Edison Pharmaceuticals vai disponibilizar maior acesso ao EPI-743 para doença mitocondrial

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A FDA autoriza uso de novo medicamento experimental para sintomas ameaçadores à vida

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Jun 08, 2011, 03:50 ET

MOUNTAIN VIEW, Califórnia, 8 de junho de 2011 /PRNewswire/ -- A Edison Pharmaceuticals, Inc. anunciou hoje que a U.S. Food and Drug Administration (FDA – Administração de Medicamentos e Alimentos dos EUA) aprovou um programa de Expansão de Acesso que a autoriza a fornecer o EPI-743 a pacientes em estado grave, diagnosticados com doenças da cadeia respiratória mitocondrial hereditárias. Pacientes com essa doença geneticamente confirmada e pacientes que atendem critérios clínicos específicos, como de confirmação genética ausente, são ambos qualificados.

Desde 1o de junho de 2011, 40 pacientes em estado grave, diagnosticados com doença mitocondrial hereditária, geneticamente confirmada, são tratados com EPI-743, em diversas partes do mundo, em razão de uma exposição acumulada por mais de 7.436 dias. Nenhum efeito colateral significativo, devido ao uso do medicamento, foi observado. Os dados iniciais clínicos, de biomarcadores e de imagens do cérebro são encorajadores. A empresa adverte que os dados obtidos nesses estudos iniciais são preliminares e precisam de comprovação em estudos clínicos controlados, em perspectiva. A Edison e sua equipe de pesquisadores clínicos estão trabalhando de perto com a FDA e com a European Medicines Agency (Agência Europeia de Medicamentos) para agilizar os estudos clínicos de fase 2B/3 prospectivos. O EPI-743 recebeu a designação de "medicamento órfão" pela FDA.

Locais de estudos clínicos

Estados Unidos

Na América do Norte, os locais definidos para inscrição nos estudos clínicos são: Lucile Packard Children's Hospital– Stanford University Medical Center (Hospital para Crianças Lucile Packard do Centro Médico da Universidade de Stanford); Akron Children's Hospital (Hospital para Crianças Akron); Columbia University (Universidade Columbia); Seattle Children's Hospital (Hospital para Crianças de Seattle); Medical University of South Carolina (Universidade de Medicina da Carolina do Sul); Children's Hospital of Philadelphia (Hospital para Crianças da Filadélfia); e University of California, Los Angeles (Universidade da Califórnia, em Los Angeles).

Outros locais para estudos clínicos estão sendo definidos na Europa, Japão e América do Norte.

Informações sobre o tratamento

Edison Pharmaceuticals

— EdisonPharma.com

United Mitochondrial Disease Foundation

— UMDF.org

Friedreich's Ataxia Research Alliance

— CureFA.org

MitoAction

— MitoAction.org

United States Food and Drug Administration

— Clinicaltrials.gov

EPI-743

O EPI-743 é um composto de baixo peso molecular, absorvido por via oral, que chega rapidamente ao sistema nervoso central. Ela funciona por visar uma enzima NADPH quinona oxidoredutase 1 (NQO1). Seu modo de ação é sincronizar a geração de energia na mitocôndria, com a necessidade de agir contra o estresse redox celular(1). O EPI-743 está em experimentação em estudos clínicos básicos de fase 2B/3.

Sobre a doença mitocondrial hereditária

Doenças mitocondriais são distúrbios genéticos que compartilham como um elo comum defeitos na forma com que as células produzem e regulam energia. Elas podem resultar de defeitos localizados no núcleo ou mitocôndria. Cerca de 2.000 defeitos em DNA nuclear e 200 defeitos em DNA mitocondrial, que foram identificados, são patogênicos(2).

Doenças mitocondriais hereditárias são clinicamente diversificadas e pouco entendidas. Elas podem afetar, virtualmente, qualquer sistema orgânico do corpo. Como os tecidos do cérebro e dos músculos usam uma quantidade extraordinária de energia, eles são dramaticamente afetados por esses distúrbios. As doenças mitocondriais se apresentam, com frequência, junto com manifestações do sistema nervoso, mas elas também resultam de uma variedade de outros sinais clínicos significativos, tais como diabetes, insuficiência cardíaca, insuficiência hepática, surdez, cegueira, insuficiência renal e fraqueza muscular e fatiga.

A incidência de doença mitocondrial é estimada a uma proporção de 1-5 em 10.000. Entretanto, esses números podem subestimar o verdadeiro número de pessoas com doença mitocondrial. Embora novas ferramentas de exame genético possibilitam a detecção da doença mitocondrial, a maioria de indivíduos com um diagnóstico clínico de doença mitocondrial pode não ter um diagnóstico genético confirmatório. Algumas estimativas colocam o número de pacientes com doença mitocondrial diagnosticada clinicamente, mas sem um diagnóstico genético -- as chamadas síndromes mitocondriais – a 10 vezes a incidência de doenças geneticamente definidas.

A ciência hoje está na vanguarda da medicina mitocondrial. Certas doenças, que anteriormente careciam de uma causa conhecida, estão agora sendo definidas como mitocondriais na etiologia (teoria sobre a origem das doenças). É possível que no futuro a doença mitocondrial vai apresentar envolvimento com outras doenças, tais como na biologia do câncer.

Edison Pharmaceuticals

A Edison Pharmaceuticals é uma empresa fundada por pacientes e médicos, dedicada a desenvolver novos medicamentos para transformar a vida das pessoas diagnosticadas com doenças raras e negligenciadas. Atualmente, a empresa está focada nas doenças mitocondriais hereditárias, para as quais não existem medicamentos aprovados. Essas doenças são ameaçadoras à vida e altamente debilitadoras. O conjunto de qualificações especializadas da Edison abarca a descoberta, o desenvolvimento e translação de medicamentos baseados em redox.

(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging (quinona alpha-Tocotrienol modula reação ao estresse oxidativo e à bioquímica do envelhecimento). Bioorganic Medicinal Chemistry Letters (Cartas de Química Medicinal Bioorgânica), 2011;21(12):3693-3698.

(2) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm3

FONTE Edison Pharmaceuticals, Inc.