Octapharma stellt auf dem 17. Jahreskongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), der vom 6. bis 9. Februar 2024 in Frankfurt stattfindet, klinische und wissenschaftliche Daten vor, die unser Verständnis und unsere Behandlung von Blutungsstörungen voranbringen

USA - English

USA - Français

USA - español

News provided by

Jan 19, 2024, 05:50 ET

Octapharma präsentiert neue klinische und wissenschaftliche Erkenntnisse zu Wilate^® und Nuwiq^®
Neue Erkenntnisse zum Von-Willebrand-Syndom (VWD) und Hämophilie A werden von führenden Experten im Rahmen eines Satellitensymposiums sowie einer mündlichen und sechs Posterpräsentationen vorgestellt
Zu den Präsentationen gehören neue Daten über die Wirksamkeit und Sicherheit der Wilate^®-Prophylaxe bei Menschen mit Von-Willebrand-Syndrom (VWD)

LACHEN, Schweiz, 19. Januar 2024 /PRNewswire/ --

Präsentation von Wilate^® auf der EAHAD 2024

WIL-31 ist die größte prospektive Prophylaxestudie bei VWD mit einer Run-in-Studie auf Abruf als intraindividuelle Vergleichsstudie für Patienten. Die Studie zeigt, dass die Wilate^®-Prophylaxe die Blutungsrate bei Kindern und Erwachsenen mit allen Arten von VWD und an allen untersuchten Blutungsstellen hochwirksam reduziert. Die Ergebnisse liefern überzeugende Beweise für den Einsatz einer regelmäßigen Prophylaxe bei Menschen mit VWD.

„Die neuen Daten aus der WIL-31-Studie liefern überzeugende Belege für den Einsatz der Wilate^®-Prophylaxe bei Menschen mit allen Arten von VWD. Die Ergebnisse haben zur Zulassung von Wilate^® als Prophylaxe in den USA geführt und erweitern damit die therapeutischen Möglichkeiten für diese Patienten" - Larisa Belyanskaya, Senior-Vizepräsidentin und Leiterin der IBU-Hämatologie.

Die Ergebnisse der WIL-31-Studie werden auf dem Octapharma-Satellitensymposium „Paradigmenwechsel in der Prophylaxe bei VWD: Die WIL-31-Studie im Fokus" vorgestellt:

Jan Astermark (Schweden) wird die unzureichende Nutzung der Prophylaxe bei VWD im Vergleich zur Hämophilie A untersuchen
Robert F. Sidonio Jr. (US) wird erörtern, wie die Ergebnisse von WIL-31 den Status quo der Prophylaxe bei VWD in Frage gestellt haben
Die Wirksamkeit der Wilate^®-Prophylaxe wird in drei interaktiven Fällen von Patienten in der WIL-31-Studie untersucht:
- Kind mit VWD, vorgestellt von Robert F. Sidonio Jr. aus Atlanta
- Erwachsener mit häufigem Nasenbluten, vorgestellt von Ana Boban aus Zagreb
- Frau mit starken Menstruationsblutungen, vorgestellt von Csongor Kiss aus Debrecen

Das Satellitensymposium findet am Mittwoch, den 7. Februar, von 17:30-18:45 Uhr (MEZ) im Panoramasaal 2 statt.

Die Bedeutung der Vorbeugung von häufigem Nasenbluten bei Menschen mit VWD und die Wirksamkeit der Wilate^® Prophylaxe in diesem Zusammenhang wird von Ana Boban in der mündlichen SLAM-Präsentation „Regelmäßige Prophylaxe mit einem aus Plasma gewonnenen Von-Willebrand-Faktor/Faktor-VIII-Konzentrat ist wirksam zur Reduzierung von Nasenbluten bei Kindern und Erwachsenen mit Von-Willebrand-Syndom" (OR04) am Freitag, 9. Februar, 08:30-10:00 Uhr MEZ, Sitzung 6 SLAM, vorgestellt.

Zwei Posterpräsentationen geben zusätzliche Einblicke in die Ergebnisse der WIL-31-Studie:

PO213: Keine Anreicherung von Faktor VIII und Von-Willebrand-Faktor während der Prophylaxe mit einem aus Plasma gewonnenen Von-Willebrand-Faktor/Faktor VIII-Konzentrat während der WIL-31-Studie
PO194: Management des Von-Willebrand-Syndroms mit Inhibitoren während der Prophylaxe mit einem aus Plasma gewonnenen Von-Willebrand-Faktor/Faktor-VIII-Konzentrat - Die WIL-31-Studie

Präsentation von Nuwiq^® auf der EAHAD 2024

Neben seiner Rolle in der Gerinnungskaskade gibt es neue Hinweise darauf, dass FVIII die Funktion der Blutplättchen und Endothelzellen beeinflusst. Die Substitutionstherapie mit rekombinanten FVIII-Konzentraten (rFVIII) ist zu einer Hauptstütze der Behandlung von Menschen mit Hämophilie A geworden; es ist jedoch nicht bekannt, ob es einen Unterschied darin gibt, wie sich Modifikationen von rFVIII-Konzentraten auf die Funktionalität von Thrombozyten und Endothelzellen auswirken. Die Bindung von Nuwiq^® an aktivierte Thrombozyten in vitro erwies sich im Vergleich zu anderen rFVIII-Konzentraten als stärker, während Nuwiq^® in separaten Untersuchungen im Vergleich zu anderen rFVIII-Konzentraten stärkere Auswirkungen auf die Funktion der Endothelzellen zeigte:

PO027: Auswirkungen der unterschiedlichen Bindung rekombinanter Faktor-VIII-Konzentrate an Thrombozyten auf die Thrombozytenfunktionalität
PO024: Untersuchung der Rolle von Faktor VIII bei der Funktion von Endothelzellen

Bei seltenen Krankheiten wie der Hämophilie A ist ein direkter Vergleich der Behandlungen in einer klinischen Studie nicht möglich. In solchen Fällen können indirekte Behandlungsvergleiche verwendet werden, um die Auswirkungen verschiedener Behandlungen zu vergleichen. Eine solche etablierte indirekte Vergleichsmethode ist der anpassungsbereinigte indirekte Vergleich (MAIC). MAICs wurden verwendet, um die Wirksamkeit der personalisierten, pharmakokinetisch gesteuerten Prophylaxe mit Nuwiq^® mit anderen Behandlungen zu vergleichen:

PO041: Personalisierte Prophylaxe mit Simoctocog alfa im Vergleich zur Standardprophylaxe mit Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A, ein anpassungsbereinigter indirekter Vergleich
PO042: Personalisierte Prophylaxe mit Simoctocog alfa im Vergleich zur Standardprophylaxe mit Emicizumab bei Hämophilie A, ein anpassungsbereinigter indirekter Vergleich

„Das kontinuierliche Engagement von Octapharma, das Leben von Patienten zu verbessern, steht im Mittelpunkt unserer Werte. Die Unterstützung klinischer und wissenschaftlicher Forschungsprojekte ist ein wesentlicher Bestandteil unseres Engagements, und wir freuen uns darauf, die Ergebnisse dieser Forschung auf der EAHAD 2024 zu präsentieren" - Olaf Walter, Vorstandsmitglied und Leiter der internationalen Geschäftsbereiche bei Octapharma.

Informationen zu Octapharma

Octapharma mit Hauptsitz in Lachen, Schweiz, ist einer der größten Hersteller von Humanproteinen weltweit und entwickelt und produziert Humanproteine aus menschlichem Plasma und menschlichen Zelllinien.

Octapharma beschäftigt weltweit mehr als 11.000 Mitarbeiter, die die Behandlung von Patienten in 118 Ländern mit Produkten aus drei Therapiebereichen unterstützen: Immuntherapie, Hämatologie und Intensivmedizin.

Octapharma verfügt über sieben F&E-Standorte und fünf hochmoderne Produktionsstätten in Österreich, Frankreich, Deutschland und Schweden und betreibt mehr als 190 Plasmaspendezentren in Europa und den USA. Octapharma verfügt über 40 Jahre Erfahrung in der Patientenversorgung.

Informationen zu Nuwiq^®

Nuwiq^® (Simoctocog alfa) ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Protein (rFVIII) der 4^.Generation, das in einer menschlichen Zelllinie ohne chemische Veränderung oder Fusion mit einem anderen Protein hergestellt wird ¹. Es wird ohne Zusatzstoffe menschlichen oder tierischen Ursprungs kultiviert, enthält keine antigenen nicht-humanen Proteinepitope und hat eine hohe Affinität zum Von-Willebrand-Faktor¹. Die Behandlung mit Nuwiq^® wurde in neun ^1-3 abgeschlossenen klinischen Studien untersucht, an denen 201 zuvor behandelte Patienten (190 Personen)¹ und 108 zuvor unbehandelte Patienten ² mit schwerer Hämophilie A teilnahmen. Nuwiq^® ist in den Darreichungsformen 250 IU, 500 IU, 1.000 IU, 1.500 IU, 2.000 IU, 2.500 IU, 3.000 IU und 4.000 IU erhältlich ⁴. Nuwiq^® ist für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener FVIII-Mangel) in allen Altersgruppen zugelassen ⁴.

Informationen zu Wilate^®

Wilate^® ist ein hochreines humanes Von-Willebrand-Faktor/Faktor VIII (VWF/FVIII)-Konzentrat, das während seiner Herstellung zwei Virusinaktivierungsschritte durchläuft ⁵. Es wird kein Albumin als Stabilisator zugesetzt⁵. Die Reinigungsprozesse führen zu einem 1:1-Verhältnis von VWF zu FVIII, das dem von normalem Plasma ähnelt ⁵. Wilate^® enthält eine VWF-Triplettstruktur und einen Gehalt an großen hochmolekularen Multimeren, der dem von normalem menschlichem Plasma ähnelt ⁵. Wilate^® ist in Darreichungsformen mit 500 IE und 1.000 IE erhältlich.⁶ Wilate^® ist indiziert für die Vorbeugung und Behandlung von Blutungen oder chirurgischen Blutungen bei dem Von-Willebrand-Syndrom (VWD), wenn Desmopressin (DDAVP) allein unwirksam oder kontraindiziert ist, sowie für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel)⁶. Die Indikation für die Prophylaxe in den USA ist in den aktualisierten Verschreibungsinformationen aufgeführt, die hier verfügbar sind: Wilate - Vollständige Verschreibungsinformationen (wilateusa.com)