Kazie recibe de la FDA la designación de medicamento huérfano para el GDC-0084

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SÍDNEY, 24 de febrero de 2018 /PRNewswire/ -- Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA, NASDAQ: KZIA), empresa biotecnológica australiana dedicada al ámbito de la oncología, se complace en anunciar que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD, por sus siglas en inglés) al GDC-0084, un nuevo producto en fase de investigación clínica destinado al tratamiento del glioblastoma multiforme, la forma más frecuente y agresiva de cáncer intracraneal primario. La empresa recibió una notificación escrita de la FDA el viernes 23 de febrero de 2018.

Puntos clave

• La designación de medicamento huérfano (ODD) constituye una categoría especial que se concede a los fármacos que tienen la consideración de tratamientos potenciales y prometedores para alguna enfermedad minoritaria ("huérfana"), las cuales se definen de manera general, en los Estados Unidos, como aquellas que afectan a menos de 200.000 personas al año.
• La ODD brinda a los encargados del desarrollo de los fármacos un máximo de siete años de exclusividad sobre el medicamento huérfano (ODE, por sus siglas en inglés), lo que alarga la vida útil de los productos comerciales. También ofrece la ocasión de obtener financiación mediante subvenciones, además de ayuda con el protocolo y diversos beneficios económicos, como exención del pago de las tarifas de solicitud de autorización de un fármaco nuevo, así como créditos fiscales.
• Con el GDC-0084, que cuenta con autorización de Genentech desde octubre de 2016, está previsto el comienzo de un ensayo clínico de fase II sobre el glioblastoma a finales de marzo o principios de abril de 2018.

El glioblastoma multiforme (GBM) representa un área en la que existe una notable necesidad médica no satisfecha. En efecto, se trata de un trastorno que cada año se diagnostica a más de 130.000 pacientes en todo el mundo y el pronóstico sigue siendo negativo, con una supervivencia mediana de entre 12 y 15 meses cuando se proporciona la mejor atención sanitaria existente. Los tratamientos farmacológicos de que se dispone en la actualidad resultan, en gran medida, ineficaces en casi dos tercios de los enfermos, y todavía urge encontrar tratamientos nuevos.

Para el GDC-0084 se dispone de autorización concedida por Genentech a finales de 2016, después de que el fármaco arrojase un resultado favorable en un estudio de fase I llevado a cabo con 47 afectados de cáncer intracraneal avanzado. Kazie pretende empezar en breve un estudio clínico internacional de fase II con miras a ofrecer pruebas definitivas de la eficacia clínica del fármaco, estudio que, en un principio, se realizará principalmente en algunos centros destacados de los Estados Unidos y del que se prevé obtener una primera lectura de los datos a inicios de 2019.

El consejero delegado de Kazia, el Dr. James Garner, manifestó: "Nos complace mucho haber cumplido satisfactoriamente esta medida normativa, que es muy importante para el desarrollo del GDC-0084. Compartimos con la FDA el reconocimiento de que para esta complicadísima enfermedad hacen falta tratamientos nuevos y creemos que, en ese sentido, el GDC-0084 es muy prometedor como posible terapia novedosa. Prevemos un comienzo inminente para el estudio clínico de fase II y estamos deseando trabajar estrechamente con los médicos participantes".

Acerca de Kazia Therapeutics Limited

En Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA, NASDAQ: KZIA) somos una innovadora empresa biotecnológica dedicada a la oncología y con sede en Sídney (Australia). Nuestra cartera de productos en fase de desarrollo comprende dos posibles fármacos que se encuentran en fase clínica y, además, trabajamos con miras a elaborar tratamientos para distintas indicaciones oncológicas.

Nuestro programa principal se centra en el GDC-0084, una micromolécula inhibidora de la ruta PI3K/AKT/mTOR que se está desarrollando para el tratamiento del glioblastoma multiforme, la forma más frecuente y agresiva de cáncer intracraneal primario. Con el GDC-0084, que cuenta con autorización de Genentech desde finales de 2016, está previsto el inicio de un ensayo clínico de fase II a finales de marzo o principios de abril de 2018; los datos iniciales se esperan para primeros de 2019.

Por otro lado, el TRX-E-002-1 (Cantrixil) es una molécula de benzopirano de tercera generación que presenta actividad contra las células precursoras del cáncer y que se está desarrollando para el tratamiento del cáncer ovárico. En estos momentos se la está sometiendo a un ensayo clínico de fase I en Australia y los Estados Unidos y se espera disponer de datos iniciales en la primera mitad de 2018.

Para obtener más información, visite www.kaziatherapeutics.com.

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