PTC Therapeutics fornece atualizações sobre atividades regulatórias do Translarna™

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Dec 07, 2023, 00:21 ET

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 7 de dezembro de 2023 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje uma atualização sobre as atividades regulatórias do Translarna™ (ataluren) na Europa e nos Estados Unidos.

Conforme planejado, a PTC apresentou o documento informativo como parte do reexame do parecer negativo inicial do Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) sobre a renovação da autorização condicional de comercialização do Translarna na Europa. O procedimento de reexame se concentrará apenas na renovação da autorização condicional de comercialização existente. O procedimento deve se estender até o final de janeiro de 2024, quando o CHMP fornecerá um parecer. Esse parecer será então enviado para adoção pela Comissão Europeia nos 67 dias seguintes.

Nos Estados Unidos, a PTC participou recentemente de uma reunião do Tipo C com a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para discutir um possível caminho que visa a reapresentação de um pedido de registro novo medicamento (NDA) para o Translarna. A discussão concentrou-se na totalidade das evidências coletadas até o momento dos ensaios clínicos do Translarna e do registro STRIDE. Com base na discussão, a FDA sugeriu que a PTC solicitasse uma reunião de acompanhamento para alinhar os conteúdos específicos que poderiam apoiar um possível registro de NDA. A PTC espera que essa reunião ocorra no primeiro trimestre de 2024.

"A PTC continua trabalhando para garantir registros globais que permitirão o acesso ao Translarna para pacientes com DMN em todo o mundo", disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC. "Os dados coletados até o momento demonstram os benefícios de curto e longo prazo do Translarna nos principais aspectos funcionais da doença, incluindo a função ambulatorial e neuromuscular. Na Europa, acreditamos que podemos abordar as preocupações levantadas pelo CHMP em seu parecer negativo inicial sobre a renovação da autorização condicional do Translarna. Nos EUA, esperamos continuar trabalhando em colaboração com a FDA no conteúdo de uma possível reapresentação da NDA."

Sobre o Translarna™ (ataluren)
O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, é uma terapia de restauração de proteínas concebida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por uma mutação sem sentido." Uma mutação sem sentido é uma alteração no código genético que interrompe prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode ser expressa em sua totalidade e não é mais funcional, como a distrofina em Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, está licenciado em vários países, inclusive na Grã-Bretanha, Irlanda do Norte e no Espaço Econômico Europeu, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD) em pacientes ambulatoriais com 2 anos de idade ou mais. O Ataluren é um novo medicamento em fase de investigação nos Estados Unidos.

"Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
Afetando principalmente o sexo masculino, Duchenne é um distúrbio genético raro e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a infância e leva à morte prematura em meados dos anos 20 devido à insuficiência cardíaca e respiratória. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína distrofina funcional. A distrofina é essencial para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos esqueléticos, do diafragma e do coração. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambulação) já aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos braços. Posteriormente, os pacientes com Duchenne apresentam complicações pulmonares que ameaçam a vida, exigindo a necessidade de suporte de ventilação, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa dos 20 anos.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é aproveitar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas.

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Declaração prospectiva
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas nos termos da Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas nesta apresentação, exceto as de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas futuras, planos e perspectivas para a PTC, incluindo no que diz respeito à comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; planos da PTC para interações com a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA); o resultado de qualquer processo de reexame ou reuniões com autoridades regulatórias; a utilidade clínica e vantagens potenciais do Translarna (atalureno); estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e objetivos da administração. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras "orientação", "plano", "antecipar", "acreditar", "estimar", "esperar", "pretender", "pode", "alvo", "potencial", "vai", "poderia", "deveria", "continuar" e expressões similares.

Os resultados reais, desempenho ou conquistas da PTC podem diferir materialmente das declarações prospectivas expressas ou implícitas por ela feitas como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado de negociações de preço, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autorização de comercialização do Translarna para o tratamento da DMDnm no Brasil, Rússia, Área Econômica Europeia (AEE) e outras regiões, incluindo se a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) determinar no processo de reexame que o equilíbrio benefício-risco da autorização do Translarna apoia a renovação de tal autorização; a capacidade da PTC de usar os resultados do Estudo 041, um ensaio clínico randomizado, controlado por placebo, de 18 meses, do Translarna para o tratamento da DMDnm seguido por uma extensão de 18 meses em rótulo aberto, que era uma obrigação específica para a autorização de comercialização contínua na AEE; a capacidade da PTC de utilizar resultados do Estudo 041 para apoiar uma aprovação de comercialização para o Translarna para o tratamento de DMDnm nos Estados Unidos; se os pesquisadores concordam com a interpretação da PTC dos resultados de ensaios clínicos e a totalidade dos dados clínicos de nossos ensaios com o Translarna; efeitos significativos nos negócios, incluindo os efeitos das condições da indústria, mercado, econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças em leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica da PTC e progresso geral no desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Trimestral mais recente da PTC no Formulário 10-Q e no Relatório Anual no Formulário 10-K, assim como quaisquer atualizações desses fatores de risco apresentados ocasionalmente nos outros registros da PTC à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.

Como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pareceres da PTC somente na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.

FONTE PTC Therapeutics, Inc.