NeuroDerm oznamuje zverejnenie pozitívnych výsledkov z 3. fázy 3 štúdie BouNDless, ktorá vyhodnocuje ND0612 u pacientov s Parkinsonovou chorobou s motorickými výkyvmi

USA - English

USA - español

USA - Polski

USA - Pусский

USA - čeština

USA - Deutsch

USA - Français

News provided by

Mar 19, 2024, 15:04 ET

Údaje publikované v The Lancet Neurology preukázali priaznivú účinnosť ND0612 v porovnaní s perorálnou levodopou/karbidopou s okamžitým uvoľňovaním

REHOVOT, Izrael, 19. marca 2024 /PRNewswire/ -- NeuroDerm Ltd., dcérska spoločnosť v úplnom vlastníctve Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), dnes oznámila zverejnenie výsledkov v časopise The Lancet Neurology z kľúčovej 3. fázy štúdie BouNDless (NCT04006210).

Výsledky štúdie, v ktorej sa hodnotila účinnosť, bezpečnosť a znášanlivosť skúšaného lieku ND0612 – nepretržitej 24-hodinovej subkutánnej (SC) infúzie tekutej levodopy/karbidopy (LD/CD) – v porovnaní s perorálnou LD/CD s okamžitým uvoľňovaním (IR) u pacientov s Parkinsonovou chorobou (PD), ktorí trpia motorickými výkyvmi, splnila svoj primárny koncový ukazovateľ a prvé štyri sekundárne koncové ukazovatele a preukázala, že ND0612 dosahuje dlhší čas „ON" bez obťažujúcich dyskinéz a kratší čas „OFF" v porovnaní s perorálnou IR-LD/CD po 12 týždňoch.

„Perorálne podávané tablety levodopy/karbidopy zostávajú najpodstatnejšou farmakologickou liečbou pri Parkinsonovej chorobe; postupom času sa však spoľahlivosť jej prínosov môže znižovať, čo vedie k nástupu motorických výkyvov," povedal profesor Alberto Espay, hlavný americký výskumník štúdie BouNDless a riaditeľ Centra rodiny Jamesa J. a Joan A. Gardnerových pre Parkinsonovu chorobu a pohybové poruchy na University of Cincinnati. „Tieto pozitívne údaje nás povzbudzujú a veríme, že v prípade schválenia podporia ND0612 ako potenciálnu možnosť liečby pre ľudí s Parkinsonovou chorobou, ktorí trpia motorickými výkyvmi a doteraz mali obmedzené možnosti."

Účastníci štúdie vstúpili do otvorenej fázy optimalizácie IR-LD/CD, po ktorej nasledovala otvorená fáza optimalizácie ND0612 plus IR-LD/CD, a následne boli randomizovaní na 12-týždňové dvojito zaslepené (DBDD) obdobie liečby buď v režime ND0612, alebo s perorálnymi IR-LD/CD. Medzi hlavné zistenia štúdie patria:

Liečba ND0612 preukázala vyššiu účinnosť so štatisticky významným nárastom (p<0,0001) 1,72 hodiny času „ON" bez nepríjemnej dyskinézy oproti perorálnemu IR-LD/CD, čím sa splnil primárny koncový ukazovateľ štúdie.
Štúdia tiež preukázala štatisticky a klinicky významné výsledky pre prvé štyri sekundárne koncové ukazovatele vrátane kľúčového sekundárneho koncového ukazovateľa s dodatočným 1,4-hodinovým skrátením denného času „OFF" (p<0,0001) s ND0612 v porovnaní s perorálnym IR-LD/CD.
Ďalšími sekundárnymi cieľmi, ktoré dosiahli štatistický význam a klinicky relevantné zlepšenie pre pacientov aj ich lekárov, boli skóre II. časti škály MDS-UPDRS (Movement Disorders Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale) (-3,05 [-4,28, -1,81], p<0,0001), celkový dojem zmeny u pacientov (pomer pravdepodobnosti [OR]: 5,31 [2,67, 10,58], p<0,0001) a celkový dojem klinického zlepšenia (OR: 7,23 [3,57; 14,64], p<0,0001).
Profil systémovej bezpečnosti lieku ND0612 bol v súlade s osvedčeným bezpečnostným profilom štandardnej perorálnej liečby LD/CD. Ako sa očakávalo, vzhľadom na spôsob nepretržitého subkutánneho podávania boli najčastejšie hlásenými nežiaducimi udalosťami vznikajúcimi pri liečbe reakcie v mieste podania infúzie (ISR) (57 % pre ND0612 oproti 43 % pre IR-LD/CD počas obdobia štúdie DBDD). Väčšina ISR bola miernej závažnosti. Treba poznamenať, že dyskinézy, pády a javy ON/OFF boli v skupine ND0612 hlásené menej často v porovnaní so skupinou IR-LD/CD.
Okrem toho iba 6 % účastníkov štúdie v skupine ND0612 prerušilo štúdiu počas obdobia DBDD z akéhokoľvek dôvodu v porovnaní so 6 % v skupine s perorálnym IR-LD/CD.

„Motorické výkyvy sú až príliš častým príznakom spojeným s používaním orálnej LD/CD pri Parkinsonovej chorobe, čo často výrazne narušuje každodenný život pri progrese ochorenia," povedala Tami Yardeni, EVP, Clinical Development, NeuroDerm. „Teraz máme presvedčivé dôkazy na podporu priaznivého profilu prínosu a rizika ND0612. Tieto výsledky preukazujú významné zlepšenie motorických výkyvov, ako aj zlepšenie skúseností s každodenným životom pre túto náročnú populáciu pacientov."

Analýzy výsledkov prebiehajúcej štúdie BouNDless dopĺňajú údaje o dlhodobej bezpečnosti zo štúdie BeyoND (NCT02726386) vrátane pacientov v ôsmom roku sledovania.¹

O Parkinsonovej chorobe
Parkinsonova choroba postihuje viac ako 10 miliónov ľudí na celom svete. Spôsobuje ju zníženie dopamínovej signalizácie v mozgu v dôsledku odumierania dopamínergické mozgové bunky. Najdôležitejšou substitučnou liečbou Parkinsonovej choroby je levodopa, ktorá sa podáva spolu s inhibítorom degradácie levodopy (zvyčajne karbidopa). Perorálne užívanie levodopy vedie ku kolísaniu plazmatických koncentrácií s vysokými maximami a nízkymi minimami, ktoré prispievajú k postupnému vzniku obmedzujúcich klinických oscilácií v priebehu dňa v motorike mnohých ľudí s Parkinsonovou chorobou. S progresiou ochorenia sú úpravy perorálnej liečby levodopou čoraz menej účinné pri zvládaní takýchto motorických komplikácií, takže pacienti majú obmedzené možnosti liečby, ktoré sú veľmi invazívne.

O liečive ND0612
ND0612 je skúšaná kombinovaná liečba liekom a zariadením – 24-hodinová kontinuálna subkutánna (SC) infúzia tekutej levodopy/karbidopy (LD/CD) na liečbu motorických výkyvov u ľudí s Parkinsonovou chorobou (PD). Bezpečnosť a účinnosť ND0612 u pacientov s PD skúma Úrad pre kontrolu potravín a liečiv USA (FDA), ktorý určil cieľový dátum konania podľa Zákona o poplatkoch za užívanie liekov na predpis (PDUFA) na druhý štvrťrok kalendárneho roka 2024.

O spoločnosti NeuroDerm, s.r.o.
NeuroDerm, Ltd. je dcérska spoločnosť v úplnom vlastníctve spoločnosti Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) so sídlom v Izraeli, ktorá sa snaží znižovať zaťaženie chorobami a zlepšovať kvalitu života pacientov a ich rodín prostredníctvom terapií a technológií v kombinácii liekov a zariadení. NeuroDerm je integrovaná farmaceutická a medicínsko-technologická spoločnosť, ktorá vyvíja potenciálne produkty pre centrálny nervový systém (CNS), ktoré sú navrhnuté tak, aby riešili hlavné nedostatky súčasnej liečby. Ďalšie informácie nájdete na webovej stránke spoločnosti NeuroDerm na adrese www.neuroderm.com alebo nás sledujte na LinkedIn.

O spoločnosti Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), farmaceutická spoločnosť skupiny Mitsubishi Chemical Group (MCG), je jednou z najstarších farmaceutických spoločností na svete, ktorá bola založená v roku 1678 a zameriava sa na etické liečivá. Spoločnosť MTPC sídli v Doshomachi v Osake, rodisku japonského farmaceutického priemyslu. Spoločnosť MCG kladie zdravotnú starostlivosť do centra strategického zamerania svojej politiky riadenia pod heslom „Kovanie budúcnosti". MTPC stanovuje ako svoju MISIU „Vytváranie nádeje pre všetkých, ktorí čelia ochoreniu". S týmto zámerom pracuje MTPC na oblastiach ochorenia centrálneho nervového systému, imunitných zápalov, cukrovke a obličkách či rakovine. MTPC sa zameriava na „precíznu medicínu" s cieľom poskytnúť lieky s vysokou mierou spokojnosti s liečbou tak, že identifikuje populácie pacientov s vysokým potenciálom pre účinnosť a bezpečnosť. Okrem toho pracuje MTPC na vývoji riešení „mimo piluliek" s cieľom zamerať sa na konkrétne obavy pacientov na základe terapeutickej medicíny vrátane prevencie chorôb, pre-symptomatickej starostlivosti, prevencie zhoršenia a prognózy. Viac informácií nájdete na https://www.mt-pharma.co.jp/e/.

O spoločnosti Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
Spoločnosť Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA) so sídlom v Jersey City, New Jersey, je dcérskou spoločnosťou v 100 % vlastníctve americkej holdingovej spoločnosti Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), Mitsubishi Tanabe Pharma Holdings America, Inc. Založila ju spoločnosť MTPC s cieľom komercializovať schválené farmaceutické výrobky v Severnej Amerike. Viac informácií nájdete na stránke www.mt-pharma-america.com alebo nás sledujte na Twitteri, Facebooku a LinkedIn.

__________________________________

¹S Isaacson, et al. Dlhodobá bezpečnosť kontinuálnej infúzie levodopy/karbidopy s ND0612: Výsledky z prebiehajúcej štúdie BeyoND. Poster prezentovaný na: Výročnom zasadnutí American Academy of Neurology, 2. – 7. apríla 2022; Seattle, WA.

Logo: https://mma.prnewswire.com/media/2364161/NeuroDerm_Ltd_Logo.jpg