Octapharma présente de nouvelles données à l'ISTH 2023 dans le cadre de son engagement continu à améliorer la vie des personnes souffrant de troubles de la coagulation

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Jun 08, 2023, 11:36 ET

LACHEN, Suisse, 8 juin 2023 /PRNewswire/ --

Octapharma présentera de nouvelles découvertes cliniques et scientifiques concernant wilate^®, Nuwiq^®, octaplex^® et atenativ^®lors du prochain congrès de l'ISTH 2023
De nouvelles données et des développements d'études cliniques seront présentés sur neuf affiches et au cours de deux symposiums subventionnés

Les plus récents développements des portefeuilles d'hématologie et de soins intensifs d'Octapharma seront présentés au 31e congrès de la Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH), du 24 au 28 juin 2023, à Montréal, au Canada. Les données feront l'objet de neuf présentations par affiche et de deux symposiums subventionnés au cours de cette réunion internationale majeure. Octapharma est fière d'être un Supporter Argent du Congrès ISTH 2023. L'entreprise disposera également d'un stand promotionnel axé sur les approches modernes de la gestion des hémoragies et de la coagulation.

Les personnes atteintes de troubles héréditaires de la coagulation, tels que l'hémophilie A et la maladie de von Willebrand, sont exposées à des risques de saignements récurrents et prolongés qui pèsent lourdement sur la vie des patients. Outre le risque de saignements potentiellement mortels, l'augmentation des saignements entraîne des conséquences à long terme qui nuisent gravement à la qualité de vie des patients.

Les patients présentant un déficit en facteurs de coagulation du complexe prothrombique sont également exposés à un risque accru d'hémorragie. Ces déficits peuvent être héréditaires, mais ils peuvent aussi être contractés et induits par l'utilisation d'antagonistes de la vitamine K (AVK) dans le cadre d'un traitement anticoagulant. Lors d'une intervention chirurgicale urgente, une correction rapide du déficit est nécessaire et peut être obtenue par l'utilisation de concentrés de complexe prothrombique à quatre facteurs (4F-PCC). Les 4F-PCC peuvent également être utilisés pour arrêter les saignements graves associés à l'utilisation d'anticoagulants oraux directs (DOAC) chez les patients traités par des inhibiteurs du facteur Xa.

Les présentations à l'ISTH 2023 témoignent de l'engagement à long terme d'Octapharma à améliorer les soins aux patients et à répondre aux besoins cliniques non satisfaits.

« Nous sommes fiers de présenter nos nouvelles données et de fournir des mises à jour sur les études de l'ensemble des portefeuilles d'Octapharma dans les domaines de l'hématologie et des soins intensifs lors de l'ISTH 2023 », a déclaré Olaf Walter, membre du conseil d'administration d'Octapharma. « Malgré les progrès réalisés dans ce domaine, les personnes atteintes de troubles de la coagulation sont toujours confrontées à des défis majeurs liés à la gestion des saignements. Chez Octapharma, nous nous efforçons de relever de front ces défis afin d'améliorer la vie quotidienne des patients. »

Présentations par affiche

L'étude WIL-31 a examiné l'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie par wilate^® chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand (MVW) de type 1, de type 2 (sauf 2N) ou de type 3, quel que soit leur sexe. Les résultats de l'étude montrent que la prophylaxie par wilate^® est très efficace pour réduire le nombre de saignements chez les enfants et les adultes, et fournissent des preuves convaincantes pour soutenir l'utilisation d'une prophylaxie régulière chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand grave. D'autres données sur l'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie par wilate^® sont en cours de collecte dans le cadre de l'étude WIL-33 menée auprès d'enfants de moins de six ans. Les objectifs et la conception de cette étude seront présentés lors du congrès.

La prophylaxie est déjà la norme de soins pour les personnes atteintes d'hémophilie A. Les résultats d'une comparaison indirecte montrent que moins de patients ont présenté des saignements lorsqu'ils ont reçu une prophylaxie personnalisée par Nuwiq^® plutôt qu'une prophylaxie par un produit de comparaison à base de facteur VIII (FVIII). De nouvelles données examinant les différences inhérentes à la liaison des différents facteurs FVIII recombinants aux plaquettes in vitro seront présentées dans une affiche séparée.

Bien que l'hémophilie A touche principalement les hommes, les femmes porteuses peuvent également présenter des taux réduits de FVIII et être exposées à un risque accru d'hémorragie, en particulier lors d'événements traumatisants tels qu'une intervention chirurgicale. Les données issues d'une série de cas rétrospectifs de femmes porteuses de l'hémophilie A à qui l'on a prescrit Nuwiq^® au cours d'une intervention chirurgicale au Centre d'hémophilie de Bonn donneront un aperçu de l'efficacité du traitement chez les femmes.

MOTIVATE est une étude internationale en cours menée à l'initiative des chercheurs et rendue possible grâce au financement d'Octapharma AG, qui évalue la prise en charge des patients atteints d'hémophilie A avec des inhibiteurs. Les chercheurs coordonnateurs, les docteurs Carmen Escuriola Ettingshausen et Robert F. Sidonio Jr. feront le point sur l'état d'avancement de l'étude sous la forme d'une affiche lors du congrès.

L'étude LEX-210 évaluera l'efficacité hémostatique d'octaplex^® chez des patients présentant une hémorragie majeure aiguë et recevant des inhibiteurs du facteur Xa. Comme les niveaux d'activité anti-facteur Xa (anti-Xa) seront mesurés chez ces patients, la corrélation entre les dosages d'inhibiteurs du facteur Xa étalonnés à l'héparine et les dosages d'inhibiteurs spécifiques du facteur Xa a été analysée et sera présentée.

Les résultats de la première étude de phase 3, randomisée et contrôlée (LEX-209) comparant deux 4F-PCC chez des patients sous anticoagulants AVK devant subir une intervention chirurgicale urgente seront présentés, en mettant l'accent sur le dosage et les résultats d'efficacité hémostatique. Les résultats montrent qu'octaplex^® est non inférieur au 4F-PCC témoin pour l'inversion rapide par un antagoniste de la vitamine K chez les patients subissant des interventions chirurgicales urgentes avec un risque hémorragique important.

Les affiches seront présentées aux heures suivantes :

Dimanche 25 juin, 18 h 30 à19 h 30 HE

PB0163. Liaison différentielle des recombinants FVIII aux plaquettes, et impact du FVIII sur l'expression du VWF et la contractilité plaquettaire in vitro. Auteur principal : Viola Vogel.
PB0235. Étude de phase 3 sur l'efficacité, la pharmacocinétique, l'immunogénicité et l'innocuité du concentré de facteur de von Willebrand / facteur VIII chez des patients atteints de la maladie de von Willebrand sévère et âgés de moins de 6 ans. Auteur principal : Akshat Jain.
PB0238. Étude prospective de phase III sur l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique d'un concentré d'antithrombine III humaine en cas de déficit congénital en antithrombine pendant une intervention chirurgicale ou un accouchement. Auteur principal : Craig Kessler.

Lundi 26 juin, 18 h 30 à19 h 30 HE

PB0840. Efficacité de la prophylaxie par un concentré de facteur de von Willebrand / facteur VIII dérivé du plasma chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand : Analyse de sous-groupes selon l'âge et le type de maladie de von Willebrand. Auteur principal : Robert F. Sidonio Jr.
PB0681. Expérience allemande avec le simoctocog alfa lors d'une intervention chirurgicale chez des femmes porteuses de l'hémophilie A. Auteur principal : Natascha Marquart.
PB0584. Utilisation de dosages étalonnés à l'héparine pour évaluer l'activité anti-facteur Xa des inhibiteurs du facteur Xa (FXaI) : une analyse de la corrélation documentaire. Auteur principal : Ravindra Sarode.
PB1032. Concentrés de complexe prothrombinique à quatre facteurs pour l'inversion par un antagoniste de la vitamine K avant une intervention chirurgicale urgente : dosage et efficacité hémostatique dans une étude randomisée à double insu. Auteur principal : Ravindra Sarode.

Mardi 27 juin, 18 h 30 à19 h 30 HE

PB1261. Comparaisons indirectes ajustées entre la prophylaxie personnalisée avec le simoctocog alfa et la prophylaxie standard avec le turoctocog alfa chez les adultes atteints d'hémophilie A grave : Auteur principal : Fernando F. Corrales-Medina.
PB1288. Stratégies d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) chez les patients atteints d'hémophilie A avec des inhibiteurs - données de l'étude MOTIVATE. Auteur principal : Carmen Escuriola Ettingshausen.

Mercredi 28 juin, 13 h 00 à14 h 00 HE

PO11. Impact de la prophylaxie par simoctocog alfa sur les saignements et la santé des articulations chez les patients espagnols atteints d'hémophilie A grave. Auteur principal : María Teresa Alvarez-Román.

Symposiums subventionnés

De nouvelles données cliniques et scientifiques, ainsi que des mises à jour sur les études en cours et nouvelles, seront présentées lors de deux symposiums subventionnés pendant le congrès.

Résultats finaux de l'étude WIL-31 - Une nouvelle norme de traitement pour les patients atteints de la maladie de von Willebrand et présentant des hémorragies graves ?
Lundi 26 juin, 13 h 15 à 14 h 30 HE, Salle 511
Président : Alok Srivastava, Christian Medical College, Vellore, Inde
Le symposium sera axé sur les nouvelles données concernant l'utilisation de la prophylaxie par wilate^® chez les enfants et les adultes afin d'améliorer la vie des personnes atteintes de la maladie de von Willebrand. Parmi les sujets abordés figureront l'importance de la prophylaxie, les lignes directrices actuelles relatives à la prise en charge de la maladie de von Willebrand et les méthodes d'identification des patients susceptibles de bénéficier d'un traitement prophylactique. Les principaux enseignements de l'étude WIL-31 sur la prophylaxie de la maladie de von Willebrand seront présentés et des cas de patients sélectionnés dans le cadre de l'étude WIL-31 et issus du monde entier feront l'objet de discussions.

Réunir deux mondes - perspectives scientifiques et cliniques pour une protection complète contre les saignements en cas d'hémophilie A
Mardi 27 juin, 13 h 15 à 14 h 30 HE, Salle 511
Président : Davide Matino, Université McMaster, Hamilton, Ontario, Canada

Le symposium d'Octapharma sur l'hémophilie A de cette année est dédié aux scientifiques et aux cliniciens. Les orateurs présenteront les données de l'essai NuPreviq et les comparaisons indirectes ajustées (MAIC) de Nuwiq^®par rapport aux produits à demi-vie prolongée (EHL), ainsi que l'étude PROVE. Les sujets abordés lors de ce symposium comprendront également le rôle des plaquettes dans la liaison du FVIII, l'impact de la prophylaxie sur l'expression des microARN (biomarqueurs de la santé des articulations et des os) et la manière d'utiliser la puissance de RNASeq pour comprendre le développement des inhibiteurs.

Les deux symposiums seront ouverts aux participants du congrès à Montréal et seront diffusés en direct pour les participants qui ne seront pas présents pas au congrès. Les participants auront la possibilité de poser des questions lors des deux symposiums.

Larisa Belyanskaya, responsable de l'Unité intégrée de curiethérapie-hématologie chez Octapharma a déclaré : « Nous sommes ravis de présenter les nouvelles données de l'étude WIL-31, qui confirment l'importance de la prophylaxie chez les personnes atteintes de la maladie de von Willebrand, et d'aborder les questions scientifiques et cliniques qui doivent être traitées pour faire progresser la prise en charge des personnes atteintes d'hémophilie A. »

À propos d'Octapharma

Basée à Lachen, en Suisse, Octapharma est l'un des plus grands fabricants de protéines humaines au monde, développant et produisant des protéines humaines à partir de plasma humain et de lignées cellulaires humaines.

Octapharma emploie plus de 11 000 personnes dans le monde pour soutenir le traitement de patients dans 118 pays avec des produits dans trois domaines thérapeutiques : immunothérapie, hématologie et soins intensifs.

Octapharma possède sept sites de recherche et développement et cinq sites de fabrication de pointe en Autriche, en France, en Allemagne, et en Suède, et gère plus de 190 centres de don de plasma en Europe et aux États-Unis. Octapharma compte 40 ans d'expérience dans le domaine des soins aux patients.

À propos de Nuwiq^®

Nuwiq^® (simoctocog alfa) est une protéine recombinante de quatrième génération à facteur VIII (rFVIII), produite dans une lignée cellulaire humaine sans modification chimique ni fusion avec aucune autre protéine¹. Elle est cultivée sans additifs d'origine humaine ou animale, est dépourvue d'épitopes protéiques antigéniques non humaines et a une forte affinité pour le facteur von Willebrand¹. Le traitement par Nuwiq^® a été évalué dans neuf études cliniques^[1-3] achevées qui ont inclus 201 patients précédemment traités (190 personnes)^[1] et 108 patients précédemment non traités^[2] atteints d'hémophilie A sévère. Nuwiq^® est disponible en présentations de 250 UI, 500 UI, 1 000 UI, 1 500 UI, 2 000 UI, 2 500 UI, 3 000 UI et 4 000 UI^[4]. Nuwiq^® est approuvée pour le traitement et la prophylaxie des hémorragies chez les patients atteints d'hémophilie A (déficit congénital en FVIII) dans tous les groupes d'âge^[4].

À propos de wilate ^®

wilate^® est un concentré de facteur VIII (VWF/FVIII) de von Willebrand humain de hautement pur, qui subit deux étapes d'inactivation virale au cours de sa production^[5]. Aucune albumine n'est ajoutée comme stabilisant^[5]. Les procédés de purification aboutissent à un rapport de 1:1 entre le VWF et le FVIII qui est semblable au plasma normal^[5]. wilate^® contient une structure de triplet VWF et une teneur en grands multimères de poids moléculaire élevé similaire au plasma humain normal^[5]. wilate^® provient exclusivement de grandes réserves de plasma humain recueillies dans des centres de don de plasma agréés^[6]. wilate^® est disponible en présentations de 500 UI et 1000 UI. wilate^® est indiqué pour la prévention et le traitement des hémorragies ou des saignements chirurgicaux associés à la maladie de von Willebrand (MVW), lorsque la desmopressine (DDAVP) seule est inefficace ou contre-indiquée, et pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A (déficience congénitale en facteur VIII)^[6].

À propos d'octaplex^®

octaplex^® est un concentré de complexe prothrombinique humain à quatre facteurs (4F-PCC) contenant les facteurs II, VII, IX et X, ainsi que la protéine C inhibitrice et son cofacteur, la protéine S. octaplex^® est indiqué pour le traitement des hémorragies et la prophylaxie périopératoire des hémorragies en cas de déficit acquis en facteurs de coagulation du complexe prothrombinique, tel que le déficit causé par un traitement aux antagonistes de la vitamine K, ou en cas de surdosage d'antagonistes de la vitamine K, lorsqu'il est nécessaire de corriger rapidement le déficit. Il peut également être utilisé dans le traitement des hémorragies et la prophylaxie périopératoire en cas de déficit congénital en facteurs de coagulation II et X dépendants de la vitamine K, lorsque le facteur de coagulation spécifique purifié n'est pas disponible. octaplex^® se présente sous forme de flacons contenant 500 UI et 1 000 UI de complexe prothrombique humain. La teneur totale en protéines par flacon est de 260-820 mg (flacon de 500 UI)/ 520-1640 mg (flacon de 1000 UI). L'activité spécifique du produit est ≥ 0,6 UI/mg de protéines, exprimée en activité du facteur IX. Ne pas conserver à une température supérieure à 25°C, ne pas congeler. Conserver dans l'emballage d'origine pour protéger le produit de la lumière. La durée de conservation du produit est de trois ans.^[7]

À propos d'atenativ^®

atenativ^® est un concentré d'antithrombine III humaine (AT III), disponible en flacons contenant 500 UI et 1000 UI d'antithrombine III humaine sous forme de poudre lyophilisée pour perfusion. Après reconstitution avec 10 mL d'eau pour injection, la solution fournit 50 IU/mL ou 100 IU/mL d'antithrombine III humaine. Conserver au réfrigérateur (2-8 °C). Conserver les flacons dans le carton extérieur afin de les protéger de la lumière. La durée de conservation est de trois ans. Il est indiqué pour le traitement des patients présentant un déficit congénital ou acquis en antithrombine, y compris la prophylaxie pour la prévention de la thrombose veineuse profonde et de la thromboembolie dans les situations cliniques à risque (en particulier lors d'une intervention chirurgicale, pendant la grossesse et l'accouchement), en association avec l'héparine, si cela est indiqué, ainsi que pour la prévention de la progression de la thrombose veineuse profonde et de la thromboembolie en association avec de l'héparine, si cela est indiqué.^[8]atenativ^® in'est actuellement pas enregistré au Canada.

^1.Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019 ; 10:2040620719858471.
^2.Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021 ; 121:1400-8.
^3.Octapharma AG ; données dans le dossier.
^4.Nuwiq^® Résumé des caractéristiques du produit.
^5.Stadler M et al. Biologicals 2006 ; 34:281-8.
^6.wilate^® Résumé des caractéristiques du produit.
^7.octaplex^® Résumé des caractéristiques du produit.
^8.atenativ^® Résumé des caractéristiques du produit.