Grifols annonce le premier patient enrôlé et traité dans l'essai de phase II d'Alpha-1 HC en aérosol pour le traitement de la mucoviscidose

RESEARCH TRIANGLE PARK, Caroline du Nord, 9 octobre 2012 /PRNewswire/ -- Grifols, une société internationale de produits de soins de santé basée à Barcelone en Espagne, a annoncé aujourd'hui que le premier patient a été enrôlé et traité dans le cadre d'une étude de phase II évaluant l'innocuité et la tolérabilité d'Alpha-1 HC en aérosol, chez les patients atteints de mucoviscidose. La mucoviscidose est une pathologie héréditaire qui provoque le déclin progressif de la fonction pulmonaire, y compris des épisodes d'aggravation aigue des symptômes respiratoires et des infections pulmonaires potentiellement fatales.

L'essai multicentrique va étudier deux doses d'Alpha-1 HC en aérosol, consistant en une préparation inhalée de l'inhibiteur de la protéinase alpha1 (humain) de Grifols. Les investigateurs vont mesurer les effets indésirables et d'autres critères d'évaluation au cours d'une période d'étude de trois semaines. L'essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo va enrôler 30 patients dans six sites des États-Unis.

« Notre objectif est de développer continuellement de nouvelles thérapies permettant d'améliorer la qualité de vie et le pronostic des individus atteint de mucoviscidose », explique le Dr Amit Gaggar, professeur associé de médecine à l'université de l'Alabama, un des sites de l'étude. « Cette étude va permettre d'obtenir des perspectives dans une nouvelle approche thérapeutique en utilisant un médicament inhalé qui cible directement les tissus pulmonaires affectés. »

Le 6 avril 2012, Grifols a obtenu de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis la désignation de médicament orphelin afin de développer l'Alpha-1 HC en aérosol en tant que traitement de la mucoviscidose. Le 12 septembre 2012, l'Agence européenne des médicaments a également accordé à Grifols une opinion positive pour la désignation de médicament orphelin de l'aérosol Alpha-1 HC en aérosol en tant que traitement de la mucoviscidose. La désignation de médicament orphelin est accordée afin d'encourager le développement de traitements permettant d'éviter, de diagnostiquer ou de traiter des maladies rares affectant moins de 200 000 personnes par an aux États-Unis et moins de 5 à 10 000 personnes dans l'Union européenne.

Grâce à son inhibiteur de la protéinase alpha1 par voie intraveineuse, Grifols est un leader mondial en matière de traitement de la carence en antitrypsine alpha1, un trouble rare pouvant provoquer un emphysème à cause de faibles niveaux de circulation pulmonaire de la protéine alpha1.

À propos de l'étude

L'essai de phase II est une étude, de trois semaines, à escalade du médicament, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de 100 mg et de 200 mg de l'Alpha-1 HC inhalé en aérosol, administré une fois par jour. Les sites de l'étude incluent l'université de l'Alabama à Birmingham, Case Western Reserve Medical Center, Rainbow Babies and Children's Hospital, l'hôpital pédiatrique de Boston, l'université médicale de Caroline du Sud, le National Jewish Health, Denver, Colorado et l'université de Caroline du Nord à Chapel Hill.

À propos de Grifols

Grifols est une société de soins de santé mondiale qui produit des thérapies dérivées du plasma et fabrique des produits pharmaceutiques pour hôpitaux, des solutions intraveineuses, des outils de diagnostic et des dispositifs médicaux. En tant que troisième producteur mondial de thérapies dérivées du plasma, Grifols dispose d'une présence dans plus de 90 pays et est leader mondial de la collecte de plasma. La société gère 150 centres de don de plasma à travers les États-Unis. Ces centres recueillent du plasma riche en protéines, qui est ensuite testé et transformé par Grifols en médicaments vitaux destinés aux patients atteints de maladies rares telles que troubles de saignement, les déficits immunitaires et l'emphysème génétique. Les actions de classe A de la société sont cotées à la bourse de Madrid (MCE: GRF) depuis 2006 et figurent dans l'Ibex-35 depuis 2008. En 2011, la société a enregistré des actions de catégorie B sans droit de vote sur le marché espagnol continu (MCE: GRF.P) et aux États-Unis au NASDAQ (GRFS) par l'intermédiaire d'ADR.