Octapharma recibe la aprobación exclusiva como fármaco huérfano para wilate(R)

LACHEN, Suiza, January 13 /PRNewswire/ --

- Octapharma recibe la aprobación exclusiva como fármaco huérfano para wilate(R) - la primera terapia de sustitución desarrollada específicamente para la enfermedad de von Willebrand

- El logro supone la entrada de la compañía suiza en el mercado de la coagulación de la sangre de EE.UU.

Octapharma AG, uno de los principales fabricantes de productos de plasma del mundo, ha anunciado hoy la recepción de la aprobación exclusiva como huérfano para wilate(R) por parte de la Administración de Fármacos y Alimentos de EE.UU. (FDA). La designación se concedió para el uso de wilate(R) en el tratamiento de los episodios de hemorragia espontáneos o inducidos por trauma en pacientes con enfermedad severa de von Willebrand (VWD), además de pacientes con VWD entre leve y moderada para los que se sabe - sospecha que el uso de la desmopresina es ineficaz o está contraindicado.

La aprobación de la FDA y concesión de la exclusividad de fármaco huérfano para wilate(R) supone la entrada de Octapharma USA dentro del mercado de la coagulación de la sangre en EE.UU., y la disponibilidad del producto está prevista para principios de 2010. Octapharma USA es la división de rápido crecimiento en EE.UU. de Octapharma AG, uno de los principales fabricantes de productos de plasma en todo el mundo.

"La aprobación exclusiva de la FDA como fármaco huérfano para wilate(R) supone un aspecto importante para el desarrollo de este fármaco por medio de Octapharma", indicó Kim Björnstrup, vicepresidente de Octapharma Group. "Uno de los requisitos para recibir la exclusividad del fármaco huérfano es presentar a la FDA una explicación de por qué wilate(R) podría ser superior desde el punto de vista clínico frente a las terapias existentes(1). Wilate(R) se ha desarrollado y comercializado específicamente para el tratamiento de VWD. Su combinación única de dos pasos de atenuación viral, elevada pureza y media psicológica de 1:1 de FVIII y VWF proporcionará una opción de tratamiento de próxima generación para los pacientes que sufren enfermedad de von Willebrand".

Acerca de wilate(R):

Wilate(R) es un nuevo concentrado (humano) de alta pureza del factor inactivado del doble virus de von Willebrand/factor de coagulación VIII que ha demostrado su eficacia en todos los tipos de VWD, incluyendo los pacientes pediátricos en cuatro ensayos clínicos prospectivos utilizando el criterio tanto objetivo como subjetivo.

El 4 de diciembre de 2009, wilate(R) recibió el registro de la FDA para el tratamiento de los episodios de hemorragia espontáneos e inducidos por plasma en pacientes con VWD severa, además de en pacientes con VWD entre leve y moderada para los que se sabe o sospecha que el uso de la desmopresina es ineficaz o está contraindicado(2). Wilate(R) es el primer concentrado de alta pureza de doble virus inactivado VWF/FVIII (factor von Willebrand/Factor FVIII) que utiliza el proceso de disolvente/detergente (S/D) y un sistema terminal especial de calor seco (TDH). El proceso de purificación seleccionado aísla el complejo VWF/FVIII bajo las elevadas condiciones de protección de proteínas, consiguiendo una media de un 1:1 de VWF:RCo (cofactor de la ristocetina) y actividades FVIII que son similares a las del plasma normal. Wilate(R) deriva exclusivamente de los grandes focos de plasma humano recolectados en EE.UU. La FDA ha aprobado los centros de donación de plasma, y no se ha añadido albúmina como estabilizador.

Cuatro ensayos clínicos prospectivos han demostrado la seguridad, tolerabilidad y eficacia hemostática de wilate(R) en el tratamiento de los episodios hemorrágicos agudos y profilaxis en pacientes con varios tipos de VWD. Utilizando el criterio objetivo, wilate(R) se observó en 1.068 episodios hemorrágicos, determinándose un éxito de entre el 84% y el 93% de las veces, con el resultado variando dependiendo del tipo de paciente(3).

Desde mediados de los años 80, los requisitos para la seguridad viral de las preparaciones del pasma han sido cada vez más exigentes, lo que necesita de la eliminación/inactivación del virus(4),(5). Varios pasos de inactivación virales han mejorado la seguridad de los productos de coagulación, pero la inactivación S/D es el actual estándar de oro en la seguridad para los virus altamente infecciosos(6). Octapharma fue el primer fabricante en aplicar la inactivación S/D en la producción a gran escala de los derivados del plasma. El proceso de fabricación de wilate(R) proporciona dos procedimientos de inactivación de virus independientes y eficaces, denominados tratamiento S/D en masa y tratamiento TDH de los productos liofilizados en el contenedor final. Además, el paso de la cromatografía de intercambio de iones utilizados durante la fabricación de wilate(R) contribuye a la seguridad viral.

El plasma humano contiene VWF y FVIII a una concentración muy baja. El proceso de fabricación de wilate(R) se ha diseñado para enriquecer la proporción del complejo VWF/FVIII. Acompañando las proteínas de plasma que podrían dar un aumento de los efectos secundarios clínicos, además de las proteasas que podrían afectar la estabilidad de los factores de coagulación y degradar su estructura y funcionalidad natural, se eliminan de forma eficaz durante la producción.

Acerca de VWD:

VWD es la enfermedad hemorrágica más habitual, encontrándose entre el 1% y el 2% de la población de EE.UU., según los Centers for Disease Control and Prevention(7). La enfermedad es el resultado de la incapacidad del cuerpo de conseguir la funcionalidad del factor von Willebrand, la proteína humana que ayuda a la coagulación de la sangre.

Acerca de Octapharma Group:

Con sede central en Lachen (Suiza), Octapharma es uno de los principales fabricantes de productos de plasma del mundo, y se ha comprometido con el cuidado de los pacientes y la innovación médica durante 25 años. Los negocios centrales de Octapharma se basan en el desarrollo, la producción y la venta de las terapias de proteínas humanas de alta calidad para el plasma y las gamas de células humanas, incluyendo la inmunoglobulina intravenosa (IGIV). En EE.UU., el producto IGIV de Octapharma, octagam(R) (inmunoglobulina intravenosa [humana] al 5%) se utiliza para tratar las enfermedades del sistema inmune, y la albúmina de Octapharma (humana) está indicada para la restauración y mantenimiento del volumen de sangre en circulación. Octapharma cuenta con más de 3.000 empleados, y dispone de experiencia biofarmacéutica en 80 países de todo el mundo, incluyendo EE.UU., donde cuenta con Octapharma USA situada en Hoboken, Nueva Jersey. Octapharma cuenta con dos sitios de producción de última generación con licencia de la Administración de Fármacos y Alimentos de EE.UU., proporcionando el nivel de flexibilidad de producción más elevado y minimizando las carencias de productos. Si desea más información visite la página web www.octapharma.com.

Declaración de futuro

Este comunicado contiene declaraciones de futuro, que incluyen riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores que no están bajo el control de la compañía. La compañía no asume ninguna responsabilidad sobre la actualización de estas declaraciones de futuro o en relación a la conformación de las mismas para los eventos o desarrollos futuros. Estos factores incluyen los resultados de las investigaciones actuales o pendientes y las actividades de desarrollo y acciones de la FDA o de otras autoridades normativas.

Referencias

(1) Department of Health and Human Services Food and Drug Administration 21 CFR Part 316 (Docket No. 85N-0483), RIN 0905-AB55 Orphan Drug regulations, Subparte C disponible en www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/Howtoappl yforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm

(2) Wilate(R) Approved Complete Prescribing Information, Diciembre de 2009.

(3) Ibid.

(4) Note for guidance on virus validation studies: The design, contribution and interpretation of studies validating the inactivation and removal of viruses CPMP/BWP/268/95 Febrero de 1996.

(5) Note for guidance on plasma-derived products CPMP/BWP/269/95, rev.2. Julio de 1998.

(6) Farrugia A . Guide for the assessment of clotting factor concentrates for the treatment of Hemophilia. 2003, WFH.

(7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding disorders. Disponible en www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm. Acceso el 22 de noviembre de 2009.

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