Jahreskongress 2021 der Europäischen Akademie für Allergie und klinische Immunologie

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Avapritinib führte bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose zu dauerhaften Verbesserungen der von Patienten berichteten Symptome und der Lebensqualität

KRAKOW, Polen, 12. Juli 2021 /PRNewswire/ -- Die Ergebnisse der Phase-2-Studie PATHFINDER unterstreichen die klinische Aktivität von Avapritinib über mehrere Maße der Krankheitslast bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose (SM), einer seltenen, lebensbedrohlichen hämatologischen Erkrankung. Avapritinib führte zu einer signifikanten Reduktion des Gesamtsymptomwertes nach 40 Wochen (p<0,001), basierend auf der Symptombewertungsform für fortgeschrittene systemische Mastozytose (AdvSM-SAF). Zusätzliche patientenbezogene Daten aus dem Lebensqualitätsfragebogen der Europäischen Organisation für Krebsforschung und -behandlung (EORTC-QLQ C30) zeigen eine schnelle Verbesserung der Lebensqualität nach acht Wochen, die auch nach 40 Wochen noch anhielt, und zwar in Bezug auf körperliche, funktionelle, emotionale, kognitive und soziale Funktionen. Avapritinib ist ein potenter und selektiver Inhibitor von KIT D816V, der Ursache von etwa 95 Prozent aller SM-Fälle. Die Daten werden heute, 11. Juli 2021, in einer späten mündlichen Präsentation auf dem Hybridkongress 2021 der Europäischen Akademie für Allergie und klinische Immunologie (EAACI) vorgestellt.

„Bei der überwiegenden Mehrheit der Patienten mit systemischer Mastozytose führt die KIT D816V-Mutation zu einer Mastzellinfiltration in verschiedenen Organen, was zu schweren Haut-, gastrointestinalen, neurokognitiven und systemischen Symptomen führt, die  Lebensqualität stark beeinträchtigen", sagte Dr. Marcus Maurer, Professor für Dermatologie und Allergologie an der Charité in Berlin, Deutschland. „Die Daten bestätigen den klinisch bedeutsamen Nutzen von Avapritinib in Bezug auf die Krankheitslast, die von den Patienten berichteten Symptome, die tägliche Funktionsfähigkeit und die Lebensqualität bei fortgeschrittener SM. Da Hautmanifestationen bei fortgeschrittenen SM-Patienten oft belastend sind, bin ich besonders ermutigt durch die Verbesserungen der hautbezogenen Symptome und die auf Fotos basierenden Bewertungen, die zeigen, dass die Hautläsionen an Größe abgenommen haben und in ihrer Farbe aufgehellt wurden. Indem es auf den primären genetischen Treiber der SM abzielt, hat Avapritinib ein erhebliches Potenzial, die Behandlung von Patienten mit dieser lebensbedrohlichen Krankheit voranzutreiben."

In der PATHFINDER-Studie zeigte Avapritinib einen dauerhaften Nutzen bei einer Vielzahl von krankheitsbezogenen Symptomen. Insgesamt verbesserten sich 78 Prozent der fortgeschrittenen SM-Patienten im Vergleich zum Ausgangswert im Hinblick auf den globalen Symptomschweregrad, der mit dem PGIS-Fragbogen (Patient Global Impression of Symptom Severity = Gesamteindruck des Patienten vom Schweregrad der Symptome) gemessen wurde. Von den Patienten mit schweren oder sehr schweren Symptomen zu Beginn der Studie verbesserten sich 71 Prozent auf minimale oder fehlende globale Symptomschweregrade. Symptomverbesserungen wurden in den Bereichen Magen-Darm, Haut und Müdigkeit beobachtet, basierend auf dem AdvSM-SAF. Bei den Patienten, die mittels hochauflösender Hautfotografie beurteilt wurden, hatten 90 Prozent eine reduzierte Oberfläche und 100 Prozent eine aufgehellte Farbe der Hautläsionen. Avapritinib war im Allgemeinen gut verträglich, Zytopenien waren die häufigste Nebenwirkung (AE) des Grades 3 oder höher. Weitere UEs waren kognitive Effekte (11 Prozent) und intrakranielle Blutungen (1,6 Prozent). Fünf Prozent der Patienten brachen Avapritinib aufgrund von behandlungsbedingten UEs ab.

Am 16. Juni 2021 erteilte die US-Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für Avapritinib unter dem Markennamen AYVAKIT™ für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem SM, einschließlich aggressivem SM,  mit einem assoziierten hämatologischen Neoplasma und Mastzellleukämie. Die Europäische Arzneimittelbehörde hat einen Zulassungsantrag für Avapritinib zur Behandlung von fortgeschrittenem SM in einer Typ-II-Variante validiert; dieser Antrag wird derzeit geprüft. Avapritinib wurde von Blueprint Medicines entdeckt.^[1]

Informationen zu EAACI:

Die Europäische Akademie für Allergie und klinische Immunologie (EAACI) ist eine 1956 gegründete Vereinigung von Klinikern, Forschern und verwandten Gesundheitsberufen. Die EAACI widmet sich der Verbesserung der Gesundheit von Menschen, die von allergischen Erkrankungen betroffen sind. Mit mehr als 13.000 Mitgliedern aus 125 Ländern und über 75 nationalen Allergiegesellschaften ist die EAACI die wichtigste Quelle für Fachwissen in Europa und weltweit für alle Aspekte der Allergie.

^1. Blueprint Medicines, AYVAKIT und zugehörige Logos sind Marken der Blueprint Medicines Corporation.

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