Kazia erhält Orphan-Kennzeichnung der FDA für GDC-0084

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Feb 24, 2018, 03:07 ET

SYDNEY, 24. Februar 2018 /PRNewswire/ -- Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA; NASDAQ: KZIA), ein australisches Biotechnologie-Unternehmen mit Schwerpunkt auf Onkologie, freut sich, bekannt geben zu dürfen, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Kennzeichnung Orphan Drug Designation (ODD) für GDC-0084, das neue Prüfpräparat (Investigational New Drug) von Kazia für die Behandlung von Glioblastoma multiforme, der am weitesten verbreiteten und aggressivsten Form bei primären Hirntumoren, erteilt hat. Das Unternehmen erhielt die schriftliche Benachrichtigung von der FDA am Freitag, den 23. Februar 2018.

Die wichtigsten Punkte

Bei der Orphan Drug Designation (ODD) handelt es sich um einen Sonderstatus, der für Medikamente vergeben wird, die als viel versprechende potenzielle Behandlung für seltene („orphan", deutsch: „die Waise") Erkrankungen angesehen werden, womit im Allgemeinen Erkrankungen definiert werden, bei denen es weniger als 200.000 Fallzahlen pro Jahr in den Vereinigten Staaten gibt
Die ODD kann Medikamentenentwicklern bis zu sieben Jahre lang den Status einer Orphan Drug Exclusivity (ODE) bieten, womit die effektive Lebensdauer als kommerzielles Produkt verlängert wird. Zudem bestehen hier Möglichkeiten einer Zuschussfinanzierung, der Hilfestellung bei der Protokollierung und für finanzielle Vorteile, wie etwa der Verzicht auf Gebühren für eine New Drug Application und Steuergutschriften
Dem von Genentech im Oktober 2016 lizenzierte GDC-0084 steht nun, Ende März bzw. Anfang April 2018, der Start einer klinischen Studie der Phase II zum Glioblastom bevor

Glioblastoma multiforme (GBM) gehört zu jenen Bereichen, in denen ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Mehr als 130.000 Patienten erhalten jedes Jahr diese Diagnose mit einer auch weiterhin schlechten Prognose: Die mittlere Überlebenszeit liegt selbst bei der bestmöglichen Versorgung bei 12-15 Monaten. Die existierenden medikamentösen Behandlungen sind bei fast zwei Drittel der Patienten weitgehend wirkungslos und es gibt weiterhin einen dringenden Bedarf an neuen Therapien.

GDC-0084 wurde Ende 2016 von Genentech lizenziert, nachdem es die gewünschten Ergebnisse in einer Phase-I-Studie mit 47 Patienten mit einem Hirntumor im fortgeschrittenen Stadium gezeigt hatte. Kazia beabsichtigt, in Kürze mit einer internationalen klinische Studie der Phase II zu beginnen, mit deren Hilfe der endgültige Nachweis für die klinische Wirksamkeit erbracht werden soll. Die Phase-II-Studie wird zu Beginn im Wesentlichen von führenden Forschungszentren in den Vereinigten Staaten durchgeführt, wobei angestrebt wird, dass erste aussagekräftige Daten Anfang 2019 zur Verfügung stehen sollen.

Der CEO von Kazia, Dr. James Garner, sagte dazu: „Wir freuen uns sehr darüber, dass wir diese wichtige regulatorische Stufe bei den Entwicklung von GDC-0084 erfolgreich genommen haben. Wir teilen die Einschätzung der FDA im Hinblick auf den Bedarf an neuen Behandlungen für diese äußerst herausfordernde Krankheit und wir glauben, dass GDC-0084 als potenziell neue Therapie ein großes Versprechen darstellt. Wir gehen davon aus, dass der Start der klinischen Phase-II-Studie unmittelbar bevorsteht, und wir freuen uns darauf, mit den teilnehmenden Klinikern eng zusammenzuarbeiten."

Über Kazia Therapeutics Limited

Kazia Therapeutics Limited (ASX: KZA, NASDAQ: KZIA) ist ein in Sydney, Australien, ansässiges, innovatives Biotechnologie-Unternehmen mit einem Onkologie-Schwerpunkt. In unserer Pipeline befinden sich zwei Kandidaten für die Medikamentenentwicklung auf der klinischen Stufe. Zudem arbeiten wir derzeit daran, Therapien zu einem ganzen Spektrum von onkologischen Indikationen zu entwickeln.

Unser Hauptprogramm ist GDC-0084, ein niedermolekularer Inhibitor des PI3K-/ AKT-/ mTOR-Signalwegs, der derzeit für die Behandlung von Glioblastoma multiforme, der am weitesten verbreiteten und aggressivsten Form bei primären Hirntumoren, weiterentwickelt wird. Das von Genentech Ende 2016 lizenzierte GDC-0084 geht demnächst, Ende März bzw. Anfang April 2018, in eine klinische Studie der Phase II zum Glioblastom. Erste Daten werden für Anfang 2019 erwartet.

TRX-E-002-1 (Cantrixil), ist ein Benzopyrane-Molekül der dritten Generation, das eine Wirksamkeit gegen Krebsstammzellen besitzt, und es wird derzeit für die Behandlung von Eierstockkrebs weiterentwickelt. TRX-E-002-1 durchläuft in Australien und in den Vereinigten Staaten gerade eine klinische Studie der Phase I. Erste Daten werden in der ersten Jahreshälfte 2018 erwartet.

Weitere Informationen erhalten Sie unter www.kaziatherapeutics.com.