Khondrion présentera les premiers résultats de l'étude KHENERGY

USA - Français

• USA - English
• USA - español
• USA - Deutsch

NIMÈGUE, Pays-Bas, November 16, 2017 /PRNewswire/ --

Les résultats de la phase 2 des essais cliniques avec le KH176 sur des patients adultes souffrant de maladies mitochondriales seront présentés à la conférence Dutch Life Sciences 

Khondrion, société pharmaceutique se concentrant sur l'étape clinique des thérapies par petites molécules contre les maladies mitochondriales, annonce aujourd'hui que son PDG, le professeur Dr Jan Smeitink présentera les premiers résultats de l'étude Khondrion KHENERGY à la conférence Dutch Life Sciences à Oss aux Pays-Bas dans la matinée du 22 novembre à 10 h 00.

L'étude KHENERGY est un essai en phase 2, unicentrique, en double aveugle, randomisé, avec témoin placebo, exploratoire croisé à 2 voies portant sur 20 patients atteints du syndrome MELAS, du syndrome MIDD ou de phénotypes mixtes porteurs de la mutation m.3243A>G dans le génome mitochondrial. Cette étude a été supervisée par la docteure en médecine Mirian Janssen du Centre Radboud de médecine mitochondriale à l'université Radboud de Nimègue aux Pays-Bas.

Les patients ont reçu du KH176 selon un programme de doses de 100 mg par voie orale deux fois par jour. Les critères d'efficacité ont consisté en évaluations objectives, quantitatives et pertinentes au point de vue clinique. L'étude a également analysé les changements dans d'autres mesures de pertinence clinique et dans les biomarqueurs associés au fonctionnement mitochondrial.

Le KH176 est une petite molécule biodisponible oralement et qui est en développement par Khondrion pour le traitement des maladies mitochondriales (et apparentées). Le composé est fait partie d'une nouvelle classe de médicaments candidats de Khondrion, essentiels pour le contrôle des altérations d'oxydation et d'oxydoréduction. Khondrion a rapporté auparavant que le KH176 a fait preuve d'une pharmacocinétique favorable et d'un profil de sécurité favorable lors d'essais cliniques en phase 1, randomisés, avec témoin placebo, en double aveugle, effectués sur des volontaires masculins en bonne santé. Les résultats de ces études ont été récemment publiés dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases.

À propos de Khondrion
Khondrion est une société pharmaceutique privée leader de l'étape clinique se concentrant sur le développement de petites molécules thérapeutiques contre les maladies mitochondriales (et apparentées). Plusieurs composés phares sont actuellement à l'étude pour leur potentiel d'utilisation dans des modalités de nouveaux traitements de maladies mitochondriales. La désignation de médicament orphelin (ODD) a été accordée au KH176 de Khondrion en Europe pour la maladie de Leigh et le syndrome MELAS, et aux États-Unis pour tous les troubles héréditaires de la chaîne respiratoire mitochondriale. Khondrion a établi des collaborations avec des organisations de patients, des groupes de défense de patients, des centres universitaires d'expertise et des groupes de recherche autour du monde, de même qu'avec des petites, moyennes et grandes entreprises. Khondrion occupe une position forte en termes de propriété intellectuelle en protégeant son portefeuille de produits émergents au moyen de présentations multiples et sur une vaste échelle des brevets octroyés. Pour davantage d'informations, veuillez visiter http://www.khondrion.com.