L'eltrombopag peut-il aider les enfants souffrant de PTI à dire adieu aux saignements ?

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MILAN, June 13, 2014 /PRNewswire/ --

Les résultats d'une vaste étude internationale sur la TPI pédiatrique seront présentés à l'occasion du 19^e Congrès de l'AEH par le Dr John Grainger.  

La thrombopénie immune (TPI) est une maladie rare qui affecte 5 enfants sur 100 000. La plupart des enfants se rétablissent rapidement sans intervention, mais jusqu'à 30 % restent affectés par cette maladie à l'âge de 12 mois. La TPI se caractérise par une faible numération plaquettaire. Les plaquettes sont des cellules sanguines qui aident à éviter les saignements et une faible numération plaquettaire provoque généralement une tendance aux ecchymoses. Les saignements dangereux ou mortels sont beaucoup moins fréquents, mais ils peuvent se manifester chez les enfants et le risque demeure lorsque la numération plaquettaire est faible.

Les traitements actuels pour la TPI améliorent effectivement la numération plaquettaire pendant une courte période, mais les traitements répétés ne fonctionnent pas toujours et présentent des effets secondaires ou des risques significatifs. L'ablation de la rate par intervention chirurgicale est souvent employée, mais son efficacité n'est pas absolue et les risques à long terme d'infection, de caillots sanguins et autres ne sont pas acceptables aux yeux de nombreux médecins et des familles.

L'efficacité du traitement à base d'eltrombopag a été démontrée chez les patients adultes atteints de TPI. Nous décrivons l'essai clinique pédiatrique le plus vaste à ce jour. L'étude a été menée dans 12 pays. Tous les patients étaient âgés de moins de 18 ans, souffraient de TPI depuis au moins 12 mois, n'avaient pas répondu à au moins un traitement et présentaient une numération plaquettaire très faible. Le traitement a été comparé à un placebo et nous décrivons les données relatives aux réponses plaquettaires, à la réduction des saignements et à l'innocuité.

Présentateur :   Dr John Grainger

Affiliation :    Hématologue pédiatrique consultant, Royal Manchester Children's Hospital, Manchester, Royaume-Uni

Sujet :    L'eltrombopag peut-il aider les enfants souffrant de PTI à dire adieu aux saignements ?

Le résumé S732 sera présenté par le Dr John Grainger le samedi 14 juin 2014 de 16h15 à 17h30 dans la salle Amber 1+2 (SW - Niveau 2)

À propos du Congrès annuel de l'AEH  

L'hématologie est une spécialité couvrant tout ce qui concerne le sang : son origine dans la moelle osseuse, les maladies du sang et leurs traitements. Les plus récentes données sur la recherche et les développements seront présentées. Les sujets incluent : le développement et la physiologie des cellules souches, la leucémie, les lymphomes, le diagnostic et le traitement des myélomes, les anomalies de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes, ainsi que la thrombose et les troubles de la coagulation.