La FDA concede la designación de fármaco huérfano a EPI-743, de Edison Pharmaceuticals

MOUNTAIN VIEW, California, June 8, 2011 /PRNewswire/ --

- La designación cubre las enfermedades de la cadena respiratoria heredadas de la mitocondria

Edison Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado hoy que la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos ha concedido la designación de fármaco huérfano a EPI-743 para el tratamiento de enfermedades de la cadena respiratoria mitocondrial heredada. Hoy, estas enfermedades mitocondriales afectan a unas 60.000 personas.

La Orphan Drug Act, aprobada en 1982, ofrece incentivos a compañías para seguir tratamientos para enfermedades que afectan a unas 200.000 personas en Estados Unido. Dicha designación ofrece una revisión acelerada y un período de siete años de exclusividad tras la aprobación por la FDA.

La FDA concedió la designación de fármaco huérfano para la EPI-743 de Edison basada en la revisión de la solicitud, que incluyó datos clínicos y preclínicos demostrando una eficacia favorable y un perfil de seguridad.

Acerca de la enfermedad mitocondrial heredada

Las enfermedades mitocondriales heredadas son desórdenes genéticos que comparan defectos comunes sobre cómo las células fabrican y regulan la energía. Pueden surgir de defectos en los genes localizados en el núcleo o la mitocondria. Se estiman que son 2.000 defectos en el ADN nuclear y 200 defectos en el ADN mitocondrial los que se han identificado como patogénicos (1). Las enfermedades mitocondriales heredadas son clínicamente diversas y poco entendidas. Pueden afectar prácticamente a cualquier sistema orgánico en el organismo. Dado que el cerebro y el tejido muscular utilizan una cantidad de energía extraordinaria, se ven drásticamente afectadas por estos desórdenes. Las enfermedades mitocondriales a menudo se presentan con manifestaciones en el sistema nervioso central, pero también producen una variedad de signos clínicos significativos que incluyen diabetes, fallo cardiaco, fallo hepático, sordera, ceguera, insuficiencia renal y debilidad muscular y fatiga.

La incidencia de la enfermedad mitocondrial se estima en 1-5 de cada 10.000. Sin embargo, este número puede subestimar el número real de personas con enfermedad mitocondrial. Mientras las herramientas de monitorización genética nuevas han hecho que la detección de la enfermedad mitocondrial sea posible, la mayoría de las personas con un diagnóstico clínico de la enfermedad mitocondrial pueden no tener un diagnóstico genético confirmatorio. Algunas estimaciones sitúan el número de pacientes con enfermedad mitocondrial diagnosticada clínicamente sin un diagnóstico genético - los llamados síndromes mitocondriales - en 10 veces la incidencia de la enfermedad definida genéticamente.

La ciencia hoy está al frente de la medicina mitocondrial. Determinadas enfermedad que previamente no tuvieron una causa conocida se definen ahora como mitocondrial en etiología. Es posible que en el futuro la enfermedad mitocondrial se implique en enfermedades adicionales, como en la biología del cáncer.

Edison Pharmaceuticals

Edison Pharmaceuticals s una compañía fundada por médicos y pacientes dedicada a desarrollar nuevos medicamentos que transformarán las vidas de las personas diagnosticadas con enfermedades raras y poco cubiertas. Actualmente, la compañía se centra en enfermedades mitocondriales heredadas par alas que no hay fármacos aprobados. Estas condiciones ponen en peligro la vida y son altamente debilitadoras. La destreza especializada de Edison abarca el descubrimiento, desarrollo y traducción de fármacos basados en redox.

(1) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm