Pharming annonce l'approbation par la FDA américaine de Joenja® (leniolisib) comme premier et unique traitement indiqué pour l'APDS

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L'APDS (syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (PI3Kδ)) est une immunodéficience primaire rare et progressive

Joenja® est un traitement ciblé de l'APDS pour les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus

Joenja® devrait être lancé aux États-Unis début avril

Pharming organisera une conférence téléphonique pour les investisseurs et les analystes le 27 mars à 14h00 CEST/08h00 EST

LEIDEN, Pays-Bas, 27 mars 2023 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam : PHARM/Nasdaq : PHAR) annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Joenja® (leniolisib) pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (PI3Kδ) (APDS) chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. Joenja®, un inhibiteur oral sélectif de PI3Kδ, est le premier et le seul traitement approuvé aux États-Unis pour l'APDS, une immunodéficience primaire rare et progressive. La FDA a évalué la demande de Joenja® pour l'APDS dans le cadre d'un examen prioritaire, qui est accordé aux thérapies susceptibles d'apporter des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention de maladies graves. Joenja® devrait être lancé aux États-Unis début avril et sera disponible pour expédition à la mi-avril.

Le Dr Eveline Wu, MD, MSCR, chef de division, rhumatologie pédiatrique et professeur agrégé de rhumatologie pédiatrique et d'allergie/immunologie à la faculté de médecine de l'Université de Caroline du Nord, a déclaré :

« L'approbation par la FDA de Joenja® est un moment passionnant pour la communauté APDS et propose de transformer le parcours de traitement des patients et des familles touchés par cette maladie rare. Cette approbation signifie qu'ils auront, pour la première fois, accès à un traitement approuvé, qui a le potentiel de changer la norme de soins pour la population de patients souffrant d'APDS. »

Vicki Modell, cofondatrice de la Fondation Jeffrey Modell, une organisation internationale à but non lucratif dédiée à aider les personnes et les membres de leur famille touchés par des troubles d'immunodéficience primaires, a expliqué :

« L'approbation de Joenja® de Pharming est une étape importante pour faire une différence dans la vie des personnes vivant avec APDS qui présentent des symptômes graves, qui changent la vie et qui évoluent. L'approbation par la FDA d'une option de traitement pour l'une des plus de 450 immunodéficiences primaires est également un moment clé pour l'ensemble de la communauté de l'immunodéficience primaire. La mission d'espoir, de plaidoyer et d'action de la Jeffrey Modell Foundation est dédiée au diagnostic précoce, au séquençage génétique, aux traitements et, finalement, aux futurs remèdes pour les immunodéficiences primaires. »

Sijmen de Vries, PDG de Pharming, a commenté :

« Cette approbation de Joenja® par la FDA est une étape importante pour les personnes vivant avec l'APDS qui auront désormais accès à la première option de traitement approuvée spécifiquement pour cette maladie débilitante. Jusqu'à présent, la prise en charge de l'APDS reposait sur le traitement des divers symptômes associés à l'APDS. Nous sommes reconnaissants aux patients, aux soignants et aux médecins qui ont participé aux essais cliniques et qui ont fait de l'approbation d'aujourd'hui une réalité. Je tiens également à remercier les équipes de Pharming et de Novartis qui ont soutenu le développement de Joenja® et peuvent donc être fières à juste titre de cette approbation de la FDA. Aujourd'hui marque également un événement important pour Pharming et démontre notre engagement à transformer la vie des patients qui souffrent de maladies rares. L'approbation et le lancement à court terme de Joenja®, notre deuxième produit commercial, nous rapprochent de notre objectif de devenir une entreprise mondiale leader dans le domaine des maladies rares dédiée aux communautés de patients ayant des besoins médicaux non satisfaits. »

L'APDS est une immunodéficience primaire rare qui a été caractérisée pour la première fois en 2013 et dont on estime actuellement qu'elle affecte 1 à 2 personnes par million. Elle est causée par des variantes génétiques dans l'un des deux gènes identifiés, connus sous le nom de PIK3CD ou PIK3R1, qui sont essentiels au développement et au fonctionnement normaux des cellules immunitaires dans le corps. Alors que les personnes atteintes d'APDS peuvent souffrir d'une grande variété de symptômes, les plus courants sont des infections fréquentes et graves des oreilles, des sinus et des voies respiratoires supérieures et inférieures. Les infections commencent généralement dans la petite enfance. Les personnes atteintes d'APDS sont susceptibles de présenter un gonflement des ganglions lymphatiques ou une hypertrophie de la rate (splénomégalie), ainsi que des symptômes d'auto-immunité et d'inflammation. Les personnes atteintes d'APDS peuvent également présenter un risque plus élevé de cancers tels que le lymphome.

La FDA a évalué la demande de nouveau médicament (NDA) pour Joenja® dans le cadre d'un examen prioritaire et a approuvé le médicament sur la base des résultats d'un essai clinique multinational de phase II/III randomisé, en triple aveugle, contrôlé par placebo, qui a évalué l'efficacité et l'innocuité dans 31 patients diagnostiqués avec APDS âgés de 12 ans et plus. Les données d'un essai clinique d'extension ouvert à long terme dans lequel 38 patients ont reçu Joenja® pendant une durée médiane de deux ans ont également été soumises dans le cadre de la demande.

Les résultats de l'étude randomisée et contrôlée par placebo de 12 semaines chez 31 patients atteints d'APDS âgés de 12 ans et plus ont démontré l'efficacité clinique de Joenja® 70 mg deux fois par jour par rapport au placebo, et étaient significatifs dans les critères d'évaluation co-primaires qui évaluaient l'amélioration de la lymphoprolifération mesurée par la réduction de la taille des ganglions lymphatiques et l'augmentation des cellules B naïves, reflétant l'impact sur la dérégulation immunitaire et la normalisation de l'immunophénotype chez ces patients, respectivement. La variation moyenne ajustée (IC à 95 %) entre Joenja® et le placebo pour la taille des ganglions lymphatiques était de -0,25 (–0,38, -0,12 ; P = 0,0006 ; N = 26) et pour le pourcentage de lymphocytes B naïfs était de 37,30 (24,06, 50,54 ; P = 0,0002 ; N = 13). Les effets indésirables les plus fréquents dans l'essai clinique (incidence > 10 %) étaient les maux de tête, la sinusite et la dermatite atopique.

Avec l'approbation de Joenja®, en tant que traitement d'une maladie pédiatrique rare, la FDA a accordé à Pharming un bon d'examen prioritaire (« PRV »). Conformément aux termes de l'accord de licence exclusif de Pharming de 2019 avec Novartis pour le leniolisib, Novartis a le droit d'acheter le PRV à Pharming pour une petite part minoritaire de la valeur du PRV. Conformément à l'accord, Pharming effectuera des paiements d'étape à Novartis et à une autre partie pour l'approbation et la première vente commerciale d'APDS totalisant 10,5 millions de dollars et nous avons convenu de verser certains paiements d'étape supplémentaires à Novartis pour un montant total pouvant atteindre 190 millions de dollars lors de la réalisation de certaines étapes de commercialisation du leniolisib. Nous avons également convenu d'effectuer des paiements de redevances échelonnés à Novartis, calculés comme un faible pourcentage des ventes nettes de leniolisib à deux chiffres ou à un niveau élevé à deux chiffres.

Pour plus d'informations sur l'APDS, rendez-vous sur AllAboutAPDS.com. Pharming, en collaboration avec Invitae Corporation, facilite l'accès à des tests génétiques et à des conseils gratuits aux États-Unis et au Canada par le biais de NavigateAPDS.com. Pour plus d'informations sur Pharming et leur dévouement à la communauté des maladies rares, veuillez visiter www.Pharming.com.

La demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le leniolisib auprès du comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) est actuellement en cours d'examen. Pharming s'attend à ce que le CHMP rende son avis sur l'AMM au cours du second semestre 2023.

 Informations de sécurité importantes pour Joenja® (leniolisib) aux États-Unis

INDICATIONS ET UTILISATION

Joenja® (leniolisib) est un inhibiteur de kinase indiqué pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (PI3Kδ) (APDS) chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus.

INFORMATIONS IMPORTANTES EN MATIÈRE DE SÉCURITÉ

Vérifier l'état de grossesse chez les femmes en âge de procréer avant de commencer le traitement avec Joenja®.

Joenja® peut nuire au fœtus lorsqu'il est administré à une femme enceinte. Informez les patients du risque potentiel pour le fœtus et d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces pendant le traitement par Joenja® et pendant 1 semaine après la dernière dose de Joenja®.

Les vaccins vivants atténués peuvent être moins efficaces s'ils sont administrés pendant le traitement par Joenja®.

L'utilisation de Joenja® chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée à sévère n'est pas recommandée. Il n'y a pas de posologie recommandée pour les patients pesant moins de 45 kg.

Les effets indésirables les plus fréquents (incidence > 10 %) observés dans les essais cliniques étaient les céphalées, la sinusite et la dermatite atopique.

Sept (33 %) patients recevant Joenja® ont développé un nombre absolu de neutrophiles (ANC) compris entre 500 et 1 500 cellules/microL. Aucun patient n'a développé un ANC < 500 cellules/microL et il n'y a eu aucun rapport d'infection associée à une neutropénie.

À propos du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase δ activée (APDS)

L'APDS est une immunodéficience primaire rare qui a été caractérisée pour la première fois en 2013. L'APDS est causée par des variants de l'un des deux gènes identifiés connus sous le nom de PIK3CD ou PIK3R1, qui sont essentiels au développement et au fonctionnement des cellules immunitaires dans le corps. Des variants de ces gènes conduisent à une hyperactivité de la voie PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta), qui empêche les cellules immunitaires de mûrir et de fonctionner correctement, entraînant une immunodéficience et une dérégulation.^1,2,3 L'APDS se caractérise par une variété de symptômes, notamment des infections sino-pulmonaires graves et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie.^4,5 Parce que ces symptômes peuvent être associés à une variété de conditions, y compris d'autres immunodéficiences primaires, il a été rapporté que les personnes atteintes d'APDS sont fréquemment mal diagnostiquées et souffrent d'un retard de diagnostic médian de 7 ans.⁶ L'APDS étant une maladie évolutive, ce retard peut entraîner une accumulation de dommages au fil du temps, notamment des lésions pulmonaires permanentes et un lymphome.^4-7 Un diagnostic définitif peut être établi grâce à des tests génétiques. L'APDS affecte environ 1 à 2 personnes par million dans le monde.

À propos de Joenja® (leniolisib) 

Joenja® (leniolisib) est un inhibiteur oral à petite molécule de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kẟ) approuvé aux États-Unis comme le premier et le seul traitement ciblé du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ) activée (APDS) chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus. Joenja® inhibe la production de phosphatidylinositol-3-4-5-triphosphate, qui sert de messager cellulaire important et régule une multitude de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l'angiogenèse et le métabolisme. Les résultats d'un essai clinique de phase II/III randomisé et contrôlé par placebo ont démontré l'efficacité clinique de Joenja® dans les critères d'évaluation co-primaires ; démontrant un impact statistiquement significatif sur la dérégulation immunitaire et la normalisation de l'immunophénotype chez ces patients, et les données provisoires d'extension en ouvert ont confirmé l'innocuité et la tolérabilité de l'administration à long terme de Joenja®.⁸ Le leniolisib fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire par l'Agence européenne des médicaments, qui prévoit de poursuivre les approbations réglementaires au Royaume-Uni, au Canada, en Australie et au Japon. Le leniolisib est également en cours d'évaluation dans un essai clinique de phase III chez des enfants âgés de 4 à 11 ans atteints d'APDS, et un autre essai est prévu chez des enfants âgés de 1 à 6 ans atteints d'APDS. Pour plus d'informations sur Joenja®, visitez : Joenja.com 

À propos de Pharming Group N.V.

Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) est une société biopharmaceutique mondiale dédiée à transformer la vie des patients atteints de maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles. Pharming commercialise et développe un portefeuille innovant de thérapies de remplacement des protéines et de médicaments de précision, y compris de petites molécules, des produits biologiques et des thérapies géniques qui en sont au stade de développement précoce à avancé. Pharming a son siège social à Leiden, aux Pays-Bas, et compte des employés dans le monde entier qui servent des patients dans plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asie-Pacifique.

Pour plus d'informations, visitez le site www.pharming.com et retrouvez-nous sur LinkedIn.

Déclarations prospectives 

Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives. Les déclarations prospectives sont des déclarations d'attentes futures qui sont basées sur les attentes et hypothèses actuelles de la direction et impliquent des risques et incertitudes connus et inconnus qui pourraient faire en sorte que les résultats, performances ou événements réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus dans ces déclarations. Ces énoncés prospectifs sont identifiés par l'utilisation de termes et d'expressions tels que « objectif », « ambition », « anticiper », « croire », « pourrait », « estimer », « attendre », « buts », « intention », « peut », « jalons », « objectifs », « perspectives », « planifier », « probablement », « projet », « risques », « planifier », « chercher », « devrait », « cible », « volonté » et termes et expressions similaires. Des exemples de déclarations prospectives peuvent inclure des déclarations concernant le calendrier et l'avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les perspectives cliniques et commerciales de Pharming et les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources de trésorerie projetés, déclarations qui sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, mais sans s'y limiter, la portée, les progrès et l'expansion des essais cliniques de Pharming et leurs ramifications pour le coût de ceux-ci ; et les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d'autres risques et incertitudes décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et le rapport annuel sur formulaire 20-F pour l'exercice clos le 31 décembre 2021, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, les événements et les circonstances discutées dans ces déclarations prospectives peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming pourraient différer sensiblement et défavorablement de ceux anticipés ou implicites. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont expressément qualifiées dans leur intégralité par les avertissements contenus ou mentionnés dans cette section. Les lecteurs ne doivent pas accorder une confiance excessive aux déclarations prospectives. Toutes les déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date de ce communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date de ce communiqué. Pharming n'assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement tout.

Informations privilégiées

Ce communiqué de presse concerne la divulgation d'informations qui sont ou auraient pu être qualifiées d'informations privilégiées au sens de l'Article 7(1), du Règlement européen sur les abus de marché.

Références

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15(1):88-97.

2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.

3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.

4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.

5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.

6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 21 mai 2019.

7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

8. RAO VK, et al Blood. 2 mars 2023;141(9):971-983.

Informations de connexion à la conférence des investisseurs et des analystes

27 mars 2023. 14h00 CEST/08h00 HNE

Veuillez noter que la Société ne répondra qu'aux questions des participants par téléphone.

Détails du numéro à composer :

Pays-Bas (local)   +31 85 888 7233

Royaume-Uni   +44 808 189 0158

Royaume-Uni (local)   +44 20 3936 2999

États-Unis   +1 855 979 6654

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