Datos del estudio NuProtect sobre la inmunogenicidad de Nuwiq® en pacientes con hemofilia A grave

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Feb 23, 2021, 01:41 ET

- Octapharma AG: Datos finales del estudio NuProtect publicados sobre la inmunogenicidad de Nuwiq® en pacientes previamente no tratados con hemofilia A grave

LACHEN, Suiza, 23 de febrero de 2021 /PRNewswire/ -- Octapharma anunció hoy que los resultados finales del estudio NuProtect sobre la inmunogenicidad de Nuwiq^® en pacientes previamente no tratados (PUP) con hemofilia A grave han sido publicados en la revista médica líder Thrombosis and Haemostasis (Liesner RJ et al. "Simoctocog Alfa (Nuwiq^®) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study" https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623).

El estudio NuProtect (NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23) fue un estudio prospectivo, multinacional, de etiqueta abierta y no controlado de fase III iniciado en marzo de 2013 para evaluar la inmunogenicidad, eficacia y seguridad de Nuwiq^®. El estudio reclutó pacientes de cualquier edad y etnia en 38 sitios en 17 países y siguió a pacientes durante 100 días de exposición o hasta 5 años. Con la inscripción de 110 pacientes, el estudio NuProtect fue el estudio clínico más grande para investigar un solo producto en PUPs verdaderos.

De 105 PUP evaluables con hemofilia A grave que recibieron Nuwiq^® para la prevención y tratamiento del sangrado:

16,2% (17/105) de los pacientes desarrollaron inhibidores de alta valoración
10,5% (11/105) de los pacientes desarrollaron inhibidores de baja valoración, cinco de los cuales fueron transitorios
26,7% (28/105) de los pacientes desarrollaron cualquier inhibidor

"El estudio NuProtect mostró que había un bajo riesgo de desarrollo de inhibidores en PUPs comenzando el tratamiento con Nuwiq^®", comentó el Dr. Ri Liesner, investigador coordinador del estudio NuProtect y clínico del Great Ormond Street Hospital for Children en Londres, Reino Unido. "Estos datos indican que Nuwiq^® puede ser una opción atractiva para las personas recién diagnosticadas con hemofilia A grave, que son niños pequeños y representan un subconjunto de pacientes vulnerables."

El desarrollo de inhibidores para sustituir el factor VIII (FVIII) es una preocupación para los médicos, así como para los pacientes y sus familias, especialmente cuando se inicia el tratamiento por primera vez. Los inhibidores hacen que la terapia FVIII sea ineficaz y limitan las opciones de tratamiento.

Estos datos complementan la gran experiencia clínica en pacientes con hemofilia A que reciben Nuwiq® para el tratamiento y prevención del sangrado.

"Nuwiq^® se desarrolló en una línea celular humana con el objetivo de minimizar el riesgo de inhibidores en PUPs, " dijo Larisa Belyanskaya, responsable de Octapharma's IBU Haematology. "Nos complace poder compartir estos datos positivos, que reflejan este objetivo y que esperamos contribuyan a abordar este desafío clave del tratamiento".

"Sabemos que los pacientes con hemofilia A se enfrentan a toda una vida de decisiones de tratamiento," comentó Olaf Walter, Miembro de la Junta de Octapharma. "Estos datos ponen de relieve el potencial de Nuwiq® para tranquilizar a los PUP y sus familias a medida que comienzan su tratamiento. Esta publicación nos acerca al objetivo de Octapharma de permitir que todos los pacientes lleven vidas saludables."

A principios de este año, la FDA aprobó la inclusión de los datos de inmunogenicidad del estudio NuProtect en la información de prescripción de Nuwiq^®. Se planean más publicaciones sobre otros análisis del estudio NuProtect.

El profesor Anthony Chan, coautor de la publicación y profesor de Pediatría en la Universidad McMaster de Canadá, dijo: "Felicitaciones y agradecimientos a Octapharma por desarrollar Nuwiq, patrocinar el ensayo y proporcionar una muy buena terapia para pacientes con hemofilia A".

Octapharma también desea dar las gracias a todos los centros participantes, así como a los pacientes y sus cuidadores, por su contribución al estudio.

Acerca de Nuwiq^®

Nuwiq^® (simoctocog alfa) es una proteína de factor VIII recombinante de 4ª generación (rFVIII), producida en una línea celular humana sin modificación química ni fusión con ninguna otra proteína¹. Se cultiva sin aditivos de origen humano o animal, está desprovista de epitopos proteicos antigénicos no humanos y tiene una alta afinidad por el factor von Willebrand¹. El tratamiento Nuwiq® se ha evaluado en siete ensayos clínicos completados que incluyeron 201 pacientes previamente tratados (PTPs; 190 individuos) con hemofilia A grave, incluyendo 59 niños¹. Nuwiq® está disponible en presentaciones de 250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2.500 IU, 3.000 IU y 4.000 IU². Nuwiq® está aprobado para su uso en el tratamiento y profilaxis del sangrado en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de FVIII) en todos los grupos de edad².

1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.

2. Resumen de las características del producto Nuwiq^®.

Acerca de le hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario vinculado al cromosoma X causado por una deficiencia del factor VIII (FVIII) que, si no se trata, puede conducir a hemorragias en músculos y articulaciones y, en consecuencia, a artropatía y morbilidad grave. El trastorno afecta a aproximadamente uno de cada 10.000 hombres en todo el mundo. La profilaxis con terapia FVIII de reemplazo reduce el número de episodios de sangrado y el riesgo de daño articular permanente.

Acerca de Octapharma

Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo, desarrollando y produciendo proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas.

Octapharma emplea a más de 9.000 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 118 países con productos en tres áreas terapéuticas: Hematología, Inmunoterapia y Cuidados Críticos.

Octapharma cuenta con siete centros de I+D y seis plantas de fabricación de última generación en Austria, Francia, Alemania, México y Suecia, y opera más de 160 centros de donación de plasma en Europa y Estados Unidos.

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