Gemeinsames Programm zu spinaler Muskelatrophie geht in erste Stufe der klinischen Entwicklung

SOUTH PLAINFIELD, New Jersey, 22. Januar 2014 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), die SMA Foundation und Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) haben heute bekannt gegeben, dass ihr gemeinsames Forschungsprogram zu spinaler Muskelatrophie (SMA) in die erste Stufe der klinischen Entwicklung geht, in der die Sicherheit und Verträglichkeit einer oralen Substanz bei gesunden Freiwilligen beurteilt wird. SMA ist eine genetische neuromuskuläre Erkrankung, die mit einer Schwächung der Muskulatur und eingeschränkter Mobilität einher geht und als führende genetisch bedingte Todesursache für Säuglinge und Kleinkinder gilt.   

(Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20010919/PTCLOGO)

Luca Santarelli, Leiter der Abteilung Neurobiologie, Ophthalmologie und Seltene Krankheiten bei Roche, kommentierte: „Der überzeugende wissenschaftliche Ansatz dieses Projekts und die starke Synergie der Allianz von Roche, PTC Therapeutics und der SMA Foundation bilden die Grundlage für dieses Forschungsprogramm. Zwar ist die Entwicklung noch in einem frühen Stadium, aber jeder Schritt hin zu einer Behandlungsoption für SMA ist von größter Bedeutung für Patienten und Familien, die von dieser verheerenden und derzeit nicht behandelbaren Krankheit betroffen sind."

SMA wird durch ein Fehlen oder einen Defekt des SMN1-Gens verursacht, das zu einem reduzierten Spiegel des Überlebensproteins für Motorneuronen (SMN) führt. Das SMN-Protein spielt eine entscheidende Rolle für das Überleben neuronaler Zellen im Rückenmark, die für die Muskelbewegung verantwortlich sind. Bei reduziertem SMN-Proteinspiegel kommt es zu Fehlfunktionen und Absterben der neuronalen Zellen, wodurch die Muskulatur immer kleiner und schwächer wird und es bei den schwersten Formen der Krankheit auch zum Tod kommen kann. Die oral verbreichten kleinmolekularen Substanzen des Programms zielen auf die Krankheitsursache ab, indem sie den SMN-Proteinspiegel im Nervensystem, der Muskulatur und anderen Geweben anheben. Schätzungsweise wird rund eines von 10.000 Kindern mit dieser seltenen genetischen Störung geboren.

„Wir freuen uns über das Erreichen dieses wichtigen Meilensteins", kommentierte Dr. Stuart W. Peltz, CEO von PTC Therapeutics, Inc. „Der von PTC entwickelte innovative Ansatz hat enorm von der wissenschaftlichen Partnerschaft und dem Einsatz von Roche wie auch der SMA Foundation profitiert. Der rasche Fortschritt bezeugt unser gemeinsames Engagement, das Prüfmedikament für SMA so schnell wie möglich voranzubringen."

Das SMA-Programm wurde 2006 von PTC Therapeutics in Zusammenarbeit mit der SMA Foundation eingerichtet, welche den Großteil der Finanzierung übernahm, bevor Roche in die Zusammenarbeit einstieg.

„Dieser wichtige Erfolg ebnet möglicherweise den Weg für eine bessere, hoffnungsvollere Zukunft für von SMA betroffene Kinder und Erwachsene", sagte Loren Eng, Präsidentin der SMA Foundation. „Auch wenn wir wissen, dass die Sicherheitsstudien an gesunden Freiwilligen ein früher Schritt sind und noch viel Entwicklungsarbeit vor uns liegt, ist dies bereits eine beachtliche Leistung, und wir sind dankbar für die Entschlossenheit unserer Partner, das Programm so schnell wie möglich voranzubringen."

Im November 2011 erwarb Roche die exklusive weltweite Lizenz für das SMA-Programm. Der Beginn der klinischen Entwicklung löst eine Zahlung von 7,5 Millionen $ von Roche an PTC aus.

Informationen zu PTC Therapeutics, Inc.
PTC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das auf die Entdeckung und Entwicklung oral verabreichter, kleinmolekularer proprietärer Medikamente, die auf posttranskriptionale Kontrollprozesse abzielen, spezialisiert ist. Posttranskriptionale Kontrollprozesse regulieren die Häufigkeit und den Zeitpunkt der Proteinproduktion und sind von grundlegender Bedeutung für korrekte zelluläre Funktionen. Die von PTC entdeckten Wirkstoffe zielen auf eine Vielzahl von Behandlungsgebieten ab, darunter seltene Erkrankungen, Onkologie und Infektionskrankheiten. PTC hat proprietäre Technologien entwickelt, die bei der Entdeckung seiner Wirkstoffe angewendet werden und die Grundlage für eine Zusammenarbeit mit führenden Biotechnologie-Unternehmen bilden. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte die Website des Unternehmens www.ptcbio.com.

PTC Therapeutics, Inc. – Vorausschauende Aussagen:
Alle Aussagen in dieser Pressemitteilung zu künftigen Erwartungen, Plänen und Aussichten von PTC, der Entwicklung und potenziellen Vermarktung von PTCs Produktkandidaten, unseren klinischen Erprobungen von Substanzen gegen SMA, unserer SMA-Kooperation mit Roche und der SMA Foundation, unseren derzeitigen und geplanten Anträgen bei Aufsichtsbehörden, unseren Programmen in Frühstadien, und andere Aussagen mit Wörtern wie „prognostizieren", „glauben", „schätzen", „erwarten", „beabsichtigen", „können", „planen", „vorhersagen", „projizieren", „abzielen", „potenziell", „wird", „würde", „könnte", „sollte", „fortsetzen" und ähnliche Ausdrücke sind vorausschauende Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Vorausschauende Aussagen beinhalten erhebliche Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass unsere künftigen Resultate, Leistungen oder Erfolge erheblich von den in vorausschauenden Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem diejenigen aus der Einleitung und Durchführung klinischer Erprobungen, der Verfügbarkeit von Daten aus klinischen Erprobungen, den erwarteten behördlichen Genehmigungen, unserem wissenschaftlichen Ansatz und generellen Entwicklungsfortschritt, der Verfügbarkeit oder dem kommerziellen Potenzial unserer Produktkandidaten sowie anderen Faktoren, die unter „Risk Factors" im letzten Quartalsbericht erörtert werden, der bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde. Außerdem repräsentieren die vorausschauenden Aussagen in dieser Pressemitteilung lediglich PTCs Ansichten am Datum dieser Pressemitteilung. Wir gehen davon aus, dass künftige Ereignisse und Entwicklungen zu einer Änderung unserer Ansichten führen. Auch wenn wir diese vorausschauenden Aussagen evtl. zu einem künftigen Zeitpunkt aktualisieren könnten, lehnt das Unternehmen jede Verpflichtung dazu explizit ab. Diese vorausschauenden Aussagen dürfen nach dem Datum dieser Pressemitteilung nicht mehr als PTCs Ansichten angesehen werden.