Edison Pharmaceuticals ofrecerá un acceso ampliado al EPI-743 para la enfermedad mitocondrial

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La FDA autoriza el uso del nuevo fármaco en fase de investigación para los pacientes graves

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Jun 08, 2011, 12:13 ET

MOUNTAIN VIEW, California, 8 de junio de 2011 /PRNewswire/ -- Edison Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) autorizó un Programa de Acceso Ampliado con el propósito de administrar el fármaco en fase de investigación EPI-743 a los pacientes graves diagnosticados con enfermedades mitocondriales heredadas de la cadena respiratoria. Los pacientes con la enfermedad genéticamente confirmada y los que cumplen con los criterios clínicos específicos, sin confirmación genética, resultan elegibles para recibir el fármaco.

A partir del 1o. de junio de 2011, 40 pacientes graves diagnosticados con enfermedad mitocondrial heredada genéticamente confirmada han sido tratados con el EPI-743 en todo el mundo, para una exposición acumulativa de más de 7,436 días. No se han observado eventos adversos significativos relacionados con el fármaco. Los datos clínicos, los biomarcadores y las imágenes cerebrales resultan alentadores. La compañía advierte que los datos obtenidos en estos estudios iniciales con preliminares y necesitan una verificación en ensayos controlados futuros. Edison y su equipo de investigadores clínicos están trabajando conjuntamente con la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos para acelerar la futura fase 2B/3 de los ensayos clínicos. El EPI-743 ya recibió la designación de fármaco huérfano por parte de la FDA.

Sitios de los ensayos clínicos

Estados Unidos

En América del Norte, los sitios de reclutamiento para ensayos clínicos han sido establecidos en el Lucile Packard Children's Hospital– Stanford University Medical Center; Akron Children's Hospital; Columbia University; Seattle Children's Hospital; Medical University of South Carolina; Children's Hospital of Philadelphia; y University of California, Los Angeles.

Se están estableciendo sitios adicionales en Europa, Japón y América del Norte.

Información de tratamiento

Edison Pharmaceuticals

— EdisonPharma.com

United Mitochondrial Disease Foundation

— UMDF.org

Friedreich's Ataxia Research Alliance

— CureFA.org

MitoAction

— MitoAction.org

United States Food and Drug Administration

— Clinicaltrials.gov

EPI-743

El EPI-743 es una molécula pequeña que se absorbe en forma oral, ingresando rápidamente al sistema nervioso central. Funciona apuntando a la enzima 1 (NQO1) NADPH quinona oxidoreductasa. Su modo de acción consiste en sincronizar la generación de energía en las mitocondrias con la necesidad de antagonizar el estrés de reducción-oxidación celular(1). El EPI-743 se encuentra en la fase 2B/3 de ensayos clínicos claves (pivotales).

Acerca de las enfermedades mitocondriales heredadas

Las enfermedades mitocondriales heredadas son desórdenes genéticos que se caracterizan por defectos en el modo en que las células producen y regulan la energía. Pueden surgir a través de defectos en los genes ubicados en el núcleo de las mitocondrias. Se han identificado como patogénicos(2) unos 2,000 defectos en el DNA nuclear y 200 en el DNA mitocondrial.

Las enfermedades mitocondriales heredadas son clínicamente diversas y no están suficientemente entendidas. Pueden afectar prácticamente a cualquier sistema del organismo. En la medida en que el cerebro y el tejido muscular utilizan una extraordinaria cantidad de energía, resultan sumamente afectados por estos desórdenes. Las enfermedades mitocondriales a menudo se presentan acompañadas de manifestaciones del sistema nervioso central, pero también resultan en una diversidad de otras señales clínicas significativas que incluyen diabetes, falla cardíaca, falla hepática, sordera, ceguera, insuficiencia renal y debilidad muscular y fatiga.

La incidencia de la enfermedad mitocondrial es estima en 1-5 cada 10,000. Sin embargo, esta cantidad puede infravalorar el verdadero número de personas que padecen una enfermedad mitocondrial. A la vez que las nuevas herramientas de examen genético han hecho posible la detección de las enfermedades mitocondriales, la mayoría de los individuos con un diagnóstico clínico de enfermedad mitocondrial puede no tener un diagnóstico genético confirmatorio. Algunas estimaciones ubican al número de pacientes diagnosticados con enfermedad mitocondrial sin diagnóstico genético – los así llamados síndromes mitocondriales – en 10 veces la incidencia de la enfermedad genéticamente definida.

En la actualidad, la ciencia se encuentra en la frontera de la medicina mitocondrial. Ciertas enfermedades que previamente carecían de una causa conocida están siendo definidas como mitocondriales en su etiología. Es posible que en el futuro la enfermedad mitocondrial esté implicada en otras enfermedades, tales como en la biología del cáncer.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals es una compañía fundada por pacientes y facultativos, dedicada a desarrollar nuevos fármacos para transformar las vidas de los pacientes diagnosticados con enfermedades raras y no estudiadas. Al día de hoy, la compañía está concentrada en las enfermedades mitocondriales heredadas para las cuales no existen fármacos aprobados. Estas afecciones son potencialmente mortales y sumamente debilitantes. El conjunto de técnicas especializadas de Edison abarca el descubrimiento, el desarrollo y la traducción de los fármacos basados en la reducción-oxidación.

(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.; Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase, K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging (la alfa tocotrienol quinua regula la respuesta al estrés oxidante y la bioquímica del envejecimiento). Bioorganic Medicinal Chemistry Letters (Cartas de Química medicinal bio-orgánica), 2011;21(12):3693-3698.

(2) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm3

FUENTE Edison Pharmaceuticals, Inc.