Evrysdi® es reconocida con dos prestigiosos premios por innovación sobresaliente en el descubrimiento de fármacos

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SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 7 de diciembre de 2021 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que Evrysdi^® (risdiplam) recibió múltiples premios que la reconocen como una de las terapias más innovadoras de 2021 y por su impacto en materia de salvar vidas. La British Pharmacological Society eligió a Evrysdi para el premio Descubrimiento de fármacos del año 2021. Además, Evrysdi recibió el Premio de descubrimiento de fármacos 2021 de la Society for Medicines Research.

"Nuestro camino de modular el empalme de pequeñas moléculas para tratar enfermedades comenzó hace más de 15 años", explicó Stuart W. Peltz, Ph.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "En ese momento, el dogma común defendía que no era posible identificar fármacos de molécula pequeña de consumo oral que modificaran el empalme. Nos entusiasma ver que nuestra visión llega a buen término, y ahora podemos aprovechar nuestra tecnología de empalme para abordar muchas otras enfermedades en las que se necesitan con urgencia nuevos tratamientos. Nos honra que Evrysdi haya sido reconocida con estos premios. Lo que es más importante, estamos sumamente emocionados por el impacto transformador que esta terapia oral ha tenido en las personas que viven con AME".

Evrysdi fue seleccionada de una lista de 150 medicamentos innovadores para el premio Descubrimiento del año de la British Pharmacological Society. El premio Descubrimiento de fármacos del año fue creado por la British Pharmacological Society para celebrar el papel que desempeña la farmacología en el desarrollo de nuevos medicamentos y reconocer los logros de grupos de científicos médicos que investigan y desarrollan nuevos fármacos. El premio Descubrimiento de fármacos de la Society for Medicines Research se otorga cada tres años únicamente a una nueva medicina aprobada. Reconoce contribuciones, logros e inventos excepcionales en el mundo del descubrimiento y desarrollo de fármacos.

Evrysdi fue descubierto a través de la innovadora plataforma alternativa de empalme de PTC. Roche lidera el desarrollo clínico como parte de una colaboración con SMA Foundation y PTC Therapeutics. Evrysdi es comercializada por Roche y en los Estados Unidos por Genentech, miembro del Roche Group.

Acerca de la atrofia muscular espinal (AME)
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser fatal. Afecta a aproximadamente 1 de cada 10.000 bebés y cuando no se trata es la principal causa genética de mortalidad infantil. La AME es causada por una mutación del gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1), que conlleva a una deficiencia de la proteína SMN. Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin ella, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, causando una debilidad muscular progresiva a lo largo del tiempo. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de una persona y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden reducirse o perderse significativamente.

Acerca Evrysdi^® (risdiplam)
Evrysdi es un modificador del empalme de RNA dirigido por la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2) diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que conducen una deficiencia de la proteína SMN. El Evrysdi está diseñado para tratar la AME mediante el aumento y mantenimiento de la producción de niveles de proteína SMN en el sistema nervioso central y los tejidos periféricos, y se administra diariamente en el hogar en forma líquida por la boca o sonda de alimentación. Evrysdi ha sido aprobado en más de 60 países, incluido Estados Unidos, la Unión Europea y Japón. Evrysdi es comercializada por Roche y en los Estados Unidos por Genentech, miembro del Roche Group.

Acerca de PTC
PTC es una empresa biofarmacéutica global de base científica que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con trastornos poco comunes. La capacidad de PTC de comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en un portafolio sólido y diversificado de medicamentos transformadores, así como a nuestra misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos para los pacientes que tienen una necesidad médica insatisfecha. La estrategia de la empresa es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para maximizar el valor para sus pacientes y otras partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.

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Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas según lo dispuesto por la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en esta publicación, diferentes a las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: desarrollos del programa de colaboración conjunta en AME de PCT, incluida la comercialización futura de cualquier producto or regalías o pagos por cumplimiento de hitos; expectativas, planes y perspectivas futuras para PTC, incluidos los relacionados con el momento previsto para realizar estudios y ensayos clínicos, la disponibilidad de los datos, las presentaciones y respuestas reglamentarias, el licenciamiento o comercialización de sus productos y candidatos a productos, y otras cuestiones; la estrategia, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros y los costos proyectados de PTC; y los objetivos de la gerencia. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras "guía", "plan", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "poder", "apuntar", "potencial", "hará", "podría", "debería", "continuar" y expresiones similares.

Los resultados reales de PTC, así como su desempeño o logros, pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que se realizan, como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, entre los que se incluyen los relacionados con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y negociaciones de reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; la inscripción, ejecución y los resultados de estudios en curso bajo la colaboración en AME así como eventos durante y como resultado de estudios que pudieran retrasar o afectar desarrollos futuros del programa, incluida cualquier postulación normativa y comercialización con respecto al Evrysdi; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, la economía, las condiciones políticas o reglamentarias; cambios en las leyes fiscales, reglamentarias, tarifarias y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general en materia de desarrollo; y los factores descritos en la sección "Risk Factors" (Factores de riesgo) del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada ocasionalmente en otros archivos de PTC presentados ante la SEC. Le recomendamos considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que con cualquier fármaco en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que cualquier producto recibirá o mantendrá la aprobación reglamentaria en algún territorio, o que probará ser comercialmente exitoso, incluido Evrysdi.

Las declaraciones prospectivas contenidas en el presente documento representan las opiniones de PTC exclusivamente a la fecha de este comunicado de prensa. PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, previsiones, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto en los casos en que la ley así lo requiera.

FUENTE PTC Therapeutics, Inc.