Primera aprobación del material de ADN sintético de TAAV para su uso en ensayos clínicos

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El material de ADN sintético que se utilizará en el próximo estudio aprobado en Francia sobre la enfermedad de Huntington puede ser la clave para ampliar la producción de terapia génica

SAN SEBASTIÁN, España, 27 de septiembre de 2022 /PRNewswire/ -- TAAV Biomanufacturing Solutions, SL (TAAV) ha anunciado hoy el primer uso previsto en un ensayo clínico del doggybone DNA™ (dbDNA™)¹ fabricado por la empresa, un material de ADN sintético diseñado con precisión. El dbDNA™ producido por TAAV es un componente de un candidato a terapia génica de Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) para el tratamiento de la enfermedad de Huntington en fase inicial, que ha sido recientemente autorizado por la Agencia Nacional de Seguridad de los Medicamentos y Productos Sanitarios (ANSM) de Francia para un próximo ensayo clínico de fase I/II.

dbDNA™ de TAAV se produce mediante un proceso de fabricación sintético que elimina el uso de fermentadores y bacterias, que son necesarios en la fabricación más común de ADN plasmídico. La fabricación sintética elimina niveles significativos de contaminantes bacterianos, lo que resulta en la producción de un producto de ADN sintético con un perfil de seguridad mejorado para la fabricación de vectores de terapia génica de virus adeno-asociados recombinantes (rAAV)².

"La finalización con éxito de este primer ensayo clínico con dbDNA™ fabricado por TAAV marcaría un hito importante para TAAV y nos acercaría a la validación comercial de esta innovadora tecnología", dijo Alfredo Martínez, Director de Operaciones de TAAV. "El éxito clínico de este primer tratamiento nos pondría en el camino de aumentar potencialmente el acceso a esta terapia génica con un material de ADN más seguro y eficaz que puede producirse más rápidamente, en volúmenes mucho mayores y a menor coste. Estamos deseando hacerlo y hacer lo mismo con otros en el futuro".

El proceso de fabricación sintética produce sistemáticamente grandes cantidades de dbDNA™ en tiempos reducidos, que pueden medirse en días frente a los meses que son típicos cuando se produce ADN plasmídico. Además, dado que el dbDNA™ no contiene una espina dorsal plasmídica, reduce significativamente el riesgo de introducir secuencias de ADN bacteriano en los pacientes, mejorando la calidad general de los productos de terapia génica.

"Supimos muy pronto que la fabricación a escala y al menor coste posible sería fundamental para hacer realidad toda la promesa de las terapias génicas", declaró Sheila Mikhail, consejera delegada y cofundadora de AskBio, la empresa matriz de TAAV. "Productos como dbDNA™ podrían transformar la forma en que AskBio y otros aumentan de forma eficiente y eficaz la disponibilidad de las terapias con AAV, creando un nuevo estándar industrial para la fabricación de terapias con AAV basadas en la transfección".

TAAV produce dbDNA™ como una alternativa de menor coste y mayor rendimiento al ADN plasmídico y lo pone a disposición de todas las empresas de biotecnología del mundo que están llevando a la clínica terapias génicas con AAV que cambian la vida.

Acerca de TAAV

TAAV Biomanufacturing Solutions, SL (TAAV), una filial propiedad de Asklepios Biopharmaceuticals (AskBio) y Bayer AG, es un fabricante cGMP de doggybone DNA™ (dbDNA™), un material de ADN sintético utilizado para terapias génicas con virus adeno-asociados (AAV). dbDNA™ se fabrica mediante un proceso enzimático y se produce bajo suites de producción clasificadas por la ISO siguiendo las normas GMP para la investigación, las aplicaciones clínicas y comerciales del ADN sintético en vectores terapéuticos AAV. El dbDNA™ sintético es como una alternativa al ADN plasmídico, comúnmente utilizado en la fabricación de AAV, y conduce a mayores rendimientos de material de ADN. El uso de material de dbDNA™ sintético puede acortar significativamente los plazos de fabricación y facilitar una producción más rápida de AAV con un mayor perfil de seguridad al eliminar las secuencias bacterianas residuales del ADN plasmídico en el producto AAV. TAAV se fundó en 2020 y pasó a ser 100% propiedad de AskBio en 2022. La sede de la empresa, las instalaciones de fabricación y los laboratorios están en San Sebastián, España. Para más información, visite taav.com.

¹doggybone™, doggybone DNA™ y dbDNA son marcas comerciales de Touchlight Genetics Limited.
²La tecnología para fabricar dbDNA™ tiene licencia de Touchlight IP Ltd. 

Declaraciones prospectivas de TAAV

Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas". Cualquier declaración contenida en este comunicado de prensa que no sea un hecho histórico puede ser considerada como una declaración de futuro. Palabras como "cree", "anticipa", "planea", "espera", "pretende", "potencial", "posible" y expresiones similares pretenden identificar las declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas incluyen, sin limitación, declaraciones relativas a la tecnología y el proceso de fabricación de TAAV. Estas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales están fuera del control de TAAV. Los riesgos conocidos incluyen, entre otros: TAAV puede no ser capaz de ejecutar sus planes y objetivos de negocio, incluyendo el cumplimiento de sus requisitos reglamentarios previstos o planeados, su dependencia de terceros, los planes de desarrollo clínico, los procesos y planes de fabricación, y la producción de su producto, debido a una variedad de razones, incluyendo la actual pandemia de COVID-19, las posibles limitaciones de los recursos financieros y de otro tipo de la empresa, las limitaciones de fabricación que pueden no preverse o resolverse en el momento oportuno, los posibles desacuerdos u otros problemas con nuestros colaboradores y socios externos, y las opiniones o decisiones de los organismos reguladores, los tribunales o las agencias, como las opiniones y decisiones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos o la Oficina de Patentes y Marcas de Estados Unidos o las autoridades farmacéuticas europeas. Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar materialmente y de forma adversa al negocio y a los resultados de las operaciones de TAAV. No se debe confiar indebidamente en las declaraciones de futuro contenidas en este comunicado de prensa. TAAV o sus empresas matrices no asumen ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones prospectivas en función de acontecimientos o circunstancias posteriores a la fecha del presente documento.

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