Vaderis Therapeutics AG geht an die Öffentlichkeit und gibt den Beginn einer klinischen Proof-of-Concept-Studie bei HHT bekannt

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Aug 22, 2022, 01:00 ET

Fokussiert auf die Entwicklung von Behandlungen für seltene Erkrankungen im Zusammenhang mit vaskulären Fehlbildungen
Aufnahme der ersten Patienten in der Proof-of-Concept-Studie für den führenden Wirkstoffkandidaten VAD044
Finanziert von Medicxi im Jahr 2020

BASEL, Schweiz, 22. August 2022 /PRNewswire/ -- Vaderis Therapeutics AG (Vaderis), ein in der klinischen Phase tätiges Biotechnologieunternehmen mit Schwerpunkt auf der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten, die mit vaskulären Fehlbildungen einhergehen, ging heute an die Öffentlichkeit und gab bekannt, dass es seine klinische Proof-of-Concept-Studie INSIGHT bei Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Telangiektasie (HHT), auch bekannt als Osler-Weber-Rendu-Syndrom, begonnen hat. Vaderis wurde 2019 gegründet und hat 2020 mehr als 18 Mio. CHF von Medicxi erhalten, wodurch die Entwicklung des Hauptprodukts in die klinische Phase und der erfolgreiche Abschluss der Phase-Ia ermöglicht wurden.

Öffentliche Vorstellung
Vaderis wurde mit dem alleinigen Ziel gegründet, Therapeutika für seltene und seltene Krankheiten zu entwickeln, die mit Gefäßfehlbildungen einhergehen. m April 2020 erwarb Vaderis ein Portfolio allosterischer AKT-Inhibitoren von Almac Discovery Ltd aus Belfast, Vereinigtes Königreich AKT ist eine Serinkinase, die eine entscheidende Rolle beim Gefäßwachstum und bei der Gefäßüberwucherung spielt. Es gibt eine beträchtliche Anzahl seltener Krankheiten wie HHT, bei denen vorgelagerte genetische Mutationen eine Überaktivierung der Serinkinase AKT auslösen, was zu einem übermäßigen Wachstum der Gefäße führt. Solche Krankheiten manifestieren sich häufig in einer Weise, die schwächend, entstellend, schmerzhaft und manchmal lebensbedrohlich ist. Die überwiegende Mehrheit dieser Krankheiten bleibt derzeit unbehandelt, abgesehen von symptomatischen Eingriffen, die den Patienten in der Regel nur eine begrenzte, vorübergehende Linderung einzelner Symptome bieten. VAD044 ist ein einmal täglich oral verabreichter, allosterischer AKT-Inhibitor, der das Potenzial hat, die Ursache dieser Krankheiten zu behandeln. Im Erfolgsfall wäre Vaderis das erste Unternehmen der Welt, das ein Medikament zur Behandlung von HHT und anderen mit Gefäßfehlbildungen verbundenen Krankheiten entwickelt.

Beginn des Nachweises des klinischen Konzepts bei HHT

In Verfolgung des Kernziels des Unternehmens gibt Vaderis den Beginn der ersten Studie mit VAD044 bei HHT-Patienten bekannt. Die als Proof-of-Concept-Studie unter dem Akronym INSIGHT (INternational Study InvestiGating HHT) bekannte Studie ist einzigartig in ihrem robusten Design, das darauf abzielt, ein umfassendes Verständnis der Sicherheit von VAD044 bei HHT-Patienten zu erlangen. Insgesamt 80 HHT-Patienten in den USA, Kanada und Europa werden in einer doppelblinden, kontrollierten Studie randomisiert, die zwei Dosen von VAD044 mit Placebo vergleicht. Der Beginn der INSIGHT-Studie erfolgt nach der Genehmigung durch die Gesundheitsbehörden, darunter die FDA, Health Canada und wichtige europäische Aufsichtsbehörden.

Dr. J. J. Mager, Lungenfacharzt am St. Antonius Hospital Utrecht, Vorsitzender des Global Research and Medical Advisory Board von Cure HHT und leitender Prüfarzt der INSIGHT-Studie, kommentierte: „Die ersten Patienten, die für die INSIGHT-Studie rekrutiert wurden, sind ein aufregender Meilenstein in der klinischen Forschung zu HHT. Wenn diese Studie erfolgreich ist, könnte sie das Potenzial dieses neuen Medikaments aufzeigen, über die symptomatischen Behandlungen, die wir HHT-Patienten derzeit anbieten, hinaus wirksam zu sein, indem es den Verlauf dieser seltenen, fortschreitenden und schwächenden Krankheit beeinflusst."

Nicholas Benedict, CEO von Vaderis, fügte hinzu: „In Zusammenarbeit mit der HHT-Gemeinschaft, sowohl mit Pflegekräften als auch mit Patientenverbänden, hofft Vaderis, der Katalysator zu sein, der die Patientenversorgung bei HHT verändert. Der Erfolg der INSIGHT-Studie wäre ein wichtiger Schritt zur Entwicklung der weltweit ersten registrierten Behandlung für HHT."

Giovanni Mariggi, Partner bei Medicxi und Chairman von Vaderis, sagte: „Unsere Vision ist es, ein einzigartiges Unternehmen zu schaffen, das sich der Bereitstellung bahnbrechender Therapien für seltene Krankheiten widmet, die durch vaskuläre Fehlbildungen verursacht werden. Die Einleitung der INSIGHT-Studie ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zur Verwirklichung dieser Vision. Es ist ein Beweis für die bedeutenden Fortschritte, die das Unternehmen in den letzten zwei Jahren gemacht hat."

Informationen zu Vaderis

Vaderis ist eein in der klinischen Phase tätiges Biotechnologieunternehmen, dessen Ziel die Entwicklung von Medikamenten für seltene und Orphan-Krankheiten im Zusammenhang mit Gefäßfehlbildungen ist. Seit seiner Gründung im Jahr 2019 hat Vaderis eine Serie-A-Finanzierung von Medicxi erhalten und ein Portfolio allosterischer AKT-Inhibitoren von Almac Discovery Ltd aus Belfast, Vereinigtes Königreich, erworben. Es gibt eine beträchtliche Anzahl von schwächenden und weitgehend unbehandelten seltenen Krankheiten wie HHT (Hereditäre hämorrhagische Telangiektasie), bei denen Patienten an einer Überaktivierung von AKT leiden, die durch vorgeschaltete genetische Mutationen ausgelöst wird und zu einer Überwucherung der Gefäße führt. Es gibt weltweit keine Medikamente, die speziell zur Behandlung von HHT zugelassen sind. Vaderis strebt an, das erste Unternehmen zu sein, das ein Medikament zur Behandlung von HHT entwickelt und beabsichtigt, auch andere Krankheiten zu behandeln, die mit Gefäßfehlbildungen einhergehen.

Informationen zu Medicxi

Medicxi ist eine auf das Gesundheitswesen fokussierte Investmentgesellschaft, die es sich zur Aufgabe gemacht hat, Unternehmen zu gründen und in diese zu investieren, die das gesamte Kontinuum der Arzneimittelentwicklung abdecken. Mit mehr als zwei Jahrzehnten Erfahrung in der Arzneimittelentwicklung und Unternehmensgründung investiert Medicxi in frühe und späte Therapeutika mit einer Produktvision, die einen eindeutigen medizinischen Bedarf erfüllen kann. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.medicxi.com.

www.vaderis.com

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