Therachon obtient une désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne pour l'apraglutide dans le cadre du traitement du syndrome de l'intestin court

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L'apraglutide, dans le cadre d'une administration une fois par semaine, est potentiellement le meilleur produit thérapeutique de sa catégorie pour le traitement du syndrome de l'intestin court

BÂLE, Suisse, 29 novembre 2018 /PRNewswire/ -- Therachon AG (« Therachon »), société biotechnologique de stade clinique spécialisée dans le traitement des causes fondamentales des maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne avait octroyé la Désignation de médicament orphelin à l'apraglutide pour le traitement du syndrome de l'intestin court (SIC).

« Nous sommes ravis de recevoir cette désignation, qui a été octroyée suite à l'examen de résultats d'études précliniques sur des modèles animaux, ainsi que de données d'essais cliniques de phase 2 obtenues en administrant de manière hebdomadaire de l'apraglutide à des patients souffrant du SIC », a déclaré Luca Santarelli, docteur en médecine, président-directeur général de Therachon. « Nous pensons que la désignation de médicament orphelin de l'apraglutide est cohérente avec son potentiel consistant à devenir le produit thérapeutique de premier ordre pour le traitement du SIC. »

En Europe, la désignation de médicament orphelin crée des incitations réglementaires et financières pour les sociétés qui développent des produits afin de soigner les maladies rares et graves affectant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne, et pour lesquelles aucun traitement satisfaisant n'existe, ou pour lesquelles le produit candidat pourrait fournir des bénéfices significatifs pour les personnes souffrant du syndrome par rapport aux thérapies existantes. Ces incitations incluent une assistance dans le cadre du protocole ainsi qu'une exclusivité de marché.

À propos de Therachon
Therachon est une société biotechnologique mondiale de phase clinique, qui est spécialisée dans le développement de médicaments destinés aux maladies rares et graves présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits. La société mène des programmes consacrés aux maladies rares, qui présentent des causes fondamentales biologiques bien caractérisées, à la fois en matière de syndrome de l'intestin court (SIC) et d'achondroplasie. Therachon s'engage à créer une différence pour la vie des patients souffrant de maladies rares et graves. Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.therachon.com.

À propos du syndrome de l'intestin court
Le syndrome de l'intestin court (SIC) résulte d'une résection intestinale étendue due aux maladies inflammatoires chroniques de l'intestin (MICI), à des événements graves (ex. infarctus mésentérique), ou à des anomalies congénitales. Le SIC est une maladie chronique grave, qui est associée à une perte réduite ou complète de la fonction intestinale (qualifiée d'« insuffisance intestinale »). L'insuffisance intestinale peut être mortelle et se caractérise par une malabsorption et une malnutrition, des infections, des caillots sanguins, et une mauvaise qualité de vie. Les personnes affectées sont tributaires d'un support parentéral quotidien, qui nécessite parfois jusqu'à 16 heures d'alimentation parentérale chaque jour. D'après les estimations, 20 000 à 40 000 patients souffriraient du SIC aux États-Unis et en Europe.

À propos de l'apraglutide
L'apraglutide (FE 203799) est un analogue du GLP-2 synthétique de nouvelle génération, qui fait l'objet d'une caractérisation et d'une optimisation précliniques étendues. Il a achevé avec succès plusieurs essais cliniques de phase 1 à dose ascendante unique/à doses ascendantes multiples auprès de sujets volontaires sains, en démontrant un profil pharmacocinétique supérieur avec une demi-vie de 30 heures, ce qui permet un schéma posologique hebdomadaire facile à utiliser. L'apraglutide fait actuellement l'objet d'une étude dans le cadre de deux essais cliniques de phase 2 portant sur le SIC.

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