Os resultados mostram melhorias duradouras e holísticas em crianças com deficiência AADC tratadas com terapia genética PTC-AADC

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– Análise dos resultados de cinco anos apresentados na 50^ª reunião anual da sociedade de neurologia infantil –

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 29 de setembro de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) apresentou hoje uma nova análise de resultados de cinco anos que mostram sua nova terapia genética, a PTC-AADC, leva a melhorias profundas em crianças com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC), uma deficiência anteriormente intratável, fatal e devastadora do sistema nervoso central.^1-4 Crianças tratadas com PTC-AADC desenvolveram função motora e habilidades cognitivas não vistas anteriormente, como levantar a cabeça, sentar ou ficar em pé com apoio e de comunicação, e elas continuaram a desenvolver por até 10 anos.¹

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"As transformações que estamos vendo nas crianças são notáveis, uma vez que, antes do tratamento, não conseguiam levantar a cabeça", disse Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics. "O tratamento com PTC-AADC está restaurando a produção de dopamina, o que leva às crianças agora a poder sentar, rolar, ficar em pé e caminhar. Eles também podem se comunicar e ganhar peso e força. Acreditamos que esses resultados mostram seu potencial como uma terapia transformadora para os pacientes com AADC e suas famílias."

Os novos resultados de cinco anos mostram que as melhorias na função motora foram sustentadas, demonstrando que o efeito de tratamento da PTC-AADC é durável, o que é muito importante para uma única terapia de administração para uma doença crônica e fatal.^1-2 Em todos os três ensaios clínicos, as melhorias no desenvolvimento de motores foram registradas em todas as crianças a partir de 3 meses.¹ A melhoria das habilidades cognitivas e linguísticas foi relatada também como significativa desde a linha de base, conforme avaliado pelas pontuações Bayley-III, com crianças capazes de entender seus cuidadores e se expressarem.²

Além disso, a taxa de infecção respiratória diminuiu de 2,4 episódios por ano em 12 meses para 0,6 episódio por ano em 2 anos e 0,3 episódios por ano em 5 anos.³ Quase todas as crianças tratadas passaram de um peso inicial abaixo do terceiro percentil para obter ganhos de peso apropriados para a idade em 12 meses após o tratamento de terapia genética.³

Atualmente não há terapias que apresentem comprovação de melhoria da doença para a deficiência da AADC, um distúrbio fatal causado por um gene defeituoso que impede que o corpo produza a dopamina necessária para desenvolver e funcionar normalmente. A terapia genética PTC-AADC diretamente no putâmen, um local no cérebro onde a dopamina é utilizada, corrige este defeito.⁴

"O impacto que essa terapia genética única teve em crianças com deficiência da AADC nesses testes é realmente revolucionário", disse o investigador Paul Wuh-Liang Hwu, do Hospital Nacional da Universidade de Taiwan. "Estamos encorajados pelo forte perfil de segurança e pelo efeito de longa duração observado com a PTC-AADC, e como ela melhorou a vida dos pacientes e de seus cuidadores."

A PTC-AADC está atualmente em análise pelo Comitê da Agência Europeia de Medicamentos para produtos medicinais para uso humano, esperando o parecer no quarto trimestre de 2021, e é um novo medicamento investigacional nos Estados Unidos. Espera-se que uma solicitação de licença biológica seja enviada à Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA até o final de 2021.

Sobre a Deficiência de Descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC)
A AADC é uma deficiência fatal e rara que causa deficiência genética grave e sofrimento nos primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida – física, mental e comportamental. O sofrimento de crianças com deficiência AADC é exacerbado por episódios de convulsões afetantes, que podem acontecer diariamente e durar horas, fazendo com que os olhos rolem na cabeça, vômitos frequentes, problemas comportamentais, dificuldade de dormir e complicações comprometedoras de vida como infecções respiratórias e problemas gastrointestinais.

As opções de gestão atuais oferecem melhoria limitada para a maioria dos pacientes com a deficiência AADC. A gestão de pacientes com deficiência AADC requer uma equipe multidisciplinar de especialistas e coordenação complexa de atendimento para abordar problemas significativos de saúde, incluindo atrasos de desenvolvimento, infecções, complicações ortopédicas e cardíacas e outras comorbidades

Embora vários testes de diagnóstico para deficiência da AADC estejam disponíveis, a condição permanece em grande parte não diagnosticada.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A missão da PTC é fornecer acesso a tratamentos da melhor qualidade para pacientes com uma necessidade médica não atendida, usando a sua capacidade de comercializar produtos globalmente como a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Twitter no @PTCBio, Instagram e LinkedIn.

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Declarações Prospectivas
Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo em relação ao cronograma esperado dos estudos e pesquisas clínicas, disponibilidade de dados, envios, respostas e outros atos do órgão regulatório, expectativas em relação à plataforma de terapia genética da PTC, incluindo apresentações ao órgão regulatório e capacidades de produção, expectativas da PTC em relação ao licenciamento, apresentações ao órgão regulatório e a comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; expectativas em relação à plataforma de terapia genética da PTC, incluindo apresentações ao órgão regulatório e potenciais aprovações, capacidades de fabricação e impacto financeiro potencial e benefícios de sua instalação de produção biológica alugada e a realização potencial dos marcos de desenvolvimento, regulatórios e venda e pagamentos contingentes que a PTC pode ser obrigada a fazer, efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Encorajamos que todos esses fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o PTC-AADC.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas a partir da data deste comunicado à imprensa e a PTC não assume ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, exceto conforme exigido por lei.

¹ Hwu PW-L, et al. A terapia genética Eladocagene Exuparvovec melhora o desenvolvimento motor em pacientes com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos. Cartaz apresentado na Reunião Anual da CNS; 16 a 20 de outubro de 2021.
² Hwu PW-L, et al. A terapia genética com Eladocagene Exuparvovec melhora a cognição e a linguagem em pacientes com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos. Cartaz apresentado na Reunião Anual da CNS; 16 a 20 de outubro de 2021.
³ Hwu PW-L, et al. O Eladocagene Exuparvovec melhora o peso do corpo e reduz as infecções respiratórias em pacientes com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos. Cartaz apresentado na Reunião Anual da CNS; 16 a 20 de outubro de 2021.
⁴ Hwu PW-L, et al. Eficácia e segurança da terapia genética AAV2 em crianças com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos: um estudo de Fase 1/2 aberto. Lancet Children Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

PDF - https://mma.prnewswire.com/media/1638266/AADC_Burden_of_Disease_Infographic_FINAL.pdf
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FONTE PTC Therapeutics, Inc.

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