Neurotech Pharmaceuticals, Inc. und Lowy Medical Research Institute veröffentlichen Ergebnisse der Phase 2 der NT-501-Studie

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Jan 16, 2019, 09:34 ET

CUMBERLAND, Rhode Island und LA JOLLA, Kalifornien, 16. Januar 2019 /PRNewswire/ -- Die Ergebnisse der von Neurotech Pharmaceuticals, Inc. (Neurotech) in Zusammenarbeit mit dem Lowy Medical Research Institute (LMRI) gesponserten Studie NT-501, Phase 2 wurden in der Fachzeitschrift der American Academy of Ophthalmology, Ophthalmology¹, herausgegeben. Im Rahmen der multizentrischen, randomisierten klinischen Studie der Phase 2 wurde die Wirksamkeit einer auf Zellverkapselung basierenden Therapie zur Verabreichung des ziliaren neurotrophen Faktors (CNTF) zur Behandlung von Netzhautdegeneration bei Patienten mit makulären Teleangiektasien des Typs 2 (MacTel) getestet. Die Publikation wurde von einer Gruppe von Klinikern und Wissenschaftlern verfasst, die an der CNTF-Forschungsgruppe der Phase 2 für makuläre Teleangiektasien des Typs 2 mitgearbeitet hatten.

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MacTel des Typs 2 ist eine selten auftretende Makuladegeneration, die in der Regel bei Patienten im mittleren Lebensalter diagnostiziert wird. Es handelt sich dabei in erster Linie um eine neurodegenerative Erkrankung, die aber auch Müller-Gliazellen und Blutgefäße betrifft. Obwohl die betroffenen Patienten selten einen totalen Sehverlust erleiden, beeinträchtigt die Krankheit aufgrund des eingeschränkten Sehvermögens dennoch massiv die Lebensqualität. Das LMRI unterstützt die klinische Forschung und die Laborforschung für MacTel des Typs 2 und arbeitete mit Neurotech zusammen, um NT-501 bei Patienten mit MacTel des Typs 2 zu testen.

NT-501, auch Renexus® genant, wird von Neurotech hergestellt. Es handelt sich dabei um ein neuartiges, zellbasiertes Wirkstoffverabreichungssystem. Zellen, eingekapselt in eine semipermeable Hohlfasermembran, geben den ziliaren neurotrophen Faktor (ciliary neurotrophic factor; CNTF) ab; CNTF reduziert im Tiermodell mit Netzhautdegeneration nachweislich den Abbau von Photorezeptorzellen. Das Renexus®-Implantat sorgt für eine kontinuierliche Zufuhr von CNTF zur Netzhaut, dem lichtempfindlichen Gewebe im Hintergrund des Auges.

Der Ophthalmology-Bericht beschreibt die Ergebnisse einer einfachblinden, randomisierten klinischen Studie, mit der die CNTF-Wirksamkeit mittels NT-501-Abgabe an Studienteilnehmern, die an MacTel des Typs 2 leiden, getestet wurde. Die Teilnehmer wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um entweder chirurgisch das NT-501-Implantat zu erhalten oder einem Scheinverfahren unterzogen zu werden. Gesundheitszustand und Funktion der Photorezeptoren wurden 24 Monate nach der Patientenaufnahme bewertet. Die Studie zeigte, dass die NT-501-Behandlung die Progression der Netzhautdegeneration im Vergleich zum Placebo-Verfahren verlangsamte. Darüber hinaus war NT-501 auch mit einem funktionalen Nutzen verbunden; die Lesegeschwindigkeit stabilisierte sich bei Patienten, die das Implantat erhalten hatten.

Die Patienten aus der Phase-1- und der Phase-2-Studie werden kontinuierlich nachbeobachtet, sodass die Langzeitwirkung von CNTF auf die Netzhautdegeneration weiterhin bewertet werden kann.

Dr. Martin Friedlander, Präsident des Lowy Medical Research Institute, bemerkte, dass „die Aufgabe des LMRI darin bestünde, MacTel zu verstehen und Therapien für diese Krankheit auf den Markt zu bringen. Die Ergebnisse der klinischen NT-501-Studie der Phase 2 und der Erweiterungsstudie sind sehr ermutigend und bringen uns dem wichtigen Ziel näher, wirksame Behandlungsmöglichkeiten für Menschen anbieten zu können, bei denen MacTel diagnostiziert wurde, eine Krankheit, für die wir derzeit keine Behandlung haben."

Renexus® wird von Neurotech auch hinsichtlich der neuroprotektiven Wirkungsweise von CNTF bei der Behandlung von Glaukom getestet. Renexus® wird derzeit in einer randomisierten, Sham-kontrollierten, verblindeten Phase-2-Glaukom-Studie an 54 Patienten getestet. Die Glaukom-Studie läuft unabhängig vom MacTel-Forschungsprojekt.

„Es gibt derzeit keine wirksame Therapie für Patienten mit MacTel, Typ 2", sagte Richard Small, CEO von Neurotech. „Die neuroprotektive Wirkung von NT-501, die in der MacTel-Phase-2-Studie und der damit verbundenen Erweiterungsstudie beobachtet wurde, ermutigt uns sehr. Es werden derzeit Patienten in den USA, Australien und Europa für eine Phase-3-Studie zur Ermittlung der Sicherheit und Wirksamkeit von Renexus® für MacTel des Typs 2 rekrutiert." (Clinicaltrials.gov #NCT03319849/NCT03316300)

Informationen zur makulären Teleangiektasie

Die makuläre Teleangiektasie (MacTel) oder idiopathische juxtafoveolare makuläre Teleangiektasie ist eine seltene neurodegenerative Erkrankung mit charakteristischen Anomalien des retinalen Gefäßsystems und lokalisierter Netzhautdegeneration. MacTel wird in drei Klassen mit unterschiedlich definierten klinischen Entitäten unterteilt. Die Klassifikation des Typs 2 kommt am häufigsten vor und betrifft etwa 1 von 22.000 Personen, wobei die meisten Patienten bei der Diagnosestellung über 40 und über 50 Jahre alt sind. MacTel des Typs 2 betrifft in der Regel beide Augen und führt in einem Zeitraum von 10 bis 20 Jahren zu einer Verschlechterung der zentralen Sehschärfe.

Informationen zur Therapie mit Zellverkapselung

Die Zellverkapselung (Encapsulated Cell Therapy; ECT) ist ein neuartiges, in Erprobung befindliches, flexibles Wirkstoffabgabesystem, das die kontinuierliche Produktion von therapeutischen Proteinen für das Auge unterstützt und potenziell eine breite Palette an Augenerkrankungen behandeln kann. Das System nutzt eine geschützte, gut charakterisierte retinale Pigmentepithel-Zelllinie, die genetisch verändert wird, um therapeutisch aktive Biologika zu produzieren. Die Zellen werden in eine semipermeable Membran eingekapselt, die bestimmte therapeutische Proteine selektiv passieren lässt. Die ECT-Plattform wird während eines einzigen ambulanten chirurgischen Eingriffs über einen minimalen Skleralschnitt eingesetzt und kann, wenn gewünscht, auf dieselbe Art und Weise mittels Inzision wieder entfernt werden. ECT hat das Potenzial, sich über die Grenzen der aktuellen intraokularen Verabreichungsformen hinwegzusetzen, da die Behandlungsbelastung aufgrund eines nur einmal erforderlichen chirurgischen Eingriffs, der eine kontinuierliche Medikamentenabgabe von mehr als 2 Jahren verspricht, wesentlich reduziert wird.

Informationen zum Lowy Medical Research Institute

Das Lowy Medical Research Institute (LMRI) ist eine private, gemeinnützige biomedizinische Forschungsorganisation, die sich dem Studium von MacTel, Typ 2 widmet. Das LMRI wurde 2005 als Mutterorganisation und finanzierende Einrichtung für das im selben Jahr initiierte MacTel-Projekt gegründet. Die zum MacTel-Projekt gehörige Studie „Natural History Observation" umfasst mittlerweile mehr als 400 Personen weltweit und hat neue Erkenntnisse zu dieser Erkrankung gebracht. LMRI unterstützt auch ein bislang mehr als 1.500 Teilnehmer umfassendes Patientenregister, das wertvolle klinische Informationen zum Krankheitsverlauf enthält und Patienten und Angehörigen die Möglichkeit bietet, an Laborstudien und klinischen Studien teilzunehmen. Weitere Informationen finden Sie unter www.lmri.net.

Informationen zu Neurotech Pharmaceuticals, Inc.

Neurotech Pharmaceuticals, Inc. ist ein privates Biotechnologie-Unternehmen und widmet sich der Entwicklung transformativer Therapien für chronische Augenerkrankungen. Die Kerntechnologie-Plattform ECT ermöglicht die kontinuierliche Produktion von therapeutischen Proteinen für das Auge. Neurotech prüft derzeit ECT-Kandidaten für die Behandlung von makulärer Teleangiektasie und Glaukom in der klinischen Umgebung. Weitere Informationen finden Sie unter www.neurotechusa.com.

¹The Macular Telangiectasia Type 2-Phase 2 CNTF Research Group, Chew EY, Clemons TE, Jaffe GJ, Johnson CA, Farsiu S, Lad EM, Guymer R, Rosenfeld P, Hubschman J-P, Constable I, Wiley H, Singerman LJ, Gillies M, Comer G, Blodi B, Eliott D, Yan J, Bird A, Friedlander M, Effect of Ciliary Neurotrophic Factor on Retinal Neurodegeneration in Patients with Macular Telangiectasia Type 2: A Randomized Clinical Trial, Ophthalmology (2018), doi: https://doi.org/10.1016/j.ophtha.2018.09.041.

KONTAKT: Rich Small, CEO, [email protected], 401.333.3880

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