et al. Two phase 3 trials of inclisiran in patients with elevated LDL cholesterol. N Engl J Med. 2020;382(16):1507-1519. doi:10.1056/NEJMoa1912387
3.  Raal FJ, Kallend D, Ray KK, et al. Inclisiran for heterozygous familial hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020;382(16):1520-1530. doi:10.1056/NEJMoa1913805
4.  Wong ND, Young D, Zhao Y, et al. Prevalence of the American College of Cardiology/American Heart Association statin eligibility groups, statin use, and low-density lipoprotein cholesterol control in US adults using the National Health and Nutrition Examination Survey 2011-2012. J Clin Lipidol. 2016;10(5):1109-1118. doi: 10.1016/j.jacl.2016.06.011
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